計劃書編號BMA222207
試驗已結束
2023-07-01 - 2025-12-31
其他
召募中3
回溯性真實世界研究探討芬必提®治療先天性尿素循環代謝疾病之有效性及安全性
-
試驗申請者
旭能醫藥生技股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
旭能醫藥生技股份有限公司
-
臨床試驗規模
-
更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
(1) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】（若適用）由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清氨的改變。(2) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】（若適用）由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清麩醯胺酸的改變。
試驗目的
探討以芬必提®（500毫克的錠劑）治療先天性尿素循環代謝疾病（包括缺乏胺基甲醯基磷酸酶（carbamoyl phosphate synthetase【CPS】）、鳥胺酸氨甲醯基轉移酶（ornithine transcarbamylase【OTC】）或精胺丁二酸合成酵素（argininosuccinate synthetase【ASS】））之有效性及安全性。
藥品名稱
錠劑
主成份
sodium phenylbutyrate
劑型
110
劑量
500mg
評估指標
(1) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】（若適用）由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清氨的改變。
(2) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】（若適用）由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清麩醯胺酸的改變。
(2) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】（若適用）由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清麩醯胺酸的改變。
主要納入條件
(1) 病人經臨床診斷為缺乏胺基甲醯基磷酸酶CPS、鳥胺酸氨甲醯基轉移酶OTC或精胺丁二酸合成酵素ASS之先天性尿素循環代謝疾病。
(2) 病人曾接受至少十二個月芬必提®的治療。
(2) 病人曾接受至少十二個月芬必提®的治療。
主要排除條件
病人於資料收集期間(意即：開始使用芬必提®後的十二個月內)曾接受/曝露於任何試驗性藥品/治療/療法。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
20 人
-
全球人數
20 人
