計劃書編號CICL670A2214
試驗已結束
2011-01-01 - 2014-12-31
Phase II
終止收納1
ICD-10E83.10
鐵代謝疾患
ICD-10E83.110
遺傳性血色素沉著症
ICD-10E83.111
起因於反復紅血球輸血的血色素沉著症
ICD-10E83.118
其他血色素沉著症
ICD-10E83.119
血色素沉著症
ICD-10E83.19
其他鐵代謝疾患
ICD-9275.0
鐵代謝疾患
評估長期輸血導致嚴重心臟鐵質沉積過量之患者於併用 deferasirox 與 deferoxamine 後轉為 deferasirox 單一治療之療效與安全性的第二期、開放性、單一組別、多中心試驗 (HYPERION)
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
必須依賴輸血之重型 β 海洋性貧血 (TM)、Diamond Blackfan氏貧血或先天性鐵粒幼紅細胞性貧血 (congenital sideroblastic anemia) 患者，且心臟 MRI T2* 介於 5 至 < 10 ms之心臟嚴重鐵質過量，無心臟功能障礙症狀 (NYHA I)，且 MRI 測量之 LVEF ≥ 56%。假設退出率 20%，本試驗需要收錄 45 名患者。
試驗目的
本試驗目的為，評估由 DFX-DFO 合併治療改為 DFX 單一治療，能否有效減少嚴重心臟鐵質過量（其定義為磁振造影 (MRI) 測量之 T2* 值 < 10 ms），此外並測定 T2* 達到 ≥ 10 ms 之患者比例；此 T2* ≥ 10 ms 之患者發展出心臟衰竭與心律不整之風險較低。目前假設為，嚴重心臟鐵質沈著症患者接受一段時間之 DFX-DFO 合併治療，可迅速減少心臟鐵質，讓患者較快進入低風險狀態。一旦患者心臟衰竭風險降低，可轉為持續接受較不繁複之每日一次 DFX 單一治療。
藥品名稱
N/A
主成份
Deferasirox
劑型
N/A
劑量
125
250
500
250
500
評估指標
主要療效指標為以第 12 個月測量之 T2* 除以基期 T2* 計算出心臟鐵質含量變化量。
次要評估指標為：
1. 第 6、12、18 與第 24 個月時是否達到 T2* ≥ 10 ms（且至少較基期增加 10%）
2. 第 6、18 與第 24 個月時，以 T2* 測量心臟鐵質含量變化
3. 第 6、12、18 與第 24 個月時，MRI 測量之左心室及右心室參數變化（左心室與右心室射出分率、左心室與右心室容積及質量）
4. 達到 T2* ≥ 10 ms（且至少較基期增加 10%）的時間
5. 不良事件與實驗室及特殊安全性評估異常的發生率與嚴重性
6. 觀察試驗期間的 T2*、心臟參數、LIC 與血清鐵蛋白濃度絕對值與變化量，以評估其趨勢及彼此關連性
次要評估指標為：
1. 第 6、12、18 與第 24 個月時是否達到 T2* ≥ 10 ms（且至少較基期增加 10%）
2. 第 6、18 與第 24 個月時，以 T2* 測量心臟鐵質含量變化
3. 第 6、12、18 與第 24 個月時，MRI 測量之左心室及右心室參數變化（左心室與右心室射出分率、左心室與右心室容積及質量）
4. 達到 T2* ≥ 10 ms（且至少較基期增加 10%）的時間
5. 不良事件與實驗室及特殊安全性評估異常的發生率與嚴重性
6. 觀察試驗期間的 T2*、心臟參數、LIC 與血清鐵蛋白濃度絕對值與變化量，以評估其趨勢及彼此關連性
主要納入條件
納入條件
1. 年齡至少10 歲以上。
2. 患有重型β海洋性貧血、或Diamond Blackfan氏貧血、或先天性鐵粒幼紅細胞性貧血且接受長期輸血治療的男性或女性患者。
3. 心肌 T2* 值至少 5 以上且小於 10 ms。
4. 心臟磁振造影(MRI) 測定之左心室射出率(LVEF) 至少 56% 以上。
5. 肝臟磁振造影(R2 MRI) 測定之 肝鐵含量(LIC) 至少 7 mg Fe/g dw 以上。
6. 一生中接受過至少 50 單元紅血球輸血，且每年必須接受至少 8 單位以上之紅血球輸血。
7. 血清鐵蛋白至少 1000 ng/mL 以上。
8. 在進行任何篩選程序前，已取得書面受試同意書。
排除條件
1. 患者出現心臟功能障礙臨床症狀（休息時或用力時呼吸急促、端坐呼吸、運動耐受力不足、下肢水腫、心律不整）。
2. 患者無法進行試驗評估(包含磁振造影）：
對磁振造影有幽閉恐懼症。
植入心律調節器、體內有未經核准可安全使用於磁振掃描器之鐵磁性金屬植入物（如，某些類型的動脈瘤鉗、接近重要器官如視網膜的金屬碎片）。
肥胖（超過儀器限制）。
3. 患者血清肌酸酐大於正常值上限；或於基期非首次排尿檢體之尿蛋白／肌酸酐比例 (UPCR) 至少 1.0 mg/mg 以上，顯示患有嚴重蛋白尿之患者。
4. 丙胺酸轉胺酶(ALT (SGPT)) 濃度大於五倍正常值上限（僅限 LIC <10 mg Fe/g dw 的患者）。
5. 患者胃腸道功能顯著受損或患有胃腸道疾病，並可能顯著影響口服 deferasirox / ICL670 吸收（如，患有潰瘍性疾病、未受控制之噁心、嘔吐、腹瀉、吸收不良症候群、或切除小腸）。
6. 患有干擾試驗參與之重大疾病（如，未受控制之高血壓、全身性心血管、腎臟、肝臟疾病等）。
7. 患有半乳醣不耐症、嚴重缺少乳醣酶、或葡萄糖－半乳糖吸收不良。
8. 對任何試驗藥物或其賦型劑過敏。
9. 曾因排鐵劑治療，產生臨床相關的視覺毒性及/或聽毒性反應。
10. 患者患有精神疾病或成癮症，導致無法提供受試同意書或進行任何治療選項，或不願意或無法配合試驗計畫。
11. 已知為 HIV 血清陽性（使用 Elisa 或 Western blot）。
12. 過去 5 年內曾罹患任何接受過治療或未經治療之器官系統惡性腫瘤，不論是否有局部復發或轉移；局部基底細胞癌或原位子宮頸癌除外。
13. 懷孕或哺乳女性不符合參加試驗資格。具生育能力的女性在整個試驗期間，必須願意使用下列一或多種經認可之避孕方法，即：i) 手術絕育（如，兩側輸卵管結紮、輸精管結紮），ii) 荷爾蒙避孕法（植入式、貼片、口服），及 iii) 雙重阻斷法（下列任兩項組合：子宮內避孕器、含殺精劑的男性或女性保險套、子宮帽、避孕海綿、子宮頸帽）。
14. 患者同時參與另一項臨床試驗，並接受試驗新藥治療。
15. 患者經認定不可靠及/或不合作、不願意或無法配合試驗計畫。
1. 年齡至少10 歲以上。
2. 患有重型β海洋性貧血、或Diamond Blackfan氏貧血、或先天性鐵粒幼紅細胞性貧血且接受長期輸血治療的男性或女性患者。
3. 心肌 T2* 值至少 5 以上且小於 10 ms。
4. 心臟磁振造影(MRI) 測定之左心室射出率(LVEF) 至少 56% 以上。
5. 肝臟磁振造影(R2 MRI) 測定之 肝鐵含量(LIC) 至少 7 mg Fe/g dw 以上。
6. 一生中接受過至少 50 單元紅血球輸血，且每年必須接受至少 8 單位以上之紅血球輸血。
7. 血清鐵蛋白至少 1000 ng/mL 以上。
8. 在進行任何篩選程序前，已取得書面受試同意書。
排除條件
1. 患者出現心臟功能障礙臨床症狀（休息時或用力時呼吸急促、端坐呼吸、運動耐受力不足、下肢水腫、心律不整）。
2. 患者無法進行試驗評估(包含磁振造影）：
對磁振造影有幽閉恐懼症。
植入心律調節器、體內有未經核准可安全使用於磁振掃描器之鐵磁性金屬植入物（如，某些類型的動脈瘤鉗、接近重要器官如視網膜的金屬碎片）。
肥胖（超過儀器限制）。
3. 患者血清肌酸酐大於正常值上限；或於基期非首次排尿檢體之尿蛋白／肌酸酐比例 (UPCR) 至少 1.0 mg/mg 以上，顯示患有嚴重蛋白尿之患者。
4. 丙胺酸轉胺酶(ALT (SGPT)) 濃度大於五倍正常值上限（僅限 LIC <10 mg Fe/g dw 的患者）。
5. 患者胃腸道功能顯著受損或患有胃腸道疾病，並可能顯著影響口服 deferasirox / ICL670 吸收（如，患有潰瘍性疾病、未受控制之噁心、嘔吐、腹瀉、吸收不良症候群、或切除小腸）。
6. 患有干擾試驗參與之重大疾病（如，未受控制之高血壓、全身性心血管、腎臟、肝臟疾病等）。
7. 患有半乳醣不耐症、嚴重缺少乳醣酶、或葡萄糖－半乳糖吸收不良。
8. 對任何試驗藥物或其賦型劑過敏。
9. 曾因排鐵劑治療，產生臨床相關的視覺毒性及/或聽毒性反應。
10. 患者患有精神疾病或成癮症，導致無法提供受試同意書或進行任何治療選項，或不願意或無法配合試驗計畫。
11. 已知為 HIV 血清陽性（使用 Elisa 或 Western blot）。
12. 過去 5 年內曾罹患任何接受過治療或未經治療之器官系統惡性腫瘤，不論是否有局部復發或轉移；局部基底細胞癌或原位子宮頸癌除外。
13. 懷孕或哺乳女性不符合參加試驗資格。具生育能力的女性在整個試驗期間，必須願意使用下列一或多種經認可之避孕方法，即：i) 手術絕育（如，兩側輸卵管結紮、輸精管結紮），ii) 荷爾蒙避孕法（植入式、貼片、口服），及 iii) 雙重阻斷法（下列任兩項組合：子宮內避孕器、含殺精劑的男性或女性保險套、子宮帽、避孕海綿、子宮頸帽）。
14. 患者同時參與另一項臨床試驗，並接受試驗新藥治療。
15. 患者經認定不可靠及/或不合作、不願意或無法配合試驗計畫。
主要排除條件
納入條件
1. 年齡至少10 歲以上。
2. 患有重型β海洋性貧血、或Diamond Blackfan氏貧血、或先天性鐵粒幼紅細胞性貧血且接受長期輸血治療的男性或女性患者。
3. 心肌 T2* 值至少 5 以上且小於 10 ms。
4. 心臟磁振造影(MRI) 測定之左心室射出率(LVEF) 至少 56% 以上。
5. 肝臟磁振造影(R2 MRI) 測定之 肝鐵含量(LIC) 至少 7 mg Fe/g dw 以上。
6. 一生中接受過至少 50 單元紅血球輸血，且每年必須接受至少 8 單位以上之紅血球輸血。
7. 血清鐵蛋白至少 1000 ng/mL 以上。
8. 在進行任何篩選程序前，已取得書面受試同意書。
排除條件
1. 患者出現心臟功能障礙臨床症狀（休息時或用力時呼吸急促、端坐呼吸、運動耐受力不足、下肢水腫、心律不整）。
2. 患者無法進行試驗評估(包含磁振造影）：
對磁振造影有幽閉恐懼症。
植入心律調節器、體內有未經核准可安全使用於磁振掃描器之鐵磁性金屬植入物（如，某些類型的動脈瘤鉗、接近重要器官如視網膜的金屬碎片）。
肥胖（超過儀器限制）。
3. 患者血清肌酸酐大於正常值上限；或於基期非首次排尿檢體之尿蛋白／肌酸酐比例 (UPCR) 至少 1.0 mg/mg 以上，顯示患有嚴重蛋白尿之患者。
4. 丙胺酸轉胺酶(ALT (SGPT)) 濃度大於五倍正常值上限（僅限 LIC <10 mg Fe/g dw 的患者）。
5. 患者胃腸道功能顯著受損或患有胃腸道疾病，並可能顯著影響口服 deferasirox / ICL670 吸收（如，患有潰瘍性疾病、未受控制之噁心、嘔吐、腹瀉、吸收不良症候群、或切除小腸）。
6. 患有干擾試驗參與之重大疾病（如，未受控制之高血壓、全身性心血管、腎臟、肝臟疾病等）。
7. 患有半乳醣不耐症、嚴重缺少乳醣酶、或葡萄糖－半乳糖吸收不良。
8. 對任何試驗藥物或其賦型劑過敏。
9. 曾因排鐵劑治療，產生臨床相關的視覺毒性及/或聽毒性反應。
10. 患者患有精神疾病或成癮症，導致無法提供受試同意書或進行任何治療選項，或不願意或無法配合試驗計畫。
11. 已知為 HIV 血清陽性（使用 Elisa 或 Western blot）。
12. 過去 5 年內曾罹患任何接受過治療或未經治療之器官系統惡性腫瘤，不論是否有局部復發或轉移；局部基底細胞癌或原位子宮頸癌除外。
13. 懷孕或哺乳女性不符合參加試驗資格。具生育能力的女性在整個試驗期間，必須願意使用下列一或多種經認可之避孕方法，即：i) 手術絕育（如，兩側輸卵管結紮、輸精管結紮），ii) 荷爾蒙避孕法（植入式、貼片、口服），及 iii) 雙重阻斷法（下列任兩項組合：子宮內避孕器、含殺精劑的男性或女性保險套、子宮帽、避孕海綿、子宮頸帽）。
14. 患者同時參與另一項臨床試驗，並接受試驗新藥治療。
15. 患者經認定不可靠及/或不合作、不願意或無法配合試驗計畫。
1. 年齡至少10 歲以上。
2. 患有重型β海洋性貧血、或Diamond Blackfan氏貧血、或先天性鐵粒幼紅細胞性貧血且接受長期輸血治療的男性或女性患者。
3. 心肌 T2* 值至少 5 以上且小於 10 ms。
4. 心臟磁振造影(MRI) 測定之左心室射出率(LVEF) 至少 56% 以上。
5. 肝臟磁振造影(R2 MRI) 測定之 肝鐵含量(LIC) 至少 7 mg Fe/g dw 以上。
6. 一生中接受過至少 50 單元紅血球輸血，且每年必須接受至少 8 單位以上之紅血球輸血。
7. 血清鐵蛋白至少 1000 ng/mL 以上。
8. 在進行任何篩選程序前，已取得書面受試同意書。
排除條件
1. 患者出現心臟功能障礙臨床症狀（休息時或用力時呼吸急促、端坐呼吸、運動耐受力不足、下肢水腫、心律不整）。
2. 患者無法進行試驗評估(包含磁振造影）：
對磁振造影有幽閉恐懼症。
植入心律調節器、體內有未經核准可安全使用於磁振掃描器之鐵磁性金屬植入物（如，某些類型的動脈瘤鉗、接近重要器官如視網膜的金屬碎片）。
肥胖（超過儀器限制）。
3. 患者血清肌酸酐大於正常值上限；或於基期非首次排尿檢體之尿蛋白／肌酸酐比例 (UPCR) 至少 1.0 mg/mg 以上，顯示患有嚴重蛋白尿之患者。
4. 丙胺酸轉胺酶(ALT (SGPT)) 濃度大於五倍正常值上限（僅限 LIC <10 mg Fe/g dw 的患者）。
5. 患者胃腸道功能顯著受損或患有胃腸道疾病，並可能顯著影響口服 deferasirox / ICL670 吸收（如，患有潰瘍性疾病、未受控制之噁心、嘔吐、腹瀉、吸收不良症候群、或切除小腸）。
6. 患有干擾試驗參與之重大疾病（如，未受控制之高血壓、全身性心血管、腎臟、肝臟疾病等）。
7. 患有半乳醣不耐症、嚴重缺少乳醣酶、或葡萄糖－半乳糖吸收不良。
8. 對任何試驗藥物或其賦型劑過敏。
9. 曾因排鐵劑治療，產生臨床相關的視覺毒性及/或聽毒性反應。
10. 患者患有精神疾病或成癮症，導致無法提供受試同意書或進行任何治療選項，或不願意或無法配合試驗計畫。
11. 已知為 HIV 血清陽性（使用 Elisa 或 Western blot）。
12. 過去 5 年內曾罹患任何接受過治療或未經治療之器官系統惡性腫瘤，不論是否有局部復發或轉移；局部基底細胞癌或原位子宮頸癌除外。
13. 懷孕或哺乳女性不符合參加試驗資格。具生育能力的女性在整個試驗期間，必須願意使用下列一或多種經認可之避孕方法，即：i) 手術絕育（如，兩側輸卵管結紮、輸精管結紮），ii) 荷爾蒙避孕法（植入式、貼片、口服），及 iii) 雙重阻斷法（下列任兩項組合：子宮內避孕器、含殺精劑的男性或女性保險套、子宮帽、避孕海綿、子宮頸帽）。
14. 患者同時參與另一項臨床試驗，並接受試驗新藥治療。
15. 患者經認定不可靠及/或不合作、不願意或無法配合試驗計畫。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
3 人
-
全球人數
45 人
