計劃書編號CLOU064O12301
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT06744920
試驗執行中
2025-01-01 - 2030-12-31
Phase III
召募中5
ICD-10G70.00
重症肌無力未伴有急性惡化
ICD-10G70.01
重症肌無力伴有急性惡化
ICD-9358.0
重症肌無力
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，評估 remibrutinib 用於全身型重症肌無力的療效、安全性和耐受性，隨後進行開放延伸期
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
全身型重症肌無力
試驗目的
本試驗的目的是評估 remibrutinib 用於接受穩定標準照護 (SOC) 治療之乙醯膽鹼受體陽性 (AChR+)、肌肉特異性酪胺酸激酶陽性 (MuSK+) 或血清雙陰性（AChR- 和 MuSK-）全身型重症肌無力 (gMG) 患者的療效、安全性和耐受性。本試驗旨在評估 remibrutinib 治療相較於安慰劑是否會導致重症肌無力日常生活活動量表 (MG-ADL) 總分降低。
藥品名稱
Remibrutinib
主成份
Remibrutinib
劑型
錠劑
劑量
100mg
評估指標
第6 個月重症肌無力日常生活活動(MG-ADL) 總分相較於基準期的變化
主要納入條件
重要納入條件：
•成人 gMG 患者（18-75 歲）
•篩選時確診為美國重症肌無力基金會 (MGFA) II-IV 類 gMG，且依據試驗主持人判定，在試驗期間可能不需要呼吸器
•gMG 的診斷確認應予以記錄，並經下列 3 項檢測中 ≥ 1 項（AChR+ 和 MuSK+ 患者）或 ≥ 2 項（雙血清陰性患者） 檢測證實：
-有依據單纖維肌電圖/重複神經刺激顯示神經肌肉傳遞異常的病史
-曾依短效乙醯膽鹼酯酶抑制劑檢測（例如 neostigmine 或 edrophonium chloride）呈陽性
-依據治療醫師的評估，患者服用口服乙醯膽鹼酯酶抑制劑後，重症肌無力症狀有所改善
•有篩選時 AChR+ 抗體或 MuSK+ 抗體血清學檢測呈陽性，或篩選時 AChR 和 MuSK 抗體血清學陰性證據紀錄
•由於非眼部症狀，基準期 MG-ADL 評分 ≥ 6，且佔總分 ≥ 50%
•接受至少一種以下 gMG 治療且在基準期前指定時間內服用穩定劑量的參與者：
-僅接受 1 種 NSIST 治療 ≥ 6 個月；和/或
-以最大穩定劑量接受乙醯膽鹼酯酶抑制劑治療 ≥ 1 個月；和/或接受類固醇治療 ≥ 4 個月，包括無法逐漸減少至可接受的劑量水平
•依據試驗主持人基於床邊吞嚥測試或符合當地實踐的另一項正式吞嚥測試的判定，在篩選時和基準期，能夠安全吞嚥試驗藥物
•成人 gMG 患者（18-75 歲）
•篩選時確診為美國重症肌無力基金會 (MGFA) II-IV 類 gMG，且依據試驗主持人判定，在試驗期間可能不需要呼吸器
•gMG 的診斷確認應予以記錄，並經下列 3 項檢測中 ≥ 1 項（AChR+ 和 MuSK+ 患者）或 ≥ 2 項（雙血清陰性患者） 檢測證實：
-有依據單纖維肌電圖/重複神經刺激顯示神經肌肉傳遞異常的病史
-曾依短效乙醯膽鹼酯酶抑制劑檢測（例如 neostigmine 或 edrophonium chloride）呈陽性
-依據治療醫師的評估，患者服用口服乙醯膽鹼酯酶抑制劑後，重症肌無力症狀有所改善
•有篩選時 AChR+ 抗體或 MuSK+ 抗體血清學檢測呈陽性，或篩選時 AChR 和 MuSK 抗體血清學陰性證據紀錄
•由於非眼部症狀，基準期 MG-ADL 評分 ≥ 6，且佔總分 ≥ 50%
•接受至少一種以下 gMG 治療且在基準期前指定時間內服用穩定劑量的參與者：
-僅接受 1 種 NSIST 治療 ≥ 6 個月；和/或
-以最大穩定劑量接受乙醯膽鹼酯酶抑制劑治療 ≥ 1 個月；和/或接受類固醇治療 ≥ 4 個月，包括無法逐漸減少至可接受的劑量水平
•依據試驗主持人基於床邊吞嚥測試或符合當地實踐的另一項正式吞嚥測試的判定，在篩選時和基準期，能夠安全吞嚥試驗藥物
主要排除條件
重要排除條件：
•在基準期前，過去一個月內曾接受靜脈注射免疫球蛋白或血漿置換 (IVIg/PLEX) 治療，過去 6 個月內曾接受 rituximab 治療，過去 2 個月內曾接受 eculizumab 治療，過去 3 個月內曾接受 ravulizumab 或其他補體抑制劑治療，過去 3 個月內曾接受 efgartigimod 或其他抗 FcRn 療法，或過去 6 個月內曾接受胸腺切除術，或在試驗期間計劃進行胸腺切除術
•有生育潛力的女性，定義為所有生理上有能力懷孕的女性，除非她們在給藥期間和停止研究治療後 1 週內使用高效的避孕方法
•在基準期前，過去一個月內曾接受靜脈注射免疫球蛋白或血漿置換 (IVIg/PLEX) 治療，過去 6 個月內曾接受 rituximab 治療，過去 2 個月內曾接受 eculizumab 治療，過去 3 個月內曾接受 ravulizumab 或其他補體抑制劑治療，過去 3 個月內曾接受 efgartigimod 或其他抗 FcRn 療法，或過去 6 個月內曾接受胸腺切除術，或在試驗期間計劃進行胸腺切除術
•有生育潛力的女性，定義為所有生理上有能力懷孕的女性，除非她們在給藥期間和停止研究治療後 1 週內使用高效的避孕方法
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
11 人
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全球人數
180 人
