計劃書編號21467
尚未開始召募
2026-02-20 - 2031-06-30
Phase III
尚未開始5
召募中1
ICD-10I50.20
未明示收縮性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.21
急性收縮性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.22
慢性收縮性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.23
急慢性收縮性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.30
未明示舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.31
急性舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.32
慢性舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.33
急慢性舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.40
未明示收縮性併舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.41
急性收縮性併舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.42
慢性收縮性併舒張性(充血性)心臟衰竭
ICD-10I50.43
慢性收縮性併舒張性(充血性)心臟衰竭併急性發作
ICD-10I50.9
心臟衰竭
ICD-9428.0
充血性心臟衰竭
一項單組、開放性、延伸試驗，旨於評估finerenone併用標準照護，用於患有左心室收縮功能障礙(LVSD)、介於新生至18歲、心臟衰竭兒童患者的安全性
-
試驗申請者
台灣拜耳股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣拜耳股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
心臟衰竭
試驗目的
試驗21467是開放性、延伸試驗，適用於成功完成FIORE (21466)隨機分配試驗的患者，在本試驗中，參與者將接受9個月的試驗介入治療。試驗也會直接納入患有擴張性心肌病變(DCM)或先天性心臟病(CHD)相關、心臟衰竭及左心室收縮功能障礙(LVSD)的新生兒和年齡< 6個月的嬰兒；在先前試驗群組中，此用法已顯示安全。本試驗目的，在於證實finerenone併用於標準照護(SoC)，長期給予患有LVSD (LVEF ≤ 50%)和NT-proBNP濃度上升的兒童患者是安全的。
本試驗旨在解決兒童心臟衰竭(HF)對有效治療的重大未滿足需求，提供長期安全性資料，以及更多療效和藥物動力學/藥效學(PK/PD)數據，以支持finerenone的使用，期待能夠改善兒童HF患者臨床結果和生活品質。
藥品名稱
錠劑
錠劑
錠劑
懸浮液用顆粒劑
錠劑
錠劑
懸浮液用顆粒劑
主成份
Finerenone micronized
BAY 94-8862
BAY 94-8862
劑型
110
110
110
15C
110
110
15C
劑量
10mg/tablet
20mg/tablet
40mg/tablet
3.4%(W/W)
20mg/tablet
40mg/tablet
3.4%(W/W)
評估指標
- 有TEAE的參與者人數
- 血清鉀、eGFR及收縮壓自基期至第270±7天(第6次回診，治療結束[EoT])的變化
- 血清鉀、eGFR及收縮壓自基期至第270±7天(第6次回診，治療結束[EoT])的變化
主要納入條件
只有符合以下所有條件的受試者才有資格參與本試驗：
參與者類型和疾病特徵
適用從隨機對照試驗轉入的參與者：
1.先前參與finerenone的第3期FIORE (21466)試驗，且在FIORE的治療結束(EoT)回診前，並未永久終止試驗治療。
適用新納入的新生兒和年齡< 6個月嬰兒：
2.在簽署受試者同意書/未成年者同意書時和在分配治療時，患有心臟衰竭、年齡< 6個月的兒童患者(納入時含胎齡至少40週大)
3.篩選時，經心臟超音波評估有左心室(LV)收縮功能障礙(LVSF)，且LVEF ≤ 50%
注意：進行納入資格評估時，心臟超音波檢查須於篩選期間進行，或可採用過去的檢測結果，前提是該評估於第1次回診前的30天內完成。納入資格將依據最近一次的檢查結果進行評估，並以當地評估為準。
4.篩選時NT-pro BNP濃度升高(> 500 mg/L)
注意：NT-proBNP將於篩選期間進行檢測，以判定是否符合納入資格。若於第1次回診前30天內完成評估，則可使用過去的檢測結果。若無過去的檢測結果可用，或檢測時間超過30天之範圍，則需於篩選評估期間提供檢體進行當地實驗室評估。若無法於當地實驗室進行評估，則將使用中央實驗室進行評估。
5.心臟衰竭的病因包括：具雙心室生理學及全身性左心室之先天性心臟病(CHD)；特發性心肌病變(CM)；家族性/遺傳性及/或基因CM；心肌炎病史(在治療分配前至少3個月診斷為急性發作)；神經肌肉疾病(如裘馨氏肌肉失養症)；先天性代謝異常；粒線體疾病；後天性原因(如化療、醫源性、感染、風濕性或營養性)；缺血性原因(如川崎病或術後心臟衰竭[HF])；以及LV鬆弛不全
6.依照當地指引或試驗主持人之判斷，接受心臟衰竭的標準照護(SoC)治療(於基期前已穩定使用該治療至少30天)。
體重
7.新納入的新生兒和年齡< 6個月嬰兒，在第1次回診時體重必須等於或大於3 公斤。
性行為與避孕法/屏障要求(適用所有參與者)
8.女性參與者須依其性成熟及性行為狀況以及當地法規要求，接受懷孕檢測並採取有效的女性避孕措施。
注意：針對具生育能力的女性參與者，僅限第1次回診時懷孕檢測結果為陰性且同意使用第10.4節所列之適當避孕措施的情況下，方可納入本試驗。使用避孕法的女性參與者，必須符合當地針對參與臨床試驗者的避孕法規定。女性參與者若符合第10.4節所列條件，則視為不具生育能力。
在試驗開始後，試驗主持人必須在每次回診時評估生育能力是否發生變化(例如：初經前的女性參與者出現初潮)或懷孕風險的變化(例如：無異性性行為的女性參與者開始有異性性行為)，並與女性參與者和/或其雙親/法定監護人進行討論(如適用)。應提供性諮詢，並由試驗主持人判斷女性參與者是否必須開始採用有效的避孕方法。若生殖狀態存有疑問，應考慮進行額外評估。
受試者同意書(適用所有參與者)
9.已達行使同意之法定年齡的參與者：依第10.1.3節說明，具備簽署受試者同意書的能力，其中包括遵循受試者同意書(ICF)和本試驗計畫書中列出的要求和限制。
10.未達行使同意之法定年齡的參與者：參與者已了解本試驗，並已簽署未成年者同意書(如適用)。依第10.1.3節說明，參與者之父母或法定監護人具備簽署知情同意書的能力。
其他納入條件(適用所有參與者)
11.參與者能夠接受腸道餵食(例如固體食物、奶瓶或杯子餵食，或經鼻胃管或胃造口進行餵食)，不論是否搭配哺乳。
12.未達行使同意之法定年齡的參與者：法定監護人或主要照護者必須可協助試驗中心人員確保進行追蹤；按照評估時程表(SoA)上的每個評估日，陪同參與者前往試驗中心(例如：能配合進行排定的回診、治療計畫、實驗室檢測及其他試驗程序)；可以持續並連續提供參與者的相關資訊；按照指示準確又可靠地發放試驗藥物。
13.未達行使同意之法定年齡的參與者：法定監護人或主要照護者必須能夠準確地記錄孩子的居家狀況，包括一般健康之項目。
參與者類型和疾病特徵
適用從隨機對照試驗轉入的參與者：
1.先前參與finerenone的第3期FIORE (21466)試驗，且在FIORE的治療結束(EoT)回診前，並未永久終止試驗治療。
適用新納入的新生兒和年齡< 6個月嬰兒：
2.在簽署受試者同意書/未成年者同意書時和在分配治療時，患有心臟衰竭、年齡< 6個月的兒童患者(納入時含胎齡至少40週大)
3.篩選時，經心臟超音波評估有左心室(LV)收縮功能障礙(LVSF)，且LVEF ≤ 50%
注意：進行納入資格評估時，心臟超音波檢查須於篩選期間進行，或可採用過去的檢測結果，前提是該評估於第1次回診前的30天內完成。納入資格將依據最近一次的檢查結果進行評估，並以當地評估為準。
4.篩選時NT-pro BNP濃度升高(> 500 mg/L)
注意：NT-proBNP將於篩選期間進行檢測，以判定是否符合納入資格。若於第1次回診前30天內完成評估，則可使用過去的檢測結果。若無過去的檢測結果可用，或檢測時間超過30天之範圍，則需於篩選評估期間提供檢體進行當地實驗室評估。若無法於當地實驗室進行評估，則將使用中央實驗室進行評估。
5.心臟衰竭的病因包括：具雙心室生理學及全身性左心室之先天性心臟病(CHD)；特發性心肌病變(CM)；家族性/遺傳性及/或基因CM；心肌炎病史(在治療分配前至少3個月診斷為急性發作)；神經肌肉疾病(如裘馨氏肌肉失養症)；先天性代謝異常；粒線體疾病；後天性原因(如化療、醫源性、感染、風濕性或營養性)；缺血性原因(如川崎病或術後心臟衰竭[HF])；以及LV鬆弛不全
6.依照當地指引或試驗主持人之判斷，接受心臟衰竭的標準照護(SoC)治療(於基期前已穩定使用該治療至少30天)。
體重
7.新納入的新生兒和年齡< 6個月嬰兒，在第1次回診時體重必須等於或大於3 公斤。
性行為與避孕法/屏障要求(適用所有參與者)
8.女性參與者須依其性成熟及性行為狀況以及當地法規要求，接受懷孕檢測並採取有效的女性避孕措施。
注意：針對具生育能力的女性參與者，僅限第1次回診時懷孕檢測結果為陰性且同意使用第10.4節所列之適當避孕措施的情況下，方可納入本試驗。使用避孕法的女性參與者，必須符合當地針對參與臨床試驗者的避孕法規定。女性參與者若符合第10.4節所列條件，則視為不具生育能力。
在試驗開始後，試驗主持人必須在每次回診時評估生育能力是否發生變化(例如：初經前的女性參與者出現初潮)或懷孕風險的變化(例如：無異性性行為的女性參與者開始有異性性行為)，並與女性參與者和/或其雙親/法定監護人進行討論(如適用)。應提供性諮詢，並由試驗主持人判斷女性參與者是否必須開始採用有效的避孕方法。若生殖狀態存有疑問，應考慮進行額外評估。
受試者同意書(適用所有參與者)
9.已達行使同意之法定年齡的參與者：依第10.1.3節說明，具備簽署受試者同意書的能力，其中包括遵循受試者同意書(ICF)和本試驗計畫書中列出的要求和限制。
10.未達行使同意之法定年齡的參與者：參與者已了解本試驗，並已簽署未成年者同意書(如適用)。依第10.1.3節說明，參與者之父母或法定監護人具備簽署知情同意書的能力。
其他納入條件(適用所有參與者)
11.參與者能夠接受腸道餵食(例如固體食物、奶瓶或杯子餵食，或經鼻胃管或胃造口進行餵食)，不論是否搭配哺乳。
12.未達行使同意之法定年齡的參與者：法定監護人或主要照護者必須可協助試驗中心人員確保進行追蹤；按照評估時程表(SoA)上的每個評估日，陪同參與者前往試驗中心(例如：能配合進行排定的回診、治療計畫、實驗室檢測及其他試驗程序)；可以持續並連續提供參與者的相關資訊；按照指示準確又可靠地發放試驗藥物。
13.未達行使同意之法定年齡的參與者：法定監護人或主要照護者必須能夠準確地記錄孩子的居家狀況，包括一般健康之項目。
主要排除條件
如果符合以下任一條件，則將受試者排除於試驗之外：
醫療狀態
適用從隨機對照試驗轉入的參與者：
1.所有參與者：K+ > 5.5 mmol/L
解盲後：
適用在FIORE接受finerenone的參與者：K+ > 5.5 mmol/ L
適用在FIORE接受安慰劑的參與者：
年齡≥ 2歲兒童：鉀離子(K+) > 5.0 mmol/L
年齡< 2歲兒童：鉀離子(K+) > 5.3 mmol/L (若年齡< 2歲參與者的eGFR＜60 mL/min/1.73 m2，則將使用血清鉀濃度> 5.0 mmol/L作為排除條件)。
注意：在FIORE EoT時如果鉀濃度> 5.5 mmol/L，在FIORELLO第1次回診之前，還可以允許一次鉀濃度重新評估。解盲後，如果在FIORE EoT時鉀濃度> 5.0 mmol/L，且參與者在FIORE接受安慰劑，則在第1次回診後，還可以允許一次鉀濃度重新評估(請見表4-1)。
2.在FIORE EoT時，或在第1次回診時，嚴重腎功能障礙、eGFR< 30 mL/min/1.73m2。
注意：在FIORE EoT時，應使用鉀和eGFR的當地實驗室檢測值，進行資格審查。若無法於當地進行血清肌酸酐檢測，可使用血漿計算eGFR。在第1次回診時，允許重新評估一次eGFR。
3.全身性低血壓，定義為：在FIORE EoT時，或在第1次回診時，具症狀之低血壓，或平均收縮壓(BP)低於同年齡、性別及身高第5百分位。
4.已知對試驗治療(活性物質或賦形劑)過敏
適用新納入的新生兒和年齡< 6個月嬰兒：
5.在篩選時，或在第1次回診時，嚴重腎功能障礙、eGFR < 30 mL/min/1.73m2。
注意：將採用當地eGFR常規計算方式。若無法於當地進行血清檢測，可使用血漿計算eGFR。
6.鉀濃度≥ 5.3 mmol/l (若eGFR < 60 mL/min/1.73m2，則將使用血清鉀濃度> 5.0 mmol/L作為排除條件)
注意：在篩選和第1次回診時，分別允許重新評估一次鉀濃度和eGFR。
7.在篩選時，符合下列一項(或多項)條件，且臨床上不穩定：收縮壓(SBP) <同年齡、性別及身高第5百分位；使用任何靜脈注射(IV)血管活性藥物；機械式呼吸輔助；機械式循環輔助裝置；有持續性或具症狀之心律不整且無法經藥物或裝置治療控制。
8.活躍性(疑似或確定)心肌炎。
9.限制型或肥厚型心肌病變。
10.單一心室或系統性右心室。
11.納入FIORELLO試驗前3個月內，或在FIORELLO試驗9個月期間內，曾經或預計接受矯正或緩解先天性心臟病 (CHD)之外科手術或其他介入治療。
12.具有殘存之血流動力學顯著性分流(Qp:Qs > 1.5:1)或左心室流出道(LVOT)狹窄(至少中度)之先天性心臟病 (CHD)。
13.已列入緊急心臟移植名單(UNOS 1A或同等級別)，或已接受心臟移植。
14.已知對試驗治療(活性物質或賦形劑)過敏
15.如Child-Pugh C級或類似分數所定義的重度肝功能不全。
過往/併用療法(適用所有參與者)
16.第1次回診前30天內，曾接受試驗介入治療以外的鹽皮質激素受體拮抗劑(例如spironolactone、eplerenone)治療。
17.試驗治療前的30天內需使用任何靜脈注射(IV)血管活性藥物；機械式呼吸輔助；機械式循環輔助裝置；曾有持續性或具症狀之心律不整且無法經藥物或裝置治療控制。
18.同時接受強效細胞色素P450同功酶3A4 (CYP3A4)抑制劑，或中度至強效CYP3A4誘導劑的全身性治療，且無法於第1次回診前7天停用，並在整個治療期間內持續停用。
過去/進行中的臨床試驗經歷(適用所有參與者)
19.曾於本試驗中被分配接受治療。
20.同時參與另一項介入性臨床試驗，或於篩選回診前30天內曾接受任何試驗性藥品治療(FIORE例外，即試驗21466)。
其他排除條件(適用所有參與者)
21.可能導致參與者不適合參與本試驗、以及無法全程參與預定試驗期的任何其他病症或治療(例如受活性惡性腫瘤或其他導致預期壽命少於9個月的病症)
22.試驗主持人認為可能會影響試驗要求遵從性的任何其他病史、病況、療法或控制不佳的間發病。
23.與試驗中心有密切關係的人員，例如試驗主持人的近親、受撫養人(例如試驗中心的員工或學生)。
24.已知目前有酗酒/或非法藥物濫用情形，且經試驗主持人判斷可能影響參與者之安全性及/或遵囑性。
25.懷孕或哺乳(授乳)女性，其中懷孕定義為女性自受孕後至妊娠終止前之狀態，並經人類絨毛膜促性腺激素(hCG)尿液或血清檢測陽性結果確認。
醫療狀態
適用從隨機對照試驗轉入的參與者：
1.所有參與者：K+ > 5.5 mmol/L
解盲後：
適用在FIORE接受finerenone的參與者：K+ > 5.5 mmol/ L
適用在FIORE接受安慰劑的參與者：
年齡≥ 2歲兒童：鉀離子(K+) > 5.0 mmol/L
年齡< 2歲兒童：鉀離子(K+) > 5.3 mmol/L (若年齡< 2歲參與者的eGFR＜60 mL/min/1.73 m2，則將使用血清鉀濃度> 5.0 mmol/L作為排除條件)。
注意：在FIORE EoT時如果鉀濃度> 5.5 mmol/L，在FIORELLO第1次回診之前，還可以允許一次鉀濃度重新評估。解盲後，如果在FIORE EoT時鉀濃度> 5.0 mmol/L，且參與者在FIORE接受安慰劑，則在第1次回診後，還可以允許一次鉀濃度重新評估(請見表4-1)。
2.在FIORE EoT時，或在第1次回診時，嚴重腎功能障礙、eGFR< 30 mL/min/1.73m2。
注意：在FIORE EoT時，應使用鉀和eGFR的當地實驗室檢測值，進行資格審查。若無法於當地進行血清肌酸酐檢測，可使用血漿計算eGFR。在第1次回診時，允許重新評估一次eGFR。
3.全身性低血壓，定義為：在FIORE EoT時，或在第1次回診時，具症狀之低血壓，或平均收縮壓(BP)低於同年齡、性別及身高第5百分位。
4.已知對試驗治療(活性物質或賦形劑)過敏
適用新納入的新生兒和年齡< 6個月嬰兒：
5.在篩選時，或在第1次回診時，嚴重腎功能障礙、eGFR < 30 mL/min/1.73m2。
注意：將採用當地eGFR常規計算方式。若無法於當地進行血清檢測，可使用血漿計算eGFR。
6.鉀濃度≥ 5.3 mmol/l (若eGFR < 60 mL/min/1.73m2，則將使用血清鉀濃度> 5.0 mmol/L作為排除條件)
注意：在篩選和第1次回診時，分別允許重新評估一次鉀濃度和eGFR。
7.在篩選時，符合下列一項(或多項)條件，且臨床上不穩定：收縮壓(SBP) <同年齡、性別及身高第5百分位；使用任何靜脈注射(IV)血管活性藥物；機械式呼吸輔助；機械式循環輔助裝置；有持續性或具症狀之心律不整且無法經藥物或裝置治療控制。
8.活躍性(疑似或確定)心肌炎。
9.限制型或肥厚型心肌病變。
10.單一心室或系統性右心室。
11.納入FIORELLO試驗前3個月內，或在FIORELLO試驗9個月期間內，曾經或預計接受矯正或緩解先天性心臟病 (CHD)之外科手術或其他介入治療。
12.具有殘存之血流動力學顯著性分流(Qp:Qs > 1.5:1)或左心室流出道(LVOT)狹窄(至少中度)之先天性心臟病 (CHD)。
13.已列入緊急心臟移植名單(UNOS 1A或同等級別)，或已接受心臟移植。
14.已知對試驗治療(活性物質或賦形劑)過敏
15.如Child-Pugh C級或類似分數所定義的重度肝功能不全。
過往/併用療法(適用所有參與者)
16.第1次回診前30天內，曾接受試驗介入治療以外的鹽皮質激素受體拮抗劑(例如spironolactone、eplerenone)治療。
17.試驗治療前的30天內需使用任何靜脈注射(IV)血管活性藥物；機械式呼吸輔助；機械式循環輔助裝置；曾有持續性或具症狀之心律不整且無法經藥物或裝置治療控制。
18.同時接受強效細胞色素P450同功酶3A4 (CYP3A4)抑制劑，或中度至強效CYP3A4誘導劑的全身性治療，且無法於第1次回診前7天停用，並在整個治療期間內持續停用。
過去/進行中的臨床試驗經歷(適用所有參與者)
19.曾於本試驗中被分配接受治療。
20.同時參與另一項介入性臨床試驗，或於篩選回診前30天內曾接受任何試驗性藥品治療(FIORE例外，即試驗21466)。
其他排除條件(適用所有參與者)
21.可能導致參與者不適合參與本試驗、以及無法全程參與預定試驗期的任何其他病症或治療(例如受活性惡性腫瘤或其他導致預期壽命少於9個月的病症)
22.試驗主持人認為可能會影響試驗要求遵從性的任何其他病史、病況、療法或控制不佳的間發病。
23.與試驗中心有密切關係的人員，例如試驗主持人的近親、受撫養人(例如試驗中心的員工或學生)。
24.已知目前有酗酒/或非法藥物濫用情形，且經試驗主持人判斷可能影響參與者之安全性及/或遵囑性。
25.懷孕或哺乳(授乳)女性，其中懷孕定義為女性自受孕後至妊娠終止前之狀態，並經人類絨毛膜促性腺激素(hCG)尿液或血清檢測陽性結果確認。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
10 人
-
全球人數
117 人
