計劃書編號LBS-008-CT03
試驗已結束
2022-04-11 - 2025-09-15
Phase III
終止收納2
ICD-10H35.53
其他涉及感覺網膜之視網膜失養症
ICD-9362.75
其他源發於感覺網膜之視網膜失養症
一項第 3 期、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，於青少年受試者中評估 Tinlarebant 用於治療斯特格病變的安全性和療效
-
試驗申請者
仁新醫藥股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
仁新醫藥股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
斯特格氏症第一型 (STGD1)
試驗目的
斯特格氏症第一型 (STGD1) 是一種最普遍的少年黃斑部退化。這是一種罕見的遺傳性體染色體隱性特徵，在人生的前十年或第二個十年間造成嚴重且不可逆的失明。此病症尚無核准的治療方式，仍然有未滿足的醫療需求。在 STGD1 發作期間，因 ABCA4 基因發生致病性突變而導致視網膜脂褐質 (lipofuscin) 過度累積，進而造成視網膜色素上皮細胞 (RPE) 出現巨大的結構變化。介入治療STGD1 的最佳時間點是帶有細胞毒性 bisretinoid 和脂褐質累積對光受體和 RPE 造成顯著的結構損傷之前。
Tinlarebant 是一種正在開發用來減緩 STGD1 惡化的新藥。本試驗正針對 STGD1 兒童／青少年病患進行，作為其早期介入治療，以便在目標族群中評估 Tinlarebant 5 mg（先前稱為 LBS 008 或 BPN 14967）的療效和安全性。
藥品名稱
錠劑
主成份
Tinlarebant
劑型
110
劑量
5 mg
評估指標
主要療效指標：透過FAF攝影評估，萎縮聚合區域(自發螢光顯著減少[DDAF)])自基準期以來的年化病灶增長率。主要療效評估將於第25個月時進行
主要納入條件
每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1.12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2.受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3.納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a.試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d.如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4.依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5.根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6.在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7.受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1.12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2.受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3.納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a.試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d.如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4.依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5.根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6.在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7.受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。
1.12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2.受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3.納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a.試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d.如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4.依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5.根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6.在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7.受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1.12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2.受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3.納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a.試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d.如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4.依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5.根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6.在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7.受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。
主要排除條件
每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1.12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2.受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3.納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a.試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d.如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4.依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5.根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6.在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7.受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1.12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2.受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3.納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a.試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d.如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4.依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5.根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6.在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7.受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。
1.12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2.受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3.納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a.試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d.如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4.依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5.根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6.在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7.受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。每位受試者必須符合以下所有條件，方可納入本試驗：
1.12 至 20 歲（含上下限）的男性或女性受試者。
2.受試者必須在臨床上診斷為患有 STGD1，且在 ABCA4 基因上發現至少 1 個突變。
3.納入時能夠充分檢查試驗眼的眼底。
a.試驗眼將必須為符合所有納入和排除條件的眼睛。
b.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，將選擇具有較小病灶的該眼作為試驗眼。
c.如果雙眼均符合所有納入和排除條件，且具有相等大小的病灶，則將選擇最佳矯正視力 (BCVA) 較佳的該眼作為試驗眼。
d.如果雙眼均符合所有納入和排除標準、具有相等大小的病灶，且 BCVA 相等，則以右眼作為預設眼。
4.依據眼底自發螢光攝影 (FAF) 影像，受試者的試驗眼必須有小於 3 個視盤面積 (7.62 mm2) 的規定聚集萎縮病灶大小 (DDAF)，並由中央判讀中心確認。該病灶、或至少 1 處局灶性病灶（如果存在多個病灶，即多灶性萎縮病灶）必須位於黃斑部區域，且大於 0.02 個視盤面積 (0.05 mm2)。
5.根據早期治療糖尿病視網膜病變試驗 (ETDRS) 字母分數，受試者試驗眼的 BCVA 必須為 20/200 或更佳。非試驗眼不需要符合最低視力 (VA) 要求。
6.在參與任何試驗相關程序之前，受試者及其家長或法定監護人願意在人體試驗委員會 (IRB)／獨立倫理委員會 (IEC)／人類研究倫理委員會 (HREC) 核准的受試者同意書 (ICF) 上提供同意。
7.受試者同意遵守試驗計畫書的所有要求。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
90 人
