計劃書編號R3918-PNH-1868
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04162470
2019-10-01 - 2022-12-12
Phase III
召募中4
ICD-10R82.3
血紅素尿
ICD-9791.2
血紅素尿
一項開放性延伸試驗，評估 REGN3918 用於陣發性夜間血紅素尿症病患的長期安全性、耐受性與療效
-
試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
陣發性夜間血紅素尿症病
試驗目的
本試驗的主要目標為評估 REGN3918 用於陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) 病患，治療血管內溶血（即於 26 週期間達到乳酸脫氫酶 (LDH) ≤ 1.5×正常上限值 (ULN) 的病患比例）的長期安全性、耐受性與療效。
本試驗的次要目的為：
• 評估 REGN3918 對於血管內溶血的長期影響
• 評估血清中總 REGN3918 濃度
• 評估 REGN3918 的免疫原性發生率
藥品名稱
R3918
主成份
REGN3918
劑型
injection
劑量
265
評估指標
主要安全性終點為試驗的 2 年開放性治療期間，接受 REGN3918 治療病患出現治療中產生不良事件 (TEAE) 發生率及嚴重度以及其他安全性變數。
將分析 2 年開放性治療期間的不良事件 (AE)、嚴重 AE (SAE) 以及特別關注 AE (AESI)。針對其他安全性變數，包括實驗室數據、生命徵象與心電圖 (ECG)，將參考主試驗基期進行分析，因為這是開始接觸任何 REGN3918 前的時間點。
主要療效終點為於 26 週期間達到 LDH ≤ 1.5 × ULN 的病患比例，定義為至第 26 週（含）為止每次預定時間點 LDH 均 ≤ 1.5 × ULN。
主要療效終點的主要分析基期值為 OLE（即本試驗）基期值，因為預期此時間點時，將彙集主試驗2個不同族群的血管內溶血控制結果。
將分析 2 年開放性治療期間的不良事件 (AE)、嚴重 AE (SAE) 以及特別關注 AE (AESI)。針對其他安全性變數，包括實驗室數據、生命徵象與心電圖 (ECG)，將參考主試驗基期進行分析，因為這是開始接觸任何 REGN3918 前的時間點。
主要療效終點為於 26 週期間達到 LDH ≤ 1.5 × ULN 的病患比例，定義為至第 26 週（含）為止每次預定時間點 LDH 均 ≤ 1.5 × ULN。
主要療效終點的主要分析基期值為 OLE（即本試驗）基期值，因為預期此時間點時，將彙集主試驗2個不同族群的血管內溶血控制結果。
主要納入條件
納入條件：
病患必須符合以下條件方可符合試驗的納入資格：
1. PNH 病患在其參與的其中一項母試驗（R3918-PNH-1852 或 R3918-PNH-1853）中已完成試驗
治療且未停藥
2. 願意且能夠配合門診訪視與試驗相關程序
3. 試驗病患簽署知情同意
病患必須符合以下條件方可符合試驗的納入資格：
1. PNH 病患在其參與的其中一項母試驗（R3918-PNH-1852 或 R3918-PNH-1853）中已完成試驗
治療且未停藥
2. 願意且能夠配合門診訪視與試驗相關程序
3. 試驗病患簽署知情同意
主要排除條件
排除條件
符合下列任一項條件之病患，本試驗將予以排除：
1. 根據試驗主持人所判斷在母試驗中的顯著試驗計畫書偏差及其（如果繼續）影響試驗目的和/
或病患安全的程度（例如病患重複不遵守用藥方式）。
2. 根據試驗主持人判定，任何新發生的病症或現有病症的惡化都會使病患不適合參加，或可能干
擾病患參與或完成試驗。
3. 懷孕或哺乳中的女性
4. 具生育能力女性*不願意在第一個劑量／開始第一次治療前、試驗期間、和最後一劑後至少 21
週內使用高度有效的避孕措施。高度有效的避孕措施包括：
a. 穩定使用合併（含雌激素和助孕素）荷爾蒙避孕藥（口服、陰道內、經皮式）或僅含助
孕素的荷爾蒙避孕藥（口服、注射、植入式），其與抑制排卵有關，且在篩選前 2 或以
上的月經週期開始使用
b. 子宮內裝置；子宮內荷爾蒙釋放系統
c. 雙側輸卵管結紮
d. 伴侶輸精管結紮
e. 和／或禁慾†, ‡。
* 停經後女性必須至少 12 個月無月經，才不會被視為有生育能力。有子宮
切除術或輸卵管結紮記錄之女性不必驗孕和避孕。
† 僅當定義為有試驗藥物相關風險的整個期間內，克制與異性的性行為，禁
慾方可認定為高度有效方法。禁慾的可靠性必須就臨床試驗期間長短與受試
者偏好慣常的生活型態加以評估。
‡ 定期禁慾（算日期、症狀基礎體溫法、排卵期後避孕法），以及體外射精
法（性交中斷）、只使用殺精劑，泌乳停經法不被視為可接受的避孕方法。
不應同時併用男用保險套和女用保險套。
符合下列任一項條件之病患，本試驗將予以排除：
1. 根據試驗主持人所判斷在母試驗中的顯著試驗計畫書偏差及其（如果繼續）影響試驗目的和/
或病患安全的程度（例如病患重複不遵守用藥方式）。
2. 根據試驗主持人判定，任何新發生的病症或現有病症的惡化都會使病患不適合參加，或可能干
擾病患參與或完成試驗。
3. 懷孕或哺乳中的女性
4. 具生育能力女性*不願意在第一個劑量／開始第一次治療前、試驗期間、和最後一劑後至少 21
週內使用高度有效的避孕措施。高度有效的避孕措施包括：
a. 穩定使用合併（含雌激素和助孕素）荷爾蒙避孕藥（口服、陰道內、經皮式）或僅含助
孕素的荷爾蒙避孕藥（口服、注射、植入式），其與抑制排卵有關，且在篩選前 2 或以
上的月經週期開始使用
b. 子宮內裝置；子宮內荷爾蒙釋放系統
c. 雙側輸卵管結紮
d. 伴侶輸精管結紮
e. 和／或禁慾†, ‡。
* 停經後女性必須至少 12 個月無月經，才不會被視為有生育能力。有子宮
切除術或輸卵管結紮記錄之女性不必驗孕和避孕。
† 僅當定義為有試驗藥物相關風險的整個期間內，克制與異性的性行為，禁
慾方可認定為高度有效方法。禁慾的可靠性必須就臨床試驗期間長短與受試
者偏好慣常的生活型態加以評估。
‡ 定期禁慾（算日期、症狀基礎體溫法、排卵期後避孕法），以及體外射精
法（性交中斷）、只使用殺精劑，泌乳停經法不被視為可接受的避孕方法。
不應同時併用男用保險套和女用保險套。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
12 人
-
全球人數
147 人
