計劃書編號A4250-011
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04336722
2020-06-01 - 2026-10-30
Phase III
召募中2
ICD-10Q44.2
膽道閉鎖
ICD-10Q44.3
膽道先天性狹窄及縮窄
ICD-9751.61
膽道閉鎖
一項雙盲、隨機分配、安慰劑對照試驗，以評估 Odevixibat（A4250）用於患膽道閉鎖、已接受過 Kasai 肝門腸吻合術兒童時的療效和安全性（BOLD）
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試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
適應症
膽道閉鎖
試驗目的
主要目標:
主要目標在於根據直至 104 週後原肝存活率(NLS)評估 odevixibat 相較於安慰劑每日一次的重複劑量用於患膽道閉鎖 (Ba)、接受 Kasai 肝門腸吻合術後兒童時的療效。
次要目標:
‧評估 odevixibat 相較於安慰劑對於 104 週治療期內至發生各前哨事件（定義為有臨床意義的腹水、胃食管靜脈曲張出血、血小板減少症[血小板計數 ＜150,000/µL]、肝臟移植或死亡）所需時間的影響
‧評估 odevixibat 相較於安慰劑在 13、26、52 和 104 週後對總膽紅素的影響
‧評估 odevixibat 相較於安慰劑在 13、26、52 和 104 週後對血清膽汁酸的影響
‧評估 odevixibat 相較於安慰劑每日劑量重複期 104 週用於患 BA、接受 Kasai HPE 後兒童時的長期安全性和耐受性
探索性目標:
‧評估 odevixibat 相較於安慰劑在整個104 週試驗治療期期間對總體肝臟健康和功能各指標的影響
‧評估 odevixibat 相較於安慰劑在整個104 週試驗治療期期間對病患總體健康的影響
藥品名稱
Odevixibat (A4250)
主成份
Odevixibat (A4250)
劑型
130
劑量
200, or 600
評估指標
主要療效評估指標:
主要療效評估指標是在 104 週試驗治療後仍然存活並且未接受肝臟移植的病患比例。
次要評估指標:
•發生任何前哨事件所需時間。前哨事件是指臨床有意義的腹水、胃食管靜脈曲張出血、血小板減少症（血小板計數 <150,000/µL）、肝臟移植或死亡。臨床有意義的腹水定義是指需要藥物治療或手術干預（如慢性利尿劑或穿刺術）的任何腹水。
•試驗治療 13、26、52 和 104 週後的總膽紅素濃度
•試驗治療 13、26、52 和 104 週後的血清膽汁酸濃度
•各項安全性參數，包括 AE、嚴重不良事件（SAE）、身體檢查、實驗室評估和腹部超音波和大便頻率等發現
主要療效評估指標是在 104 週試驗治療後仍然存活並且未接受肝臟移植的病患比例。
次要評估指標:
•發生任何前哨事件所需時間。前哨事件是指臨床有意義的腹水、胃食管靜脈曲張出血、血小板減少症（血小板計數 <150,000/µL）、肝臟移植或死亡。臨床有意義的腹水定義是指需要藥物治療或手術干預（如慢性利尿劑或穿刺術）的任何腹水。
•試驗治療 13、26、52 和 104 週後的總膽紅素濃度
•試驗治療 13、26、52 和 104 週後的血清膽汁酸濃度
•各項安全性參數，包括 AE、嚴重不良事件（SAE）、身體檢查、實驗室評估和腹部超音波和大便頻率等發現
主要納入條件
納入條件：
患者必須符合以下所有條件才能被納入本試驗：
1.臨床確診患有 BA 的男性或女性患者
2.接受 Kasai HPE 時日齡 ≤90 天
3.能夠在 Kasai HPE 後之 3 週內開始接受試驗治療
患者必須符合以下所有條件才能被納入本試驗：
1.臨床確診患有 BA 的男性或女性患者
2.接受 Kasai HPE 時日齡 ≤90 天
3.能夠在 Kasai HPE 後之 3 週內開始接受試驗治療
主要排除條件
排除條件：
患者如果符合下列任一條件，將不會被納入本試驗：
1.難治性腹水患者
2.迴腸切除手術
3.篩選期時 ALT ≥10× 正常值上限 (ULN)
4.隨機分配時為全靜脈營養的患者
5.急性上行性膽管炎（急性上行性膽管炎消退後可對患者隨機分配）
6.膽道囊腫性疾病
7.已知會干擾膽汁酸的吸收、分佈、代謝或腸道內藥物排泄的任何其他疾病或病症的病史，包括但不限於發炎性腸道疾病
8.有慢性腹瀉病史（即 >1 個月）而需要靜脈輸液或營養干預以治療腹瀉和/或其後遺症的患者
9.感染人類免疫缺乏病毒 (HIV) 的病史
10.INR > 1.6（患者可以透過靜脈注射維他命 K 進行治療，如果在重新採集檢體時 INR ≤ 1.6，則可以將患者隨機分配）
11.患者在隨機分配前 30 天或 10 個試驗藥物半衰期（以較長者為準）內接觸過研究性藥物或生物製劑
12.任何其他病症或異常，包括先天性畸形（不包括被認為屬於具有脾畸形症候群之 BA 的一部分的先天性畸形）、重大心臟手術、肝、膽道或腸胃疾病，在主持人或醫療監測員看來可能會損害患者安全、試驗結果的完整性或患者對試驗要求的遵從
患者如果符合下列任一條件，將不會被納入本試驗：
1.難治性腹水患者
2.迴腸切除手術
3.篩選期時 ALT ≥10× 正常值上限 (ULN)
4.隨機分配時為全靜脈營養的患者
5.急性上行性膽管炎（急性上行性膽管炎消退後可對患者隨機分配）
6.膽道囊腫性疾病
7.已知會干擾膽汁酸的吸收、分佈、代謝或腸道內藥物排泄的任何其他疾病或病症的病史，包括但不限於發炎性腸道疾病
8.有慢性腹瀉病史（即 >1 個月）而需要靜脈輸液或營養干預以治療腹瀉和/或其後遺症的患者
9.感染人類免疫缺乏病毒 (HIV) 的病史
10.INR > 1.6（患者可以透過靜脈注射維他命 K 進行治療，如果在重新採集檢體時 INR ≤ 1.6，則可以將患者隨機分配）
11.患者在隨機分配前 30 天或 10 個試驗藥物半衰期（以較長者為準）內接觸過研究性藥物或生物製劑
12.任何其他病症或異常，包括先天性畸形（不包括被認為屬於具有脾畸形症候群之 BA 的一部分的先天性畸形）、重大心臟手術、肝、膽道或腸胃疾病，在主持人或醫療監測員看來可能會損害患者安全、試驗結果的完整性或患者對試驗要求的遵從
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
-
全球人數
245 人
