計劃書編號ALXN1720-MG-301
試驗執行中
2023-01-01 - 2027-12-31
Phase III
召募中4
ICD-10G70.00
重症肌無力未伴有急性惡化
ICD-10G70.01
重症肌無力伴有急性惡化
ICD-9358.0
重症肌無力
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、平行、多中心試驗，以評估 ALXN1720 在成年全身性重症肌無力患者中的安全性和療效
-
試驗申請者
臺灣阿斯特捷利康股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣瑞頌有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/04/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
全身性重症肌無力
試驗目的
ALXN1720-MG-301 是一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、平行、多國多中心試驗，目的是在評估 ALXN1720 治療帶有抗 AChR 自體抗體 (AChR+) 的全身性重症肌無力(gMG) 成年患者時的安全性和療效。
藥品名稱
皮下注射劑
主成份
ALXN1720
劑型
220
劑量
150 mg/ml
評估指標
根據 MG-ADL 總分的變化，評估 ALXN1720 相較於安慰劑在治療 gMG 方面的療效
主要納入條件
年齡
1. 簽署受試者同意書時，必須大於或等於18 歲。(台灣年齡大於 20 歲以上，2023 年 1 月 1 日起為年齡大於 18 歲以上))
受試者與疾病特性
2. 根據臨床疾病特性和以下至少一項確認檢測，在篩選的大於或等於 3 個月（90 天）前經證實診斷出全身性重症肌無力 (gMG)。除非另有說明，否則檢測結果可以從現有的受試者者紀錄中收集或在篩選期間取得：
a. 在 AChE 抑制劑測試（例如 ehonium chloride 測試）中取得陽性反應，或
b. 重複神經刺激或單纖維肌電圖顯示神經肌肉傳導異常，或
c. 先前透過口服 AChE 抑制劑治療使重症肌無力 (MG) 相關症狀或徵象得到改善，且經主治醫師確認
3. 篩選時 AChR 自體抗體血清學檢測呈陽性（如適用，先前的檢測結果必須在篩選期間由中央實驗室確認）
4. 篩選時為美國重症肌無力基金會 (MGFA)分類第 II 至 IV 級
5. 篩選時和第 1 天隨機分配前的重症肌無力日常生活活動量表 (MG-ADL) 總分大於或等於 5。
6. 接受表 6 所列任何藥物治療的受試者，必須在篩選前的指定時期內保持接受穩定劑量，且不調整在篩選或隨機對照治療 (RCT) 期間預期的治療療程。
接種疫苗
7. 為了降低流行性腦脊髓膜炎感染的風險，所有受試者必須在第 1 天前 3 年內接種腦脊髓膜炎雙球菌血清群 A、C、W135、Y（如果有的話，還包括血清群 B）的疫苗。不符合此要求的受試者，將在接受第一劑試驗藥物之前接種這些腦脊髓膜炎雙球菌血清群的疫苗。如果第 1 天落在疫苗接種的 ＜ 2 週後，受試者將接受預防性抗生素直到接種疫苗的 2 週後。疫苗接種必須遵循國家/地方準則。
體重
8. 受試者必須體重大於或等於 40 kg，身體質量指數 (BMI) 大於或等於 18.5 kg/m2 且 ＜ 40 kg/m2
性別
9. 男性和/或女性。
避孕要求
10. 具有生育能力的受試者必須遵循本試驗計畫書中規定的避孕措施。
知情同意
11. 有能力提供經簽署的受試者同意書，其包含遵從受試者同意書及本試驗計畫書所列的要求與限制。
排除條件
醫療病況
1. 有任何醫療病況（例如：心臟、肺部、腎臟、腫瘤、神經或精神疾病）或危險因子，經試驗主持人或試驗監測員認定可能會干擾試驗參與、為受試者帶來任何額外風險，或混淆試驗藥物的安全性或療效評估
2. 篩選前 12 個月內有胸腺切除術或任何其他胸腺手術史
3. 任何未經治療的胸腺惡性腫瘤、癌症或胸腺瘤
有經治療胸腺惡性腫瘤或癌症病史的受試者，如果滿足以下所有條件，則符合資格：
a. 在篩選回診的 ＞ 5 年前完成治療
b. 在篩選回診前 5 年內無復發
c. 在第 1 天隨機分配的 6 個月內進行的電腦斷層掃描 (CT) 或核磁共振造影 (MRI) 掃描（含施用靜脈注射顯影劑）中，沒有復發的影像學跡象
有經治療良性胸腺瘤病史的受試者，如果滿足以下所有條件，則符合資格：
d. 有證實良性胸腺瘤診斷的組織病理學或等效紀錄
e. 在篩選回診的 ＞ 12 個月前完成治療
f. 在篩選回診前 12 個月內無已知復發
g. 在第 1 天隨機分配的 6 個月內進行的 CT 或 MRI 掃描（含施用靜脈注射顯影劑）中，沒有復發的影像學跡象
h. 如果沒有足夠的紀錄可確認良性胸腺瘤的診斷，受試者必須滿足上述胸腺惡性腫瘤或癌症的資格條件。
依據 Masaoka 分期系統，胸腺瘤分期 ≤ 第二期判定為良性；胸腺瘤分期 ≥ 第三期判定為惡性。
4. 腦膜炎雙球菌感染史
5. 過去 12 個月內曾有任何可能對受試者構成額外風險的持續性或復發性感染史
6. 在第 1 天隨機分配的小於或等於 14 天前患有活動性全身細菌、病毒或真菌感染
7. 對試驗藥物所含的任何成分（包括其裝置組件）過敏的病史
8. 篩選的 5 年內有惡性腫瘤病史。
不需要從試驗中排除的例外是除了惡性黑色素瘤以外的皮膚癌，以及已治療且無復發證據的子宮頸原位癌
9. 根據精神疾病診斷與統計手冊 (DSM) 中提供的當前診斷條件，在篩選前 12 個月內已知或懷疑有酒精或藥物使用障礙的病史。
先前/併用療法
10. 不允許與以下任何藥物同時治療，或先前在以下指定的時間範圍內接受治療：
‧ 補體抑制劑：在第 1 天隨機分配前 ＜ 5 個半衰期內接受。在第 1 天隨機分配的大於或等於 5 個半衰期內曾接受補體抑制劑治療的受試者可以被納入，但必須良好耐受這類治療，並且沒有經試驗主持人或試驗監測員認定可能干擾試驗參與、為受試者帶來任何額外風險，或混淆對試驗藥物安全性或療效評估的副作用。
‧ 人類新生兒 Fc 受體 (FcRn) 抑制劑：在第 1 天隨機分配前 ＜ 5 個半衰期內接受。可以納入在第 1 天隨機分配的大於或等於 5 個半衰期前曾接受 FcRn 抑制劑治療的受試者，但在這些受試者可以接受隨機分配之前，總免疫球蛋白 G (IgG) 濃度必須高於正常值下限 (LLN)。
‧ Rituximab (利妥昔單抗)、ocrelizumab 或其他抗 B 細胞療法：曾在第 1 天隨機分配前小於或等於 6 個月（180 天）內接受，或安排在此時間範圍內接受。若受試者之前曾接受抗 B 細胞療法可於超過這段治療期間後被納入，但在隨機分配前 B 細胞和血小板數目必須高於正常值下限 (LLN)。
‧ 曾在第 1 天隨機分配前 ≤ 6 個月（180 天）內接受，或安排在此時間範圍內接受定期 (長期) 接受 PP/PE (治療性血漿分離術/血漿置換術) 作為維持療法。如同計畫書章節 6.5.3 所述， PP/PE 可被當作救援療法使用。
試驗藥物製造廠商 Alexion，不建議僅基於符合參與本試驗資格的目的，而停用任何治療。
先前/同時的臨床試驗經驗
11. 在第一劑試驗藥物前 5 個治療半衰期（如果已知）或 30 天（以較長者為準）內，參與另一項探討藥物、生物製劑、裝置或複合性藥物、程序或任何其他介入的試驗。
12. 在本試驗期間的任何時間同時參與另一項涉及試驗藥物、生物製劑、裝置、複合系藥物、程序或任何其他介入的試驗。
診斷評估
13. 有人類免疫不全病毒 (HIV) 感染的病史，或 HIV-1 或 HIV-2 血清學檢測陽性
14. 有 B 型肝炎（肝炎表面抗原 [HBsAg] 陽性或核心抗體 [anti-HBc] 陽性且表面抗體 [anti-HBs] 陰性）或 C 型肝炎病毒感染（HCV 抗體陽性，紀錄顯示已成功治療的受試者除外）的證據。如果在當地可行，應在篩選時記錄或確立持續病毒反應 (SVR)。
15. 在篩選或第 1 天時驗孕呈陽性的受試者
16. 在第 1 天隨機分配前 7 天內發燒，證據為體溫大於或等於 38度
17. 篩選回診時有實驗室檢測結果異常，包括：
a. 丙胺酸轉胺酶 (ALT) ＞ 2 倍正常值上限 (ULN)
b. 直接膽紅素 ＞ 2 倍 ULN
c. 腎絲球濾過率估計值 (eGFR) ＜ 30 mL/min/1.73 m2 或正在接受透析的受試者
d. 任何其他有臨床意義的實驗室檢測結果異常，經試驗主持人認定會使受試者不適合參加本試驗或使受試者置身於過大的風險中。
其他排除條件
18. 懷孕中、哺乳中，或有意在試驗過程中受孕。
19. 受試者或照護者不能或不願意施用試驗藥物。
20. 不能或不願意遵守試驗計畫書要求和限制，包括參加排定的試驗回診
1. 簽署受試者同意書時，必須大於或等於18 歲。(台灣年齡大於 20 歲以上，2023 年 1 月 1 日起為年齡大於 18 歲以上))
受試者與疾病特性
2. 根據臨床疾病特性和以下至少一項確認檢測，在篩選的大於或等於 3 個月（90 天）前經證實診斷出全身性重症肌無力 (gMG)。除非另有說明，否則檢測結果可以從現有的受試者者紀錄中收集或在篩選期間取得：
a. 在 AChE 抑制劑測試（例如 ehonium chloride 測試）中取得陽性反應，或
b. 重複神經刺激或單纖維肌電圖顯示神經肌肉傳導異常，或
c. 先前透過口服 AChE 抑制劑治療使重症肌無力 (MG) 相關症狀或徵象得到改善，且經主治醫師確認
3. 篩選時 AChR 自體抗體血清學檢測呈陽性（如適用，先前的檢測結果必須在篩選期間由中央實驗室確認）
4. 篩選時為美國重症肌無力基金會 (MGFA)分類第 II 至 IV 級
5. 篩選時和第 1 天隨機分配前的重症肌無力日常生活活動量表 (MG-ADL) 總分大於或等於 5。
6. 接受表 6 所列任何藥物治療的受試者，必須在篩選前的指定時期內保持接受穩定劑量，且不調整在篩選或隨機對照治療 (RCT) 期間預期的治療療程。
接種疫苗
7. 為了降低流行性腦脊髓膜炎感染的風險，所有受試者必須在第 1 天前 3 年內接種腦脊髓膜炎雙球菌血清群 A、C、W135、Y（如果有的話，還包括血清群 B）的疫苗。不符合此要求的受試者，將在接受第一劑試驗藥物之前接種這些腦脊髓膜炎雙球菌血清群的疫苗。如果第 1 天落在疫苗接種的 ＜ 2 週後，受試者將接受預防性抗生素直到接種疫苗的 2 週後。疫苗接種必須遵循國家/地方準則。
體重
8. 受試者必須體重大於或等於 40 kg，身體質量指數 (BMI) 大於或等於 18.5 kg/m2 且 ＜ 40 kg/m2
性別
9. 男性和/或女性。
避孕要求
10. 具有生育能力的受試者必須遵循本試驗計畫書中規定的避孕措施。
知情同意
11. 有能力提供經簽署的受試者同意書，其包含遵從受試者同意書及本試驗計畫書所列的要求與限制。
排除條件
醫療病況
1. 有任何醫療病況（例如：心臟、肺部、腎臟、腫瘤、神經或精神疾病）或危險因子，經試驗主持人或試驗監測員認定可能會干擾試驗參與、為受試者帶來任何額外風險，或混淆試驗藥物的安全性或療效評估
2. 篩選前 12 個月內有胸腺切除術或任何其他胸腺手術史
3. 任何未經治療的胸腺惡性腫瘤、癌症或胸腺瘤
有經治療胸腺惡性腫瘤或癌症病史的受試者，如果滿足以下所有條件，則符合資格：
a. 在篩選回診的 ＞ 5 年前完成治療
b. 在篩選回診前 5 年內無復發
c. 在第 1 天隨機分配的 6 個月內進行的電腦斷層掃描 (CT) 或核磁共振造影 (MRI) 掃描（含施用靜脈注射顯影劑）中，沒有復發的影像學跡象
有經治療良性胸腺瘤病史的受試者，如果滿足以下所有條件，則符合資格：
d. 有證實良性胸腺瘤診斷的組織病理學或等效紀錄
e. 在篩選回診的 ＞ 12 個月前完成治療
f. 在篩選回診前 12 個月內無已知復發
g. 在第 1 天隨機分配的 6 個月內進行的 CT 或 MRI 掃描（含施用靜脈注射顯影劑）中，沒有復發的影像學跡象
h. 如果沒有足夠的紀錄可確認良性胸腺瘤的診斷，受試者必須滿足上述胸腺惡性腫瘤或癌症的資格條件。
依據 Masaoka 分期系統，胸腺瘤分期 ≤ 第二期判定為良性；胸腺瘤分期 ≥ 第三期判定為惡性。
4. 腦膜炎雙球菌感染史
5. 過去 12 個月內曾有任何可能對受試者構成額外風險的持續性或復發性感染史
6. 在第 1 天隨機分配的小於或等於 14 天前患有活動性全身細菌、病毒或真菌感染
7. 對試驗藥物所含的任何成分（包括其裝置組件）過敏的病史
8. 篩選的 5 年內有惡性腫瘤病史。
不需要從試驗中排除的例外是除了惡性黑色素瘤以外的皮膚癌，以及已治療且無復發證據的子宮頸原位癌
9. 根據精神疾病診斷與統計手冊 (DSM) 中提供的當前診斷條件，在篩選前 12 個月內已知或懷疑有酒精或藥物使用障礙的病史。
先前/併用療法
10. 不允許與以下任何藥物同時治療，或先前在以下指定的時間範圍內接受治療：
‧ 補體抑制劑：在第 1 天隨機分配前 ＜ 5 個半衰期內接受。在第 1 天隨機分配的大於或等於 5 個半衰期內曾接受補體抑制劑治療的受試者可以被納入，但必須良好耐受這類治療，並且沒有經試驗主持人或試驗監測員認定可能干擾試驗參與、為受試者帶來任何額外風險，或混淆對試驗藥物安全性或療效評估的副作用。
‧ 人類新生兒 Fc 受體 (FcRn) 抑制劑：在第 1 天隨機分配前 ＜ 5 個半衰期內接受。可以納入在第 1 天隨機分配的大於或等於 5 個半衰期前曾接受 FcRn 抑制劑治療的受試者，但在這些受試者可以接受隨機分配之前，總免疫球蛋白 G (IgG) 濃度必須高於正常值下限 (LLN)。
‧ Rituximab (利妥昔單抗)、ocrelizumab 或其他抗 B 細胞療法：曾在第 1 天隨機分配前小於或等於 6 個月（180 天）內接受，或安排在此時間範圍內接受。若受試者之前曾接受抗 B 細胞療法可於超過這段治療期間後被納入，但在隨機分配前 B 細胞和血小板數目必須高於正常值下限 (LLN)。
‧ 曾在第 1 天隨機分配前 ≤ 6 個月（180 天）內接受，或安排在此時間範圍內接受定期 (長期) 接受 PP/PE (治療性血漿分離術/血漿置換術) 作為維持療法。如同計畫書章節 6.5.3 所述， PP/PE 可被當作救援療法使用。
試驗藥物製造廠商 Alexion，不建議僅基於符合參與本試驗資格的目的，而停用任何治療。
先前/同時的臨床試驗經驗
11. 在第一劑試驗藥物前 5 個治療半衰期（如果已知）或 30 天（以較長者為準）內，參與另一項探討藥物、生物製劑、裝置或複合性藥物、程序或任何其他介入的試驗。
12. 在本試驗期間的任何時間同時參與另一項涉及試驗藥物、生物製劑、裝置、複合系藥物、程序或任何其他介入的試驗。
診斷評估
13. 有人類免疫不全病毒 (HIV) 感染的病史，或 HIV-1 或 HIV-2 血清學檢測陽性
14. 有 B 型肝炎（肝炎表面抗原 [HBsAg] 陽性或核心抗體 [anti-HBc] 陽性且表面抗體 [anti-HBs] 陰性）或 C 型肝炎病毒感染（HCV 抗體陽性，紀錄顯示已成功治療的受試者除外）的證據。如果在當地可行，應在篩選時記錄或確立持續病毒反應 (SVR)。
15. 在篩選或第 1 天時驗孕呈陽性的受試者
16. 在第 1 天隨機分配前 7 天內發燒，證據為體溫大於或等於 38度
17. 篩選回診時有實驗室檢測結果異常，包括：
a. 丙胺酸轉胺酶 (ALT) ＞ 2 倍正常值上限 (ULN)
b. 直接膽紅素 ＞ 2 倍 ULN
c. 腎絲球濾過率估計值 (eGFR) ＜ 30 mL/min/1.73 m2 或正在接受透析的受試者
d. 任何其他有臨床意義的實驗室檢測結果異常，經試驗主持人認定會使受試者不適合參加本試驗或使受試者置身於過大的風險中。
其他排除條件
18. 懷孕中、哺乳中，或有意在試驗過程中受孕。
19. 受試者或照護者不能或不願意施用試驗藥物。
20. 不能或不願意遵守試驗計畫書要求和限制，包括參加排定的試驗回診
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
15 人
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全球人數
254 人
