2023-03-01 - 2028-10-16
Phase III
尚未開始7
召募中1
ICD-10D59.5
陣發性夜間血色素尿症[Marchiafava-Micheli馬米二氏病]
ICD-10D59.6
外在原因引起溶血所致之血色素尿
ICD-10D59.8
其他後天性溶血性貧血
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項開放性延伸試驗，針對陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的長期安全性、耐受性和療效
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/04/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
0 尚未開始
適應症
試驗目的
藥品名稱
皮下注射劑
主成份
Cemdisiran
劑型
SC
劑量
200 mg/mL
評估指標
主要療效指標為維持適當的溶血控制，定義為自基準期後起至第 36 週 (含) 的 LDH ≤1.5x ULN
主要納入條件
2. 願意且能夠配合診間就診及試驗相關程序。
3. 提供由試驗患者簽署的受試者同意書。
4. 能夠理解並完成試驗相關的問卷。1. 根據試驗主持人所判斷，在母試驗中出現顯著偏離試驗計畫書，且其程度將（如果繼續）影響試驗目的和/或患者安全（例如患者重複不遵守用藥方式）。
2. 有任何新發生的病症或現有病症惡化，而根據試驗主持人判定，將使患者不適合參與，或可能干擾患者參與或完成試驗。
3. 臨床中心試驗團隊成員和/或其直系親屬，除非試驗委託者事先核准。
4. 懷孕或哺乳中的女性。
5. 在初始劑量/第一次治療開始給藥前、試驗期間，和最後一劑治療後至少 52 週內，不願意使用高度有效避孕措施的具生育能力女性 (WOCBP)*。高度有效的避孕措施包括：
a. 在篩選的 2 個或更多個月經週期之前，開始穩定使用原理為抑制排卵的複方（含雌激素和黃體素）荷爾蒙避孕法（口服、陰道內、經皮式）或黃體素單方荷爾蒙避孕藥（口服、注射、植入式）；
b. 子宮內避孕器 (IUD)；子宮內荷爾蒙釋放系統 (IUS)；
c. 雙側輸卵管結紮；
d. 伴侶已接受輸精管切除術（前提是接受輸精管切除術的男性伴侶是 WOCBP 試驗參與者的唯一性伴侶，而且接受輸精管切除術的伴侶已透過醫學評估判定手術成功）；和/或
e. 禁慾†,‡。
* WOCBP 定義為初經已來潮、尚未停經（除非已永久絕育）且具生殖能力的女性。永久絕育的方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術，以及雙側卵巢切除術。
停經後狀態係定義為已有 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因可解釋。濾泡刺激素 (FSH) 濃度若偏高且落在停經後範圍內，可用於確認未使用荷爾蒙避孕法或荷爾蒙補充療法之女性的停經後狀態。不過若非連續 12 個月內無月經，單次 FSH 檢測值並不足以判定停經後狀態的發生。上述定義係遵照臨床試驗促進小組 (CTFG) 指引。有子宮切除術或輸卵管結紮記錄之女性不必驗孕和避孕。
† 僅當定義為在有試驗藥物相關風險的全部期間禁絕異性間性行為，方可將禁慾認定為高度有效方法。需要就臨床試驗持續時間與患者偏好的日常生活型態，來評估禁慾的可靠性。
‡ 週期性禁慾（安全期法、症狀體溫法、排卵期後避孕法）、體外射精法（性交中斷）、只使用殺精劑和泌乳停經法 (LAM)，均非可接受的避孕方法。不得同時使用女用保險套和男用保險套。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
26 人
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全球人數
202 人
