計劃書編號R3918-PNH-2050
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT06028594
試驗執行中
2023-03-01 - 2028-10-16
Phase III
尚未開始8
召募中1
ICD-10D59.5
陣發性夜間血色素尿症[Marchiafava-Micheli馬米二氏病]
ICD-10D59.6
外在原因引起溶血所致之血色素尿
ICD-10D59.8
其他後天性溶血性貧血
ICD-9283.2
外在原因引起溶血所致之血色素尿
一項開放性延伸試驗，針對陣發性夜間血紅素尿症患者，評估 Pozelimab 和 Cemdisiran 併用療法的長期安全性、耐受性和療效
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
主要安全性指標為治療引發嚴重不良事件 (SAE)、特別關注的不良事件 (AESI) 之發生率和嚴重程度，以及導致在 108 週 OLEP 永久中止治療的不良事件 (AE)。主要療效指標為 LDH 自基準期起至第 36 週的百分比變化。
試驗目的
本試驗的主要目標是描述 pozelimab + cemdisiran 併用療法對陣發性夜間血紅素尿症 (PNH) 受試者的長期安全性、耐受性和療效。
本試驗的次要目標為描述併用 pozelimab + cemdisiran 對於下列項目的長期作用：
- 血管内溶血的測量
- 輸血參數
- 血紅素濃度
- 依據病患報告結果 (PRO) 評估的疲倦
- 依據 PRO 評估的身體功能
- 依據 PRO 評估的整體健康狀態 (GHS) 變化
- 補體活化
- 評估血清中 pozelimab 總濃度，以及血漿中 cemdisiran 濃度與補體因子 5 (C5) 蛋白質總濃度
- Pozelimab 和 cemdisiran 的免疫原性
藥品名稱
皮下注射劑
皮下注射劑
皮下注射劑
主成份
Pozelimab
Cemdisiran
Cemdisiran
劑型
SC
SC
SC
劑量
2 mL/vial
200 mg/mL
200 mg/mL
評估指標
主要安全性指標為治療引發嚴重不良事件 (SAE)、特別關注的不良事件 (AESI) 之發生率和嚴重程度，以及導致在 108 週 OLEP 永久中止治療的不良事件 (AE)。
主要療效指標為 LDH 自基準期起至第 36 週的百分比變化。
主要療效指標為 LDH 自基準期起至第 36 週的百分比變化。
主要納入條件
從母試驗進入本試驗的受試者
納入條件
您必須符合以下條件，方可符合試驗的納入資格：
1. 在未永久終止治療的情況下，已完成母試驗 (R3918-PNH-2021)之試驗治療（包括 OLTP 後的過渡期（如適用））的 PNH 患者。
2. 願意且能夠配合診間就診及試驗相關程序。
3. 提供由試驗患者簽署的受試者同意書。
4. 能夠理解並完成試驗相關的問卷。
排除條件
若您符合以下任一條件，將無法參與本試驗：
1. 根據試驗主持人所判斷，在母試驗中出現顯著偏離試驗計畫書，且其程度將（如果繼續）影響試驗目的和/或您的安全（例如您重複不遵守用藥方式）。
2. 有任何新發生的病症或現有病症惡化，而根據試驗主持人判定，將使您不適合參與，或可能干擾您參與或完成試驗。
3. 臨床中心試驗團隊成員和/或其直系親屬，除非試驗委託者事先核准。
4. 懷孕或哺乳中的女性。
5. 在初始劑量/第一次治療開始給藥前、試驗期間，和最後一劑治療後至少 52 週內，不願意使用高度有效避孕措施的具生育能力女性 (WOCBP)*。高度有效的避孕措施包括：
a. 在篩選的 2 個或更多個月經週期之前，開始穩定使用原理為抑制排卵的複方（含雌激素和黃體素）荷爾蒙避孕法（口服、陰道內、經皮式）或黃體素單方荷爾蒙避孕藥（口服、注射、植入式）；
b. 子宮內避孕器 (IUD)；子宮內荷爾蒙釋放系統 (IUS)；
c. 雙側輸卵管結紮或輸卵管閉塞；
d. 伴侶已接受輸精管切除術（前提是接受輸精管切除術的男性伴侶是 WOCBP 試驗參與者的唯一性伴侶，而且接受輸精管切除術的伴侶已透過醫學評估判定手術成功）；和/或
e. 禁慾†,‡。
* WOCBP 定義為初經已來潮、尚未停經（除非已永久絕育）且具生殖能力的女性。永久絕育的方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術，以及雙側卵巢切除術。
停經後狀態係定義為已有 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因可解釋。濾泡刺激素 (FSH) 濃度若偏高且落在停經後範圍內，可用於確認未使用荷爾蒙避孕法或荷爾蒙補充療法之女性的停經後狀態。不過若非連續 12 個月內無月經，單次 FSH 檢測值並不足以判定停經後狀態的發生。上述定義係遵照臨床試驗促進小組 (CTFG) 指引。停經後或永久絕育之女性不必驗孕和避孕。
† 僅當定義為在有試驗藥物相關風險的全部期間禁絕異性間性行為，方可將禁慾認定為高度有效方法。需要就臨床試驗持續時間與患者偏好的日常生活型態，來評估禁慾的可靠性。
‡ 週期性禁慾（安全期法、症狀體溫法、排卵期後避孕法）、體外射精法（性交中斷）、只使用殺精劑和泌乳停經法 (LAM)，均非可接受的避孕方法。不得同時使用女用保險套和男用保險套。
進入試驗時具有 C5 多型性的受試者
納入條件
1. 資料顯示具有 C5 多型性而使其對 eculizumab 或 ravulizumab 的反應不佳之 PNH 患者（例如：p.Arg885His、p.Arg885Cys）。註：C5 多型性的記錄可能在篩選期間或篩選前進行，且若可行的話，可透過中央實驗室進行。
2. 同意時年齡 ≥18 歲或法定成年年齡（以較大者為準）的男性或女性。
3. 篩選就診時，依據高靈敏度流式細胞術檢測顯示 PNH 顆粒球（即：多型核嗜中性白血球 [PMN] 或單核球）≥ 5%，而確診患有 PNH。
4. 在篩選就診 3 個月內患有活動性疾病，定義為有 1 個或多個 PNH 相關徵象或症狀（例如：疲倦、血紅素尿、腹痛、呼吸短促 [呼吸困難]、貧血 [血紅素 < 10 g/dL]、有重大不良血管事件 (MAVE) [包括血栓]、吞嚥困難或勃起功能障礙），或者有因 PNH 接受紅血球 (RBC) 輸注的病史。
5. 篩選就診時乳酸去氫酶 (LDH) 濃度 ≥2 × 正常值上限 (ULN)。
6. 願意且能夠配合診間就診及試驗相關程序。
7. 提供由試驗患者簽署的受試者同意書。
8. 能夠理解並完成試驗相關的問卷。
納入條件
您必須符合以下條件，方可符合試驗的納入資格：
1. 在未永久終止治療的情況下，已完成母試驗 (R3918-PNH-2021)之試驗治療（包括 OLTP 後的過渡期（如適用））的 PNH 患者。
2. 願意且能夠配合診間就診及試驗相關程序。
3. 提供由試驗患者簽署的受試者同意書。
4. 能夠理解並完成試驗相關的問卷。
排除條件
若您符合以下任一條件，將無法參與本試驗：
1. 根據試驗主持人所判斷，在母試驗中出現顯著偏離試驗計畫書，且其程度將（如果繼續）影響試驗目的和/或您的安全（例如您重複不遵守用藥方式）。
2. 有任何新發生的病症或現有病症惡化，而根據試驗主持人判定，將使您不適合參與，或可能干擾您參與或完成試驗。
3. 臨床中心試驗團隊成員和/或其直系親屬，除非試驗委託者事先核准。
4. 懷孕或哺乳中的女性。
5. 在初始劑量/第一次治療開始給藥前、試驗期間，和最後一劑治療後至少 52 週內，不願意使用高度有效避孕措施的具生育能力女性 (WOCBP)*。高度有效的避孕措施包括：
a. 在篩選的 2 個或更多個月經週期之前，開始穩定使用原理為抑制排卵的複方（含雌激素和黃體素）荷爾蒙避孕法（口服、陰道內、經皮式）或黃體素單方荷爾蒙避孕藥（口服、注射、植入式）；
b. 子宮內避孕器 (IUD)；子宮內荷爾蒙釋放系統 (IUS)；
c. 雙側輸卵管結紮或輸卵管閉塞；
d. 伴侶已接受輸精管切除術（前提是接受輸精管切除術的男性伴侶是 WOCBP 試驗參與者的唯一性伴侶，而且接受輸精管切除術的伴侶已透過醫學評估判定手術成功）；和/或
e. 禁慾†,‡。
* WOCBP 定義為初經已來潮、尚未停經（除非已永久絕育）且具生殖能力的女性。永久絕育的方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術，以及雙側卵巢切除術。
停經後狀態係定義為已有 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因可解釋。濾泡刺激素 (FSH) 濃度若偏高且落在停經後範圍內，可用於確認未使用荷爾蒙避孕法或荷爾蒙補充療法之女性的停經後狀態。不過若非連續 12 個月內無月經，單次 FSH 檢測值並不足以判定停經後狀態的發生。上述定義係遵照臨床試驗促進小組 (CTFG) 指引。停經後或永久絕育之女性不必驗孕和避孕。
† 僅當定義為在有試驗藥物相關風險的全部期間禁絕異性間性行為，方可將禁慾認定為高度有效方法。需要就臨床試驗持續時間與患者偏好的日常生活型態，來評估禁慾的可靠性。
‡ 週期性禁慾（安全期法、症狀體溫法、排卵期後避孕法）、體外射精法（性交中斷）、只使用殺精劑和泌乳停經法 (LAM)，均非可接受的避孕方法。不得同時使用女用保險套和男用保險套。
進入試驗時具有 C5 多型性的受試者
納入條件
1. 資料顯示具有 C5 多型性而使其對 eculizumab 或 ravulizumab 的反應不佳之 PNH 患者（例如：p.Arg885His、p.Arg885Cys）。註：C5 多型性的記錄可能在篩選期間或篩選前進行，且若可行的話，可透過中央實驗室進行。
2. 同意時年齡 ≥18 歲或法定成年年齡（以較大者為準）的男性或女性。
3. 篩選就診時，依據高靈敏度流式細胞術檢測顯示 PNH 顆粒球（即：多型核嗜中性白血球 [PMN] 或單核球）≥ 5%，而確診患有 PNH。
4. 在篩選就診 3 個月內患有活動性疾病，定義為有 1 個或多個 PNH 相關徵象或症狀（例如：疲倦、血紅素尿、腹痛、呼吸短促 [呼吸困難]、貧血 [血紅素 < 10 g/dL]、有重大不良血管事件 (MAVE) [包括血栓]、吞嚥困難或勃起功能障礙），或者有因 PNH 接受紅血球 (RBC) 輸注的病史。
5. 篩選就診時乳酸去氫酶 (LDH) 濃度 ≥2 × 正常值上限 (ULN)。
6. 願意且能夠配合診間就診及試驗相關程序。
7. 提供由試驗患者簽署的受試者同意書。
8. 能夠理解並完成試驗相關的問卷。
主要排除條件
排除條件
1. 篩選前在各藥物的 5 個半衰期內曾接受補體抑制劑治療，但先前使用 eculizumab 或 ravulizumab 將不予以排除
2. 曾接受器官移植、曾接受骨髓移植或其他血液學移植。
3. 篩選就診時體重 <40 公斤。
4. 在試驗計畫書第 2 版修訂中刪除的條件
5. 預定在治療期間使用試驗藥物以外的任何補體抑制劑療法。
6. 篩選就診時有下列任何異常（每項參數允許在篩選期間重複測量兩次）：
a. 周邊血液嗜中性白血球絕對計數 (ANC) <500/μL (<0.5 × 109/L) 或
b. 周邊血液血小板計數 <30,000/μL 或
c. 周邊血液網狀紅血球計數異常，定義為 <60,000/μL (<0.06 ×106/μL, <60 × 109/L)
註：如果患者重複檢測時的參數不再符合排除條件，將不予以排除。
註：在篩選期間和篩選前 1 個月內因這些狀況而接受急性治療（例如：血小板輸注、顆粒性白血球群落刺激因子）的患者，將不符合試驗資格
7. 納入前 5 年內無腦膜炎雙球菌疫苗接種的紀錄。
註：若患者先前未曾接種疫苗，只要願意在開始試驗治療前接種疫苗，且在第 1 天納入前已有疫苗接種紀錄，將可符合試驗資格。
8. 任何接種腦膜炎雙球菌 (Neisseria meningitidis) 疫苗的禁忌症。
9. 無法接受用於腦膜炎雙球菌預防性治療的抗生素（若國家準則／當地實務要求，或者有需要在開始試驗治療前 2 週內接種疫苗時）。
10. 在篩選前 2 週內或篩選期間，患有任何活動性、持續性感染，或近期曾在患有感染而需要持續接受抗生素、抗病毒劑或抗真菌劑的全身性治療。
11. 資料顯示有全身性真菌疾病或未緩解結核病 (TB) 的病史，或者在篩選期間有活動性或潛伏性結核病感染 (LTBI) 的證據（即：若未完成 LTBI 的治療）。針對活動性 TB 和 LTBI 的評估應符合當地實務或準則，包括與風險評估、和使用結核菌素皮膚檢測或 T 細胞丙型干擾素釋放檢測相關者。
12. 篩選期間 B 型肝炎表面抗原或 C 型肝炎病毒 RNA 檢測結果為陽性。
註：判讀結果不明確的個案應與醫療監測員討論。
13. 已知過去 1 年內曾有伺機性感染病史、任何人類免疫缺乏病毒 (HIV) 相關惡性腫瘤病史、過去 6 個月內曾有 CD4 計數 <500 cells/μL 或可測得病毒量的 HIV 患者（註：CD4 計數和病毒量必須在過去 6 個月內取得，且必要時可由當地實驗室在篩選期間進行）。
註：若當地或當地法規要求，可對患者進行當地 HIV 檢測。
14. 資料*顯示有嚴重急性呼吸道症候群冠狀病毒 2 型 (SARS-CoV-2) 之反轉錄聚合酶連鎖反應 (RT-PCR)、抗原或血清學檢測、或者其他衛生主管機關授權檢測陽性的病史，且：
a. 尚未從嚴重特殊傳染性肺炎 (COVID-19) 復原（所有 COVID-19 相關症狀和可能影響患者安全的重大臨床發現，都應該緩解至基準程度），且
b. 在第 1 天前，間隔至少 48 小時針對 COVID-19 進行的衛生主管機關授權核酸擴增 (RT-PCR) 檢測、或其他衛生主管機關授權檢測中，未取得 2 次陰性結果。
註：將不會進行 COVID-19 篩檢，作為本試驗資格評估的一部分
15. 已知患有遺傳性補體缺乏症。
16. 資料顯示有活動性、未受控制、持續性全身性自體免疫疾病的病史。
17. 資料顯示有肝硬化病史，或患者患有肝臟疾病且有目前肝功能受損的證據，或患者在篩選就診時丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST)（與 PNH 或其併發症無關）> 3 × ULN（若 AST 或 ALT 回到 > 3 × ULN，則允許在篩選期間對於異常參數重複進行一次實驗室檢測）。
18. 患者在篩選就診時的腎絲球過濾率估計值 (eGFR) <30 mL/min/1.73m2（根據 2009 年慢性腎臟疾病－流行病學合作研究公式）（允許在篩選期間重複進行一次評估）。
19. 近期在篩選就診前 3 個月內患有不穩定的醫療病症，（例如：心肌梗塞、紐約心臟協會 ≥ 第 III 級的鬱血性心臟衰竭、嚴重未受控制的心律不整、腦血管意外、活動性胃腸出血），不包括 PNH 和 PNH 相關併發症。
20. 預期需要在試驗期間接受重大手術。
21. 過去 5 年內曾有癌症病史，但經適當治療的基底細胞皮膚癌、鱗狀細胞皮膚癌或子宮頸原位癌除外。
22. 在篩選就診前 30 天內、或該試驗藥物 5 個半衰期內（以時間較長者為準），參與另一項介入性臨床試驗或使用任何實驗性療法
23. 已知對 pozelimab、cemdisiran 或各製劑中的任何成分過敏。
24. 患者患有功能性或解剖性無脾症。
25. 篩選時發現任何有臨床意義的異常，經試驗主持人判定會妨礙安全完成試驗或限制指標評估，例如重大全身性疾病，或預期壽命較短的患者。
26. 由試驗主持人或任何協同主持人基於任何原因認定為不適合參與本試驗，例如：
a. 經認定為無法符合特定試驗計畫書要求，例如排定就診。
b. 經認定為無法進行或耐受長期注射。
c. 存在任何其他實際或預期條件（例如：地理、社會），經試驗主持人認定為會侷限或限制患者在試驗期間的參與。
d. 屬於易受傷害的族群，例如機構住民（也可能包括依據司法或行政機關發布之命令必須留在某機構的患者，如適用）。
e. 由於當地法規（例如：依據法律保護措施等），患者不符合參與臨床試驗的資格。
27. 血紅素 ≤7 g/dL（註：患者可在篩選期間接受輸血，且若在第 1 天納入前重複檢測的血紅素恢復至 >7 g/dL，則符合試驗資格。允許重複檢測超過 2 次。）
28. 臨床中心試驗團隊成員和／或其直系親屬，除非試驗委託者事先核准。
29. 懷孕或哺乳中的女性。
30. 在初始劑量／第一次治療開始前、試驗期間，和最後一劑治療後至少 52 週內，不願意使用高度有效的避孕措施之 WOCBP*。高度有效的避孕措施包括：
a. 在篩選的 2 個或更多個月經週期之前，開始穩定使用原理為抑制排卵的複方（含雌激素和黃體素）荷爾蒙避孕法（口服、陰道內、經皮式）或黃體素單方荷爾蒙避孕藥（口服、注射、植入式）；
b. 子宮內避孕器 (IUD)；子宮內荷爾蒙釋放系統 (IUS)；
c. 雙側輸卵管結紮或輸卵管閉塞；
d. 伴侶已接受輸精管切除術（前提是接受輸精管切除術的男性伴侶是 WOCBP 試驗參與者的唯一性伴侶，而且接受輸精管切除術的伴侶已透過醫學評估判定手術成功）；和／或
e. 禁慾†,‡。
* WOCBP 定義為初經已來潮、尚未停經（除非已永久絕育）且具生殖能力的女性。永久絕育的方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術，以及雙側卵巢切除術。
停經後狀態係定義為已有 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因可解釋。FSH 濃度若偏高且落在停經後範圍內，可用於確認未使用荷爾蒙避孕法或荷爾蒙補充療法之女性的停經後狀態。不過若非連續 12 個月內無月經，單次 FSH 檢測值並不足以判定停經後狀態的發生。上述定義係遵照 CTFG 指引。停經後或永久絕育的女性不需要驗孕和避孕。
WOCBP 必須進行驗孕和避孕。停經後或永久絕育的女性不需要驗孕和避孕。
† 僅當定義為在有試驗藥物相關風險的全部期間禁止異性間性行為，才可將禁慾認定為高度有效的方法。需要就臨床試驗持續時間與患者偏好的日常生活型態，來評估禁慾的可靠性。
‡ 週期性禁慾（安全期法、症狀基礎體溫法、排卵期後避孕法）、體外射精法（性交中斷）、只使用殺精劑和 LAM，均非可接受的避孕方法。不得同時使用女用保險套和男用保險套。
1. 篩選前在各藥物的 5 個半衰期內曾接受補體抑制劑治療，但先前使用 eculizumab 或 ravulizumab 將不予以排除
2. 曾接受器官移植、曾接受骨髓移植或其他血液學移植。
3. 篩選就診時體重 <40 公斤。
4. 在試驗計畫書第 2 版修訂中刪除的條件
5. 預定在治療期間使用試驗藥物以外的任何補體抑制劑療法。
6. 篩選就診時有下列任何異常（每項參數允許在篩選期間重複測量兩次）：
a. 周邊血液嗜中性白血球絕對計數 (ANC) <500/μL (<0.5 × 109/L) 或
b. 周邊血液血小板計數 <30,000/μL 或
c. 周邊血液網狀紅血球計數異常，定義為 <60,000/μL (<0.06 ×106/μL, <60 × 109/L)
註：如果患者重複檢測時的參數不再符合排除條件，將不予以排除。
註：在篩選期間和篩選前 1 個月內因這些狀況而接受急性治療（例如：血小板輸注、顆粒性白血球群落刺激因子）的患者，將不符合試驗資格
7. 納入前 5 年內無腦膜炎雙球菌疫苗接種的紀錄。
註：若患者先前未曾接種疫苗，只要願意在開始試驗治療前接種疫苗，且在第 1 天納入前已有疫苗接種紀錄，將可符合試驗資格。
8. 任何接種腦膜炎雙球菌 (Neisseria meningitidis) 疫苗的禁忌症。
9. 無法接受用於腦膜炎雙球菌預防性治療的抗生素（若國家準則／當地實務要求，或者有需要在開始試驗治療前 2 週內接種疫苗時）。
10. 在篩選前 2 週內或篩選期間，患有任何活動性、持續性感染，或近期曾在患有感染而需要持續接受抗生素、抗病毒劑或抗真菌劑的全身性治療。
11. 資料顯示有全身性真菌疾病或未緩解結核病 (TB) 的病史，或者在篩選期間有活動性或潛伏性結核病感染 (LTBI) 的證據（即：若未完成 LTBI 的治療）。針對活動性 TB 和 LTBI 的評估應符合當地實務或準則，包括與風險評估、和使用結核菌素皮膚檢測或 T 細胞丙型干擾素釋放檢測相關者。
12. 篩選期間 B 型肝炎表面抗原或 C 型肝炎病毒 RNA 檢測結果為陽性。
註：判讀結果不明確的個案應與醫療監測員討論。
13. 已知過去 1 年內曾有伺機性感染病史、任何人類免疫缺乏病毒 (HIV) 相關惡性腫瘤病史、過去 6 個月內曾有 CD4 計數 <500 cells/μL 或可測得病毒量的 HIV 患者（註：CD4 計數和病毒量必須在過去 6 個月內取得，且必要時可由當地實驗室在篩選期間進行）。
註：若當地或當地法規要求，可對患者進行當地 HIV 檢測。
14. 資料*顯示有嚴重急性呼吸道症候群冠狀病毒 2 型 (SARS-CoV-2) 之反轉錄聚合酶連鎖反應 (RT-PCR)、抗原或血清學檢測、或者其他衛生主管機關授權檢測陽性的病史，且：
a. 尚未從嚴重特殊傳染性肺炎 (COVID-19) 復原（所有 COVID-19 相關症狀和可能影響患者安全的重大臨床發現，都應該緩解至基準程度），且
b. 在第 1 天前，間隔至少 48 小時針對 COVID-19 進行的衛生主管機關授權核酸擴增 (RT-PCR) 檢測、或其他衛生主管機關授權檢測中，未取得 2 次陰性結果。
註：將不會進行 COVID-19 篩檢，作為本試驗資格評估的一部分
15. 已知患有遺傳性補體缺乏症。
16. 資料顯示有活動性、未受控制、持續性全身性自體免疫疾病的病史。
17. 資料顯示有肝硬化病史，或患者患有肝臟疾病且有目前肝功能受損的證據，或患者在篩選就診時丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或天門冬胺酸轉胺酶 (AST)（與 PNH 或其併發症無關）> 3 × ULN（若 AST 或 ALT 回到 > 3 × ULN，則允許在篩選期間對於異常參數重複進行一次實驗室檢測）。
18. 患者在篩選就診時的腎絲球過濾率估計值 (eGFR) <30 mL/min/1.73m2（根據 2009 年慢性腎臟疾病－流行病學合作研究公式）（允許在篩選期間重複進行一次評估）。
19. 近期在篩選就診前 3 個月內患有不穩定的醫療病症，（例如：心肌梗塞、紐約心臟協會 ≥ 第 III 級的鬱血性心臟衰竭、嚴重未受控制的心律不整、腦血管意外、活動性胃腸出血），不包括 PNH 和 PNH 相關併發症。
20. 預期需要在試驗期間接受重大手術。
21. 過去 5 年內曾有癌症病史，但經適當治療的基底細胞皮膚癌、鱗狀細胞皮膚癌或子宮頸原位癌除外。
22. 在篩選就診前 30 天內、或該試驗藥物 5 個半衰期內（以時間較長者為準），參與另一項介入性臨床試驗或使用任何實驗性療法
23. 已知對 pozelimab、cemdisiran 或各製劑中的任何成分過敏。
24. 患者患有功能性或解剖性無脾症。
25. 篩選時發現任何有臨床意義的異常，經試驗主持人判定會妨礙安全完成試驗或限制指標評估，例如重大全身性疾病，或預期壽命較短的患者。
26. 由試驗主持人或任何協同主持人基於任何原因認定為不適合參與本試驗，例如：
a. 經認定為無法符合特定試驗計畫書要求，例如排定就診。
b. 經認定為無法進行或耐受長期注射。
c. 存在任何其他實際或預期條件（例如：地理、社會），經試驗主持人認定為會侷限或限制患者在試驗期間的參與。
d. 屬於易受傷害的族群，例如機構住民（也可能包括依據司法或行政機關發布之命令必須留在某機構的患者，如適用）。
e. 由於當地法規（例如：依據法律保護措施等），患者不符合參與臨床試驗的資格。
27. 血紅素 ≤7 g/dL（註：患者可在篩選期間接受輸血，且若在第 1 天納入前重複檢測的血紅素恢復至 >7 g/dL，則符合試驗資格。允許重複檢測超過 2 次。）
28. 臨床中心試驗團隊成員和／或其直系親屬，除非試驗委託者事先核准。
29. 懷孕或哺乳中的女性。
30. 在初始劑量／第一次治療開始前、試驗期間，和最後一劑治療後至少 52 週內，不願意使用高度有效的避孕措施之 WOCBP*。高度有效的避孕措施包括：
a. 在篩選的 2 個或更多個月經週期之前，開始穩定使用原理為抑制排卵的複方（含雌激素和黃體素）荷爾蒙避孕法（口服、陰道內、經皮式）或黃體素單方荷爾蒙避孕藥（口服、注射、植入式）；
b. 子宮內避孕器 (IUD)；子宮內荷爾蒙釋放系統 (IUS)；
c. 雙側輸卵管結紮或輸卵管閉塞；
d. 伴侶已接受輸精管切除術（前提是接受輸精管切除術的男性伴侶是 WOCBP 試驗參與者的唯一性伴侶，而且接受輸精管切除術的伴侶已透過醫學評估判定手術成功）；和／或
e. 禁慾†,‡。
* WOCBP 定義為初經已來潮、尚未停經（除非已永久絕育）且具生殖能力的女性。永久絕育的方法包括子宮切除術、雙側輸卵管切除術，以及雙側卵巢切除術。
停經後狀態係定義為已有 12 個月無月經，且無其他醫學上的成因可解釋。FSH 濃度若偏高且落在停經後範圍內，可用於確認未使用荷爾蒙避孕法或荷爾蒙補充療法之女性的停經後狀態。不過若非連續 12 個月內無月經，單次 FSH 檢測值並不足以判定停經後狀態的發生。上述定義係遵照 CTFG 指引。停經後或永久絕育的女性不需要驗孕和避孕。
WOCBP 必須進行驗孕和避孕。停經後或永久絕育的女性不需要驗孕和避孕。
† 僅當定義為在有試驗藥物相關風險的全部期間禁止異性間性行為，才可將禁慾認定為高度有效的方法。需要就臨床試驗持續時間與患者偏好的日常生活型態，來評估禁慾的可靠性。
‡ 週期性禁慾（安全期法、症狀基礎體溫法、排卵期後避孕法）、體外射精法（性交中斷）、只使用殺精劑和 LAM，均非可接受的避孕方法。不得同時使用女用保險套和男用保險套。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
26 人
-
全球人數
202 人
