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臨床試驗計畫

計劃書編號110-504

NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02294877

試驗執行中

2017-03-30 - 2025-02-20

Phase III

尚未開始8

召募中2

終止收納2

ICD-10E76.01

賀勒氏症候群

ICD-10E76.02

賀勒-施艾氏症候群

ICD-10E76.03

施艾氏症候群

ICD-10E76.1

黏多醣症第II型

ICD-10E76.210

莫奎歐氏A型黏多醣症

ICD-10E76.211

莫奎歐氏B型黏多醣症

ICD-10E76.219

莫奎歐氏黏多醣症

ICD-10E76.22

聖菲利柏氏黏多醣症

ICD-10E76.29

其他黏多醣症

ICD-10E76.3

黏多醣症

ICD-10E76.8

其他葡萄糖胺聚合醣代謝疾患

ICD-10E76.9

葡萄糖胺聚合醣代謝疾患

ICD-9277.5

粘多醣症

Morquio A 登記試驗 (MARS)

試驗申請者

台灣愛康恩研究有限公司
試驗委託 / 贊助單位名稱

BioMarin Pharmaceutical Inc.
臨床試驗規模

多國多中心
更新日期

2026/02/01

試驗主持人及試驗醫院

試驗主持人林炫沛小兒科

台灣基督長老教會馬偕醫療財團法人馬偕紀念醫院

協同主持人

林翔宇小兒科

實際收案人數

0 尚未開始

試驗主持人趙美琴小兒科

彰化基督教醫療財團法人彰化基督教醫院及其中華路院區

協同主持人

陳冠容小兒科

實際收案人數

0 尚未開始

試驗主持人許嘉琪小兒科

臺中榮民總醫院

協同主持人

柯瑜媛小兒科

實際收案人數

0 尚未開始

試驗主持人林如立小兒科

長庚醫療財團法人林口長庚紀念醫院

協同主持人

實際收案人數

0 尚未開始

試驗主持人蔡輔仁小兒科

中國醫藥大學附設醫院

協同主持人

實際收案人數

0 尚未開始

試驗主持人邱寶琴小兒科

高雄榮民總醫院

協同主持人

實際收案人數

0 尚未開始

試驗主持人簡穎秀小兒科

國立台灣大學醫學院附設醫院

協同主持人

胡務亮小兒科

實際收案人數

0 尚未開始

試驗主持人蕭惠彬小兒科

財團法人私立高雄醫學大學附設中和紀念醫院

協同主持人

實際收案人數

0 尚未開始

試驗主持人周言穎小兒科

國立成功大學醫學院附設醫院

協同主持人

蔡孟哲小兒科

實際收案人數

0 召募中

試驗主持人牛道明小兒科

臺北榮民總醫院

協同主持人

實際收案人數

0 停止召募

試驗主持人林炫沛小兒科

台灣基督長老教會馬偕醫療財團法人淡水馬偕紀念醫院

協同主持人

林翔宇小兒科

實際收案人數

0 停止召募

試驗主持人李振豪小兒科

長庚醫療財團法人高雄長庚紀念醫院

協同主持人

實際收案人數

0 召募中

適應症

黏多醣貯積症IVA型(MPS IVA)

試驗目的

黏多醣貯積症IVA型(MPS IVA)是一種遺傳性疾病，造成稱作糖胺聚多糖（或GAG）的糖類在您的身體組織中堆積集結，並且導致多種生理上的問題。除其他方面，這些問題可能包括生長減緩；眼睛；喉嚨與耳朵問題；心臟病；肺部問題；以及骨骼與關節問題。正常情況下，身體組織會持續聚合並分解 GAG。需要稱為酵素的特殊蛋白質才能進行這項程序。患有黏多醣貯積症IVA型(MPS IVA)的人缺乏一種稱為N-乙醯半乳胺糖-6-硫酸酯酶(N-actetylgalactosamine-6-sulfatase)（也稱為 GALNS）的特殊酵素。沒有這種酵素，無法完整分解以及開始聚合GAG。就是GAG的堆積集結造成這些生理上的問題。本登記試驗的目標是從全世界收集患有黏多醣貯積症IVA型(MPSIV A)的人的醫療資訊，努力了解隨著時間經過發生了什麼事情，並且幫助他們的醫師照顧他們。如果您接受Vimizim®治療，登記試驗的醫師也將會持續監測您的安全性。黏多醣貯積症IVA型(MPS IVA)沒有治癒的方法，但是，一種酵素替代療法(ERT)，Vimizim，可用於協助管理此疾病。您不需要使用Vimizim以參加此登記試驗。如果您之前曾經、現在曾服用Vimizim，或未來會開始服用Vimizim，這項登記試驗將會向您的醫師收集關於您的額外資訊，如此，登記試驗的試驗委託者可以研究Vimizim 的長期安全性以及Vimizim效用如何。如果您希望參與本登記試驗，而且您或您的父母或監護人簽署本同意書，您便同意讓您的醫師與登記試驗的試驗委託者分享黏多醣貯積症IVA型(MPS IVA)檢測結果以及其他健康資訊。這些資訊可能包括醫療檢測結果、實驗室檢測結果、您的病歷以及有關您的健康和身體的醫師筆記。

藥品名稱

Vimizim

主成份

N/A

劑型

N/A

劑量

N/A

評估指標

目標：
1. 針對黏多醣貯積症 IVA 型（MPS IVA）族群進行整體特性描述和說明，包括 MPS IVA 的異質性、進展和自然病史。
2. 評估Vimizim的長期有效性和安全性，包括但不僅限於嚴重過敏反應、過敏性反應和抗體狀態改變的發生率。
3. 協助醫療界發展出監測MPS IVA病患的建議方法，並提出病患結果報告，以提升病患照護。
4. 收集有關其他治療範例的資料，評估其使用的普及程度和有效性。
5. 了解未滿5歲病患接受Vimizim治療直至納入登記後最多5年內的作用和安全性。
6. 監測懷孕暴露，包括母親、新生兒和嬰兒結果。
7. 監測已完成MOR-005和MOR-007臨床試驗的病患。將鼓勵這些病患納入相關之登記子試驗，並分別使用MOR-005和MOR-007評估時間表加以監測。

主要納入條件

如果要參與這項登記試驗，您：
- 必須已有黏多醣貯積症 IVA 型 (MPS IVA) 的診斷，並且同意與這項登記試驗的試驗委託者 BioMarin 分享檢測結果與健康資訊。
- 在解釋這項登記試驗之後，並且在您開始進行任何登記試驗相關程序之前，必須願意並且能夠提供簽署完成的知情同意書（或者，如果您的年齡小於 20 歲，則提供書面兒童專用同意書 [如有必要]）以及法定代理人所簽署的知情同意書。
- 必須願意接受評估以收集基準期資料，或允許您的醫師在您納入本登記試驗之前分享記錄在您病歷中的醫療資訊。進入試驗的評估可能包括：人口統計特性問題（關於您的年齡、性別等等的問題）、醫療病史、尿液中硫酸角質素（也稱為 uKS 的物質，是黏多醣貯積症 IVA 型 (MPS IVA) 受試者會排泄到尿液中的物質）以及尿蛋白的含量、生命徵象（心率、呼吸率、血壓、氧氣飽和度與體溫）測量值、身體檢查，以及身高與體重的測量值。

如果您目前參與使用 BMN 110 的臨床試驗，您不能夠參與這項登記試驗。

主要排除條件

解釋這項登記試驗之後，並且在您開始進行任何登記試驗相關程序之前，不願意並且能夠提供簽署完成的知情同意書

試驗計畫預計收納受試者人數

台灣人數

16 人
全球人數

520 人