計劃書編號AVXS-101-RG-001
2021-03-17 - 2035-12-31
其他
尚未開始2
召募中3
有關脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 確診患者的前瞻性長期登錄庫試驗
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試驗申請者
新加坡商希米科亞太股份有限公司台灣分公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Novartis Gene Therapes Inc.
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
治療6個月以下，經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人，其
SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一型病人，但不適用於已使用
呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。
試驗目的
本登錄庫將評估 SMA 確診患者的長期結果。也將針對真實世界情境下 OAV-101 的長期安全性 與有效性進行定性與評估。
藥品名稱
諾健生® 靜脈懸液注射劑
主成份
Onasemnogene abeparvovec
劑型
輸注用溶液
劑量
2 x 1013載體基因體
評估指標
主要目標
• 評估 SMA 治療的療效 o 描述運動表現特性（運動里程碑和運動功能）
• 評估 OAV-101 的長期安全性包括分析可能示意接受 OAV-101 治療的 SMA 患者發生血小板減少症、肝毒性、血栓性微血管病 (TMA)、心臟不良事件 (AE) 和示意為神經節病變之感覺異常的事件，這些事件稱爲特殊關注不良事件 (AESI)
• 評估所有 SMA 患者的永久無通氣存活期
• 評估所有 SMA 患者的整體存活期
• 評估 SMA 治療的療效 o 描述運動表現特性（運動里程碑和運動功能）
• 評估 OAV-101 的長期安全性包括分析可能示意接受 OAV-101 治療的 SMA 患者發生血小板減少症、肝毒性、血栓性微血管病 (TMA)、心臟不良事件 (AE) 和示意為神經節病變之感覺異常的事件，這些事件稱爲特殊關注不良事件 (AESI)
• 評估所有 SMA 患者的永久無通氣存活期
• 評估所有 SMA 患者的整體存活期
主要納入條件
納入條件：
• 在 2018 年 5 月 24 日當日或之後經基因檢測確診患有 SMA 且未接受 OAV-101 治療的患者
或
經基因檢測確診患有 SMA 並接受過 OAV-101 治療，不論診斷日期為何的患者。
• 已妥善獲得參與登錄庫試驗的同意／贊同。
排除條件：
• 目前正參與一項以試驗性藥品治療 SMA 的介入性臨床試驗。
附註：正在參與 OAV-101 (zolgensma) 之恩慈療法 (Compassionate Use Program, CUP) 的患者，如：管控使用計畫 (Managed Access Program, MAP)、擴大使用計畫 (Expanded Access Program, EAP)、個別患者試驗性新藥 (Single Patient Investigational New Drug, SPI) 或指定患者計畫 (Named Patient Program, NPP)，不論 SMA 的臨床診斷或基因確診日期為何，均有資格納入登錄庫中。參與 zolgensma 長期追蹤試驗（例如 LT-001 或 LT-002）的患者不符合納入本登錄庫之資格。然而，已完成 OAV-101 臨床試驗，且未參與長期追蹤試驗的患者，可納入本登錄庫。如果納入本登錄庫的患者之後又納入了涉及治療 SMA 的試驗性藥品的試驗性臨床試驗，則將終止患者納入本登錄庫。
• 在 2018 年 5 月 24 日當日或之後經基因檢測確診患有 SMA 且未接受 OAV-101 治療的患者
或
經基因檢測確診患有 SMA 並接受過 OAV-101 治療，不論診斷日期為何的患者。
• 已妥善獲得參與登錄庫試驗的同意／贊同。
排除條件：
• 目前正參與一項以試驗性藥品治療 SMA 的介入性臨床試驗。
附註：正在參與 OAV-101 (zolgensma) 之恩慈療法 (Compassionate Use Program, CUP) 的患者，如：管控使用計畫 (Managed Access Program, MAP)、擴大使用計畫 (Expanded Access Program, EAP)、個別患者試驗性新藥 (Single Patient Investigational New Drug, SPI) 或指定患者計畫 (Named Patient Program, NPP)，不論 SMA 的臨床診斷或基因確診日期為何，均有資格納入登錄庫中。參與 zolgensma 長期追蹤試驗（例如 LT-001 或 LT-002）的患者不符合納入本登錄庫之資格。然而，已完成 OAV-101 臨床試驗，且未參與長期追蹤試驗的患者，可納入本登錄庫。如果納入本登錄庫的患者之後又納入了涉及治療 SMA 的試驗性藥品的試驗性臨床試驗，則將終止患者納入本登錄庫。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
500 人
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全球人數
500 人
