計劃書編號R3918-MG-2018
2021-11-01 - 2027-09-01
Phase III
召募中5
ICD-10G70.00
重症肌無力未伴有急性惡化
ICD-10G70.01
重症肌無力伴有急性惡化
ICD-9358.0
重症肌無力
Pozelimab 和 Cemdisiran 合併療法與Cemdisiran 單一療法用於患有症狀性全身重症肌無力患者的療效與安全性
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試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
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實際收案人數
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實際收案人數
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適應症
將尋求核准 pozelimab 和 Cemdisiran 的組合療法或 Cemdisiran 單一療法用於治療具有乙醯膽鹼受體 (AChR) 抗體或脂蛋白受體相關蛋白 4 (LRP4) 抗體之全身重症肌無力 (gMG) 成人。
試驗目的
本試驗的主要目標是評估pozelimab + cemdisiran 與Cemdisiran 單一療法對於症狀性全身重症肌無力(gMG)患者因其徵象和症狀受影響的日常功能之作用。
藥品名稱
Pozelimab
Cemdisiran
Cemdisiran
主成份
Pozelimab
Cemdisiran
Cemdisiran
劑型
279
279
279
劑量
200 mg/mL
200 mg/mL
200 mg/mL
評估指標
主要指標為：
自基準期至第 24 週的重症肌無力-日常生活活動 (MG-ADL) 總分變化
自基準期至第 24 週的重症肌無力-日常生活活動 (MG-ADL) 總分變化
主要納入條件
患者必須符合以下條件，方可符合試驗的納入資格：
1. 篩選時年齡 ≥18 歲的男性或女性患者（或年滿當地法規規定的法定成年年齡，以年齡較大者為準）（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲。）
2. 依據病史且由先前評估支持，有資料顯示診斷患有 MG 的患者。支持性評估的範例包括以下任何一項：
a. 有依據重複神經刺激/單纖維肌電圖顯示神經肌肉傳遞異常的病史
b. 有抗膽鹼酯酶檢測結果為陽性的紀錄
c. 由主治醫師評估為對抗膽鹼酯酶治療表現出正向反應（改善徵象）
3. 資料顯示先前有血清學檢測結果為陽性的紀錄，或在篩選期間有抗乙醯膽鹼受體 (anti-AChR) 抗體或抗低密度脂蛋白受體相關蛋白 4 (anti-LRP4) 抗體檢測結果為陽性的紀錄。允許一次重新檢測
4. 篩選時，美國重症肌無力基金會 (MGFA) 臨床分類為第 II 至 IVa 類
5. 篩選時（第 -5 週或第 -2 週）和基準期（第 1 天）時，重症肌無力—日常生活活動 (MG-ADL) 分數 ≥6。眼部項目得分不應超過 MG-ADL 總分數的 50%
6. 正在接受乙醯膽鹼酯酶抑制劑，或依試驗主持人判定，有資料顯示未使用乙醯膽鹼酯酶抑制劑療法的原因
7. 目前正為 MG 接受免疫抑制療法 (IST)，或依試驗主持人判定，有資料顯示患者目前未接受 IST 的原因
注意：IST 包括但不限於全身性皮質類固醇、azathioprine、mycophenolate mofetil、methotrexate、cyclosporine、tacrolimus 或 cyclophosphamide
8. 若目前正在接受 IST，必須預期在隨機分配前或雙盲治療期 (DBTP) 期間不會改變 IST 劑量。若患者需要時間來穩定其治療療程，可重新篩選
9. 患者同意參與本試驗，並簽署試驗同意書
10. 願意且能夠配合試驗門診與試驗相關程序
11. 能夠理解並完成試驗相關的問卷患者必須符合以下條件，方可符合試驗的納入資格：
1. 篩選時年齡 ≥18 歲的男性或女性患者（或年滿當地法規規定的法定成年年齡，以年齡較大者為準）（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲。）
2. 依據病史且由先前評估支持，有資料顯示診斷患有 MG 的患者。支持性評估的範例包括以下任何一項：
a. 有依據重複神經刺激/單纖維肌電圖顯示神經肌肉傳遞異常的病史
b. 有抗膽鹼酯酶檢測結果為陽性的紀錄
c. 由主治醫師評估為對抗膽鹼酯酶治療表現出正向反應（改善徵象）
3. 資料顯示先前有血清學檢測結果為陽性的紀錄，或在篩選期間有抗乙醯膽鹼受體 (anti-AChR) 抗體或抗低密度脂蛋白受體相關蛋白 4 (anti-LRP4) 抗體檢測結果為陽性的紀錄。允許一次重新檢測
4. 篩選時，美國重症肌無力基金會 (MGFA) 臨床分類為第 II 至 IVa 類
5. 篩選時（第 -5 週或第 -2 週）和基準期（第 1 天）時，重症肌無力—日常生活活動 (MG-ADL) 分數 ≥6。眼部項目得分不應超過 MG-ADL 總分數的 50%
6. 正在接受乙醯膽鹼酯酶抑制劑，或依試驗主持人判定，有資料顯示未使用乙醯膽鹼酯酶抑制劑療法的原因
7. 目前正為 MG 接受免疫抑制療法 (IST)，或依試驗主持人判定，有資料顯示患者目前未接受 IST 的原因
注意：IST 包括但不限於全身性皮質類固醇、azathioprine、mycophenolate mofetil、methotrexate、cyclosporine、tacrolimus 或 cyclophosphamide
8. 若目前正在接受 IST，必須預期在隨機分配前或雙盲治療期 (DBTP) 期間不會改變 IST 劑量。若患者需要時間來穩定其治療療程，可重新篩選
9. 患者同意參與本試驗，並簽署試驗同意書
10. 願意且能夠配合試驗門診與試驗相關程序
11. 能夠理解並完成試驗相關的問卷
1. 篩選時年齡 ≥18 歲的男性或女性患者（或年滿當地法規規定的法定成年年齡，以年齡較大者為準）（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲。）
2. 依據病史且由先前評估支持，有資料顯示診斷患有 MG 的患者。支持性評估的範例包括以下任何一項：
a. 有依據重複神經刺激/單纖維肌電圖顯示神經肌肉傳遞異常的病史
b. 有抗膽鹼酯酶檢測結果為陽性的紀錄
c. 由主治醫師評估為對抗膽鹼酯酶治療表現出正向反應（改善徵象）
3. 資料顯示先前有血清學檢測結果為陽性的紀錄，或在篩選期間有抗乙醯膽鹼受體 (anti-AChR) 抗體或抗低密度脂蛋白受體相關蛋白 4 (anti-LRP4) 抗體檢測結果為陽性的紀錄。允許一次重新檢測
4. 篩選時，美國重症肌無力基金會 (MGFA) 臨床分類為第 II 至 IVa 類
5. 篩選時（第 -5 週或第 -2 週）和基準期（第 1 天）時，重症肌無力—日常生活活動 (MG-ADL) 分數 ≥6。眼部項目得分不應超過 MG-ADL 總分數的 50%
6. 正在接受乙醯膽鹼酯酶抑制劑，或依試驗主持人判定，有資料顯示未使用乙醯膽鹼酯酶抑制劑療法的原因
7. 目前正為 MG 接受免疫抑制療法 (IST)，或依試驗主持人判定，有資料顯示患者目前未接受 IST 的原因
注意：IST 包括但不限於全身性皮質類固醇、azathioprine、mycophenolate mofetil、methotrexate、cyclosporine、tacrolimus 或 cyclophosphamide
8. 若目前正在接受 IST，必須預期在隨機分配前或雙盲治療期 (DBTP) 期間不會改變 IST 劑量。若患者需要時間來穩定其治療療程，可重新篩選
9. 患者同意參與本試驗，並簽署試驗同意書
10. 願意且能夠配合試驗門診與試驗相關程序
11. 能夠理解並完成試驗相關的問卷患者必須符合以下條件，方可符合試驗的納入資格：
1. 篩選時年齡 ≥18 歲的男性或女性患者（或年滿當地法規規定的法定成年年齡，以年齡較大者為準）（在台灣參與本試驗的受試者必須年滿 20 歲。）
2. 依據病史且由先前評估支持，有資料顯示診斷患有 MG 的患者。支持性評估的範例包括以下任何一項：
a. 有依據重複神經刺激/單纖維肌電圖顯示神經肌肉傳遞異常的病史
b. 有抗膽鹼酯酶檢測結果為陽性的紀錄
c. 由主治醫師評估為對抗膽鹼酯酶治療表現出正向反應（改善徵象）
3. 資料顯示先前有血清學檢測結果為陽性的紀錄，或在篩選期間有抗乙醯膽鹼受體 (anti-AChR) 抗體或抗低密度脂蛋白受體相關蛋白 4 (anti-LRP4) 抗體檢測結果為陽性的紀錄。允許一次重新檢測
4. 篩選時，美國重症肌無力基金會 (MGFA) 臨床分類為第 II 至 IVa 類
5. 篩選時（第 -5 週或第 -2 週）和基準期（第 1 天）時，重症肌無力—日常生活活動 (MG-ADL) 分數 ≥6。眼部項目得分不應超過 MG-ADL 總分數的 50%
6. 正在接受乙醯膽鹼酯酶抑制劑，或依試驗主持人判定，有資料顯示未使用乙醯膽鹼酯酶抑制劑療法的原因
7. 目前正為 MG 接受免疫抑制療法 (IST)，或依試驗主持人判定，有資料顯示患者目前未接受 IST 的原因
注意：IST 包括但不限於全身性皮質類固醇、azathioprine、mycophenolate mofetil、methotrexate、cyclosporine、tacrolimus 或 cyclophosphamide
8. 若目前正在接受 IST，必須預期在隨機分配前或雙盲治療期 (DBTP) 期間不會改變 IST 劑量。若患者需要時間來穩定其治療療程，可重新篩選
9. 患者同意參與本試驗，並簽署試驗同意書
10. 願意且能夠配合試驗門診與試驗相關程序
11. 能夠理解並完成試驗相關的問卷
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
35 人
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全球人數
235 人
