計劃書編號BAY 94-9027 / 13024
2012-05-01 - 2015-12-31
Phase II/III
終止收納3
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
一項第二、三期、多中心、部分隨機分配、開放標記的試驗，針對嚴重A型血友病探討BAY 94-9027作為需求性治療與預防性治療之安全性與療效
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試驗申請者
台灣拜耳股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣拜耳股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
Ａ型血友病
試驗目的
A部分：BAY 94-9027的需求性治療與預防治療
主要目標
依不同的輸注時間時程的反應率，評估BAY 94-9027在預防及治療出血事件上的療效
次要目標
評量受試者自評的治療反應
證實BAY 94-9027在需求性治療與預防性治療的安全性與耐受性
評估投予BAY 94-9027後的藥物動力學數據與遞增復原率
評估受試者對BAY 94-9027治療滿意度及其對生活品質、工作產能和疼痛的影響。
B部分： BAY 94-9027在大型手術的使用
主要目標
評估BAY 94-9027於大型手術過程中對預防出血的安全性與療效
藥品名稱
BAY 94-9027
主成份
site-specific PEGylation of a B-domain deleted (BDD) recombinant FVIII molecule (rFVIII)
劑型
IV infusion
劑量
45 ~ 60
評估指標
試驗A部分的目的為評估BAY 94-9027用於治療及預防出血事件時的安全性與療效。試驗B部分則專為患有嚴重A型血友病且即將接受大型手術的病患所設計。將評估受試者的健康、生活品質、體內復原測量值以及任何抑制素或抗體的生成情況。
主要納入條件
符合下列條件者，適合參加本試驗
年齡12至65歲的男性
有嚴重A型血友病的受試者(基準第8凝血因子活性[FVIII:C]<1%)，依篩選時的測量值或之前可靠的文件記錄(如：其他臨床試驗中的測量值、許可的臨床實驗室結果等)進行判斷。
之前接受過第8凝血因子濃縮劑(取自血漿或基因重組)至少給藥150天(ED)的治療。
具免疫活性。若人類免疫缺陷病毒(HIV)呈陽性反應，則CD4+淋巴球計數必須> 200/mm3。
受試者及/或其父母願意且能夠完成電子受試者日記(ePD)使用訓練，並於試驗期間記錄出血事件與輸注次數。
受試者或其法定代理人提供受試者同意書；若需要，提供兒童受試者同意書(assent)。
若有下列情況者，不能參加本試驗
於篩選時在中央實驗室使用Nijmegen修正後的Bethesda測量檢驗後，有報告顯示目前對第8凝血因子產生濃度測定≥ 0.6 BU/mL的抑制素(BU: Bethesda單位)。
曾對第8凝血因子產生濃度測定≥ 0.6 BU的抑制素，或臨床紀錄顯示有需要修正治療的抑制素存在。單次測得最大濃度為1.0 BU，但之後至少連續3次測量值均呈陰性(< 0.6 BU)紀錄的受試者符合納入資格。
除了A型血友病外有任何其他先天或後天的出血疾病。
血小板計數< 100,000/mm3。
肌酸酐>正常值上限2倍或AST/ALT > 正常值上限的5倍 (AST：天門冬氨酸轉氨酶；ALT：丙氨酸轉氨酶)。
已知對藥物、藥物的任何成份過敏(例:老鼠或倉鼠蛋白)。
受試者目前正在參與另外一項試驗性藥物試驗，或曾在納入試驗前30天內參與過使用試驗性藥物的臨床試驗。受試者若目前正在參與一項試驗且試驗中接受目前已經上市的第8凝血因子濃縮劑治療，則不需排除。目前接受BAY 81-8973的基因重組型第八凝血因子血友病試驗用藥(目前尚在試驗階段，台灣尚未上市)治療，且已經接受這個試驗性藥物治療至少給藥100 天的受試者可繼續使用該藥物，直到第1次回診開始為止。
任何目前正在接受化療、免疫調節藥物治療(抗轉錄病毒化療除外)或過去3個月內長期使用口服型或靜脈注射型皮質類固醇治療的受試者。但可納入接受短期(< 14天) Prednisone/methyprednisolone以治療滑膜炎、氣喘等疾患的受試者。
受試者經試驗主持人認定無法或無意願參與試驗。
年齡12至65歲的男性
有嚴重A型血友病的受試者(基準第8凝血因子活性[FVIII:C]<1%)，依篩選時的測量值或之前可靠的文件記錄(如：其他臨床試驗中的測量值、許可的臨床實驗室結果等)進行判斷。
之前接受過第8凝血因子濃縮劑(取自血漿或基因重組)至少給藥150天(ED)的治療。
具免疫活性。若人類免疫缺陷病毒(HIV)呈陽性反應，則CD4+淋巴球計數必須> 200/mm3。
受試者及/或其父母願意且能夠完成電子受試者日記(ePD)使用訓練，並於試驗期間記錄出血事件與輸注次數。
受試者或其法定代理人提供受試者同意書；若需要，提供兒童受試者同意書(assent)。
若有下列情況者，不能參加本試驗
於篩選時在中央實驗室使用Nijmegen修正後的Bethesda測量檢驗後，有報告顯示目前對第8凝血因子產生濃度測定≥ 0.6 BU/mL的抑制素(BU: Bethesda單位)。
曾對第8凝血因子產生濃度測定≥ 0.6 BU的抑制素，或臨床紀錄顯示有需要修正治療的抑制素存在。單次測得最大濃度為1.0 BU，但之後至少連續3次測量值均呈陰性(< 0.6 BU)紀錄的受試者符合納入資格。
除了A型血友病外有任何其他先天或後天的出血疾病。
血小板計數< 100,000/mm3。
肌酸酐>正常值上限2倍或AST/ALT > 正常值上限的5倍 (AST：天門冬氨酸轉氨酶；ALT：丙氨酸轉氨酶)。
已知對藥物、藥物的任何成份過敏(例:老鼠或倉鼠蛋白)。
受試者目前正在參與另外一項試驗性藥物試驗，或曾在納入試驗前30天內參與過使用試驗性藥物的臨床試驗。受試者若目前正在參與一項試驗且試驗中接受目前已經上市的第8凝血因子濃縮劑治療，則不需排除。目前接受BAY 81-8973的基因重組型第八凝血因子血友病試驗用藥(目前尚在試驗階段，台灣尚未上市)治療，且已經接受這個試驗性藥物治療至少給藥100 天的受試者可繼續使用該藥物，直到第1次回診開始為止。
任何目前正在接受化療、免疫調節藥物治療(抗轉錄病毒化療除外)或過去3個月內長期使用口服型或靜脈注射型皮質類固醇治療的受試者。但可納入接受短期(< 14天) Prednisone/methyprednisolone以治療滑膜炎、氣喘等疾患的受試者。
受試者經試驗主持人認定無法或無意願參與試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
9 人
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全球人數
140 人
