計劃書編號NN7769-4514
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT
試驗已結束
2021-12-02 - 2025-04-11
Phase III
尚未開始1
召募中2
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
一個多國、開放性、隨機分配、對照試驗，研究帶有或不帶有抑制抗體的A型血友病成人和青少年使用NNC0365-3769 (Mim8)的療效與安全性
-
試驗申請者
台灣諾和諾德藥品股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾和諾德藥品股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
Ａ型血友病
試驗目的
主要目的:
確認帶有或不帶有抑制抗體的A型血友病成人和青少年使用Mim8作為預防性治療的止血效果
次要目的:
研究帶有或不帶有抑制抗體的A型血友病成人和青少年使用Mim8預防性治療的安全性
研究帶有或不帶有抑制抗體的A型血友病成人和青少年使用Mim8預防性治療後出血使用第八因子產品治療用量(注射次數)
評估帶有或不帶有抑制抗體的A型血友病成人和青少年使用Mim8預防性治療後發展出anti-Mim8抗體的情形
藥品名稱
Mim8
主成份
Mim8
劑型
注射溶液
劑量
10 mg/ml; 100 mg/ml
評估指標
1. 出血治療次數: 非預防性治療組 (第1組和第2組):從隨機分配 (第0週) 到主要治療結束 (第26週)
2. 出血治療次數: 預防性治療組 (第3組和第4組): 從導入期開始(第0週前26-52 週) 到第0 週和從隨機分配(第0週)到主要治療結束 (第26週)
2. 出血治療次數: 預防性治療組 (第3組和第4組): 從導入期開始(第0週前26-52 週) 到第0 週和從隨機分配(第0週)到主要治療結束 (第26週)
主要納入條件
主要納入條件：
• 在任何試驗相關活動前簽署受試者同意書。試驗相關活動為所有試驗中進行的程序，包括評估患者是否適合參與試驗
• 病歷上有任何嚴重程度先天性A型血友病診斷的男性或女性
• 病患在篩選前26週有被處方或有需要使用第八因子或繞道藥物治療
• 簽署受試者同意書時的年紀大於或等於12歲
• 體重≥ 30公斤
• 適用emicizumab預防性治療的病患: 病患在篩選時願意停止使用emicizumab
• 適用參加前未使用預防性治療的病患: 篩選門診前26週有≥ 5次出血
• 適用第八因子活性＞ 1% 且使用預防性治療的病患: 篩選門診前26週≥ 1次出血
• 願意且有能力配合預定的回診和試驗程序，包括完成日誌和病患自述結果問卷
• 在任何試驗相關活動前簽署受試者同意書。試驗相關活動為所有試驗中進行的程序，包括評估患者是否適合參與試驗
• 病歷上有任何嚴重程度先天性A型血友病診斷的男性或女性
• 病患在篩選前26週有被處方或有需要使用第八因子或繞道藥物治療
• 簽署受試者同意書時的年紀大於或等於12歲
• 體重≥ 30公斤
• 適用emicizumab預防性治療的病患: 病患在篩選時願意停止使用emicizumab
• 適用參加前未使用預防性治療的病患: 篩選門診前26週有≥ 5次出血
• 適用第八因子活性＞ 1% 且使用預防性治療的病患: 篩選門診前26週≥ 1次出血
• 願意且有能力配合預定的回診和試驗程序，包括完成日誌和病患自述結果問卷
主要排除條件
主要排除條件：
• 之前參加過本試驗。參加的定義為簽署過受試者同意書
• 篩選前30天內(或試驗藥物的5個半衰期，視何者較長) 參加任何已核准或未經核准藥物的臨床試驗
• 有生育能力的女性，且目前正在懷孕、哺乳，或計畫懷孕，或並未採行充足避孕方式者。哺乳只有在導入期間允許
• 除了A型血友病相關狀況之外，經主持人判定會影響受試者安全性和計畫書依從性的任何疾病
• 已知或疑似對試驗藥品、任何產品成分或相關產品過敏
• 在任何時間點接受基因治療
• 持續或預計進行免疫耐受性治療 (ITI)
• 篩選時有預定的重大手術
• 已知有除了A型血友病之外的遺傳性或後天凝血疾病
• 篩選時肝功能不全，定義為天門冬氨酸轉氨酶(AST) 和/或丙氨酸轉氨酶(ALT) ＞3倍正常上限值，合併有總膽紅素＞1.5 倍正常上限值
• 篩選時腎功能不全，定義為血清肌酸酐計算腎絲球過濾率 [eGFR] ≤ 30 mL/min/1.73 m2
• 曾經或現在有栓塞性疾病或事件(先前導管引起的栓塞且現在未使用抗栓塞藥物可除外 )或主持人判定有栓塞疾病的風險
• 心智異常、不願意配合，或語言障礙而無法適當的了解和合作
• 其他情況(例如:自體免疫疾病)或實驗室結果異常，經主持人評估可能增加出血或栓塞的危險
• 之前參加過本試驗。參加的定義為簽署過受試者同意書
• 篩選前30天內(或試驗藥物的5個半衰期，視何者較長) 參加任何已核准或未經核准藥物的臨床試驗
• 有生育能力的女性，且目前正在懷孕、哺乳，或計畫懷孕，或並未採行充足避孕方式者。哺乳只有在導入期間允許
• 除了A型血友病相關狀況之外，經主持人判定會影響受試者安全性和計畫書依從性的任何疾病
• 已知或疑似對試驗藥品、任何產品成分或相關產品過敏
• 在任何時間點接受基因治療
• 持續或預計進行免疫耐受性治療 (ITI)
• 篩選時有預定的重大手術
• 已知有除了A型血友病之外的遺傳性或後天凝血疾病
• 篩選時肝功能不全，定義為天門冬氨酸轉氨酶(AST) 和/或丙氨酸轉氨酶(ALT) ＞3倍正常上限值，合併有總膽紅素＞1.5 倍正常上限值
• 篩選時腎功能不全，定義為血清肌酸酐計算腎絲球過濾率 [eGFR] ≤ 30 mL/min/1.73 m2
• 曾經或現在有栓塞性疾病或事件(先前導管引起的栓塞且現在未使用抗栓塞藥物可除外 )或主持人判定有栓塞疾病的風險
• 心智異常、不願意配合，或語言障礙而無法適當的了解和合作
• 其他情況(例如:自體免疫疾病)或實驗室結果異常，經主持人評估可能增加出血或栓塞的危險
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
4 人
-
全球人數
267 人
