計劃書編號EFC14028
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02782741
2016-11-01 - 2020-12-31
Phase III
終止收納2
ICD-10E74.02
龐培(Pompe)氏疾病
ICD-9271.0
糖原質（肝糖）病
一項第三期隨機分配、多中心、多國、雙盲試驗，針對未曾接受治療晚發型龐貝氏症病患，比較重複每二週輸注一次neoGAA(GZ402666)與alglucosidase alfa之療效與安全性
-
試驗申請者
賽諾菲股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
賽諾菲股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 停止召募
Audit
無
實際收案人數
0 停止召募
Audit
無
適應症
晚發型龐貝氏症
試驗目的
本試驗主要目的為，依據以直立姿勢用力肺活量(FVC)預測值%，確認neoGAA治療相較於alglucosidase alfa對於呼吸肌力量的作用。
藥品名稱
neoGAA
主成份
neoGAA
劑型
vial
劑量
100
評估指標
主要試驗指標：
直立姿勢FVC預測值%自基期至12個月之變化。
次要試驗指標：
以下參數自基期至12個月的變化：
療效：
MIP與MEP (預測值%)
6MWT步行距離
動作功能(QMFT)
下肢肌肉力量(HHD)，與
健康相關生活品質(SF-12)
安全性：
不良事件(AE)/治療引發不良事件(TEAE)評估，包括輸注相關反應(IAR)
臨床實驗室評估，包括血液學、生物化學、尿液分析
身體理學檢查
生命徵象
12導程心電圖(ECG)
免疫生成性評估
其他試驗指標：
第三項試驗指標：
動作功能(GMFM-88和GSGC)，
上肢肌肉力量(HHD)，與
健康相關生活品質(EQ-5D-5L和PedsQL)
病患報告結果之探索性試驗指標：
龐貝氏症症狀量表(PDSS)/龐貝氏症影響量表(PDIS)
羅旭龐貝氏症特定活動量表(R-Pact)
直立姿勢FVC預測值%自基期至12個月之變化。
次要試驗指標：
以下參數自基期至12個月的變化：
療效：
MIP與MEP (預測值%)
6MWT步行距離
動作功能(QMFT)
下肢肌肉力量(HHD)，與
健康相關生活品質(SF-12)
安全性：
不良事件(AE)/治療引發不良事件(TEAE)評估，包括輸注相關反應(IAR)
臨床實驗室評估，包括血液學、生物化學、尿液分析
身體理學檢查
生命徵象
12導程心電圖(ECG)
免疫生成性評估
其他試驗指標：
第三項試驗指標：
動作功能(GMFM-88和GSGC)，
上肢肌肉力量(HHD)，與
健康相關生活品質(EQ-5D-5L和PedsQL)
病患報告結果之探索性試驗指標：
龐貝氏症症狀量表(PDSS)/龐貝氏症影響量表(PDIS)
羅旭龐貝氏症特定活動量表(R-Pact)
主要納入條件
納入條件：
病患已依據任何組織來源確認GAA酵素缺乏，及/或確認具有二種GAA基因變異。
病患已依據任何組織來源確認GAA酵素缺乏，及/或確認具有二種GAA基因變異。
主要排除條件
排除條件：
病患< 3歲、已知患有龐貝氏症特定心臟肥大、必須坐輪椅、無法在不使用輔助器材的情況下，不停止地持續行走40公尺(約130英呎)、需要接受侵入性通氣(允許非侵入性通氣)、無法成功以直立姿勢重複FVC測量達到≥預測值40%且≤預測值85%，或者曾接受免疫調節治療、alglucosidase alfa或任何龐貝氏症試驗治療。
病患< 3歲、已知患有龐貝氏症特定心臟肥大、必須坐輪椅、無法在不使用輔助器材的情況下，不停止地持續行走40公尺(約130英呎)、需要接受侵入性通氣(允許非侵入性通氣)、無法成功以直立姿勢重複FVC測量達到≥預測值40%且≤預測值85%，或者曾接受免疫調節治療、alglucosidase alfa或任何龐貝氏症試驗治療。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
2 人
-
全球人數
96 人
