計劃書編號AC-055-315
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT04273945
試驗執行中
2020-05-08 - 2026-12-31
Phase III
召募中4
ICD-10I27.0
原發性肺性高血壓
ICD-9416.0
原發性肺性高血壓
一項第3期、前瞻性、多中心、雙盲、雙虛擬、隨機分配、活性對照、平行組別、群集逐次、應變式、事件驅動臨床試驗，評估肺動脈高血壓病患使用Macitentan 75 mg相較於使用Macitentan 10 mg，及其後在一段開放性治療期使用Macitentan 75 mg之療效、安全性及耐受度
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試驗申請者
嬌生股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
嬌生股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
肺動脈高血壓
試驗目的
在症狀性肺動脈高血壓(PAH)病患中證實，給予macitentan 75 mg治療相較於給予macitentan 10 mg治療，其具有延長首次CEC判決發病或死亡(M/M)事件時間的優越性。
藥品名稱
膜衣錠
主成份
Macitentan
劑型
膜衣錠
劑量
75 mg
評估指標
雙盲治療期：CEC(中央事件委員會)首次判決發生發病或死亡事件的時間；長達4年 。“治療中”(即治療開始直到給予最後一劑試驗治療後7天) 發生首次CEC判決M/M事件的時間，定義為自基準期至首次發生下列事件的時間：任何成因死亡，或發生因介入治療而產生AE致死；與PAH相關的住院治療 (包括PAH惡化、心房中隔造口術、肺移植合併或不合併心臟移植，或開始使用腸道外前列腺環素療法)；因PAH惡化而開始使用腸道外前列腺環素療法；及PAH相關疾病惡化，定義為在2週內不同2天進行的2次6MWD(6分鐘步行距離測試)檢測加以確認6分鐘步行距離自基準期以來減少超過15%，且開始使用其他PAH療法或世界衛生組織功能分類(WHO FC)惡化。
主要納入條件
納入條件：
‧ 目標群體：成年受試者(台灣的法定成年年齡為?20歲)
‧ 目標群體：患有WHO FC II、III或IV的症狀性肺動脈高血壓(PAH)
‧ 目標群體：屬於以下PAH亞型分類之一：原發性；遺傳性；藥物或毒素誘發性；與下列任一因素有關：結締組織病；HIV感染；門脈高壓；及先天性心臟病伴隨單純性全身至肺部血液分流(心房中隔缺損、心室中隔缺損、開放性動脈導管)，經手術修復後以RHC (Right heart catheterization；右心導管) 確診有持續性肺部高血壓 (PH；Pulmonary hypertension) 記錄? 1年。
‧ 於篩選前任何時候，透過評估休息狀態下的血液動力學確診PAH：平均肺動脈壓(mPAP) ＞ 20 mmHg，且肺動脈楔壓(PAWP)或左心室舒張末期壓力(LVEDP) ? 15 mmHg，且肺血管阻力(PVR) ? 3伍德單位(即? 240 dyn·sec·cm-5)。
‧ 在篩選時進行的6MWT (6-minute walk test；6分鐘步行測試)可走完的最短距離為50 m，最長距離為440 m。
‧ 目標群體：成年受試者(台灣的法定成年年齡為?20歲)
‧ 目標群體：患有WHO FC II、III或IV的症狀性肺動脈高血壓(PAH)
‧ 目標群體：屬於以下PAH亞型分類之一：原發性；遺傳性；藥物或毒素誘發性；與下列任一因素有關：結締組織病；HIV感染；門脈高壓；及先天性心臟病伴隨單純性全身至肺部血液分流(心房中隔缺損、心室中隔缺損、開放性動脈導管)，經手術修復後以RHC (Right heart catheterization；右心導管) 確診有持續性肺部高血壓 (PH；Pulmonary hypertension) 記錄? 1年。
‧ 於篩選前任何時候，透過評估休息狀態下的血液動力學確診PAH：平均肺動脈壓(mPAP) ＞ 20 mmHg，且肺動脈楔壓(PAWP)或左心室舒張末期壓力(LVEDP) ? 15 mmHg，且肺血管阻力(PVR) ? 3伍德單位(即? 240 dyn·sec·cm-5)。
‧ 在篩選時進行的6MWT (6-minute walk test；6分鐘步行測試)可走完的最短距離為50 m，最長距離為440 m。
主要排除條件
排除條件：
‧ 針對射血分率正常之心臟衰竭，根據相關之醫療病史紀錄確認，篩選時已知存在三種以上之下列風險因子：身體質量指數(BMI) ＞ 30 kg/m2；任何形式的糖尿病；本態性高血壓(即使控制良好也不行)；冠狀動脈疾病，亦即有以下任一項：有穩定心絞痛病史，或已知冠狀動脈狹窄超過50%，或有心肌梗塞病史，或有冠狀動脈繞道和/或冠狀動脈支架的手術史或手術計畫。
‧ 在篩選前任一時間點已知有中度或重度阻塞性肺病(一秒鐘用力呼氣容積[FEV1]/用力呼氣肺活量[FVC] ＜ 70%，同時使用支氣管擴張劑後FEV1低於預測值的60%)。
‧ 根據相關醫療病史紀錄，已知為中度至重度的肝功能損害，定義為Child-Pugh B或C類。
‧ 篩選時血清天門冬胺酸轉胺?(AST)和/或丙胺酸轉胺?(ALT) ＞1.5倍正常值上限(ULN)。
‧ 篩選時血紅素＜ 100 g/L (＜ 10 g/dL)。
‧ 針對射血分率正常之心臟衰竭，根據相關之醫療病史紀錄確認，篩選時已知存在三種以上之下列風險因子：身體質量指數(BMI) ＞ 30 kg/m2；任何形式的糖尿病；本態性高血壓(即使控制良好也不行)；冠狀動脈疾病，亦即有以下任一項：有穩定心絞痛病史，或已知冠狀動脈狹窄超過50%，或有心肌梗塞病史，或有冠狀動脈繞道和/或冠狀動脈支架的手術史或手術計畫。
‧ 在篩選前任一時間點已知有中度或重度阻塞性肺病(一秒鐘用力呼氣容積[FEV1]/用力呼氣肺活量[FVC] ＜ 70%，同時使用支氣管擴張劑後FEV1低於預測值的60%)。
‧ 根據相關醫療病史紀錄，已知為中度至重度的肝功能損害，定義為Child-Pugh B或C類。
‧ 篩選時血清天門冬胺酸轉胺?(AST)和/或丙胺酸轉胺?(ALT) ＞1.5倍正常值上限(ULN)。
‧ 篩選時血紅素＜ 100 g/L (＜ 10 g/dL)。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
12-20 人
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全球人數
900 人
