2015-01-01 - 2017-12-31
Phase III
試驗已結束12
ICD-10N18
慢性腎臟疾病
ICD-10N18.9
慢性腎臟疾病
ICD-9581.9
腎病徵候群，併腎臟病理學之病灶
一項第3期、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照的試驗，以評估Roxadustat治療未接受透析之慢性腎臟疾病患者貧血的安全性與療效
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試驗申請者
臺灣阿斯特捷利康股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
臺灣阿斯特捷利康股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 試驗已結束
實際收案人數
0 試驗已結束
實際收案人數
0 試驗已結束
實際收案人數
0 試驗已結束
Audit
無
實際收案人數
4 試驗已結束
Audit
無
實際收案人數
0 試驗已結束
適應症
試驗目的
藥品名稱
主成份
劑型
劑量
評估指標
綜合安全性評估指標： 經判定的重大心臟不良事件(MACE)：
• 總死亡率
• 非致命性心肌梗塞
• 非致命性中風
主要綜合評估指標為首次出現經判定的 MACE 事件之時間。時間的計算將為隨機
分配日和任何 MACE 事件首次出現日(或如果沒有發生任何事件，則為檢視日)之間
的天數加一。對於未發生 MACE 事件的患者，事件發生時間將在試驗結束(EOT)回
診時進行檢視，用於依安全性分析族群和全分析集(FAS)進行之的分析。此外，對
於隨機分配後開始透析療法的患者，將針對開始進行透析療法後發生的事件進行檢
視。
2. 次要評估指標：
療效相關評估指標：
• Hb 從基期到治療期結束期間的平均變化量，其中治療期結束期間 Hb 為利用從
第 28 週直到治療結束回診的全部 Hb 值進行計算
• 從第 28 週直到治療結束回診，Hb 檢測值在 11 ± 1 g/dL 間隔內的時間佔總時間
之比例
從中央實驗室獲得之 Hb 結果將用於所有的療效分析。基期 Hb 的定義為最近 3 次
中央實驗室檢測的 Hb 平均值，包括在隨機分配回診時給藥前之檢測值。
每名患者從第 28 週到 EOT 回診中全部 Hb 值，其平均值相較於基期的變化將用來作
為因變數。將使用重複測量值的混合模型(MMRM)。救援治療影響下的 Hb 值將不會
於主要分析進行檢視。將使用主要療效評估指標分析的 MMRM 模型說明闕漏的 Hb
值。此模型將包含基期測量值、治療組、回診、根據回診交互影響的治療和分層變
數等項目。
總時間比例的評估指標將以下列方式進行計算：對於每名患者，所記錄的 Hb 值首
先將以線性方式在測量值之間進行內插。將對內插曲線位於 11 ± 1 g/dL 內的時間
進行計算，再除以第 28 週和 EOT 測量之間的時間。Roxadustat 和安慰劑之間的差
異會採用基期 Hb 和分層變數作為共變數，以共變數分析(ANCOVA)模型進行比
較。沒有任何第 28 週 Hb 測量值的患者不會列入此項變數的考慮中。
救援治療影響下的 Hb 值將不會於主要分析(FAS)進行檢視。
額外的安全性綜合評估指標：
其他的綜合安全性評估指標，包含以下項目：
• MACE+ (任何原因造成的死亡、非致命性心肌梗塞、非致命性中風、需要住院
治療的心臟衰竭和需要住院治療的不穩定型心絞痛)
及
• CSE (任何原因造成的死亡、非致命性心肌梗塞、非致命性中風、需要住院治療
的心臟衰竭、導致住院的不穩定型心絞痛、深層靜脈血栓、肺栓塞、血管通路
血栓或高血壓急症)
將以類似上述 MACE 的方式進行計算。
HRQoL 和健康狀況相關的評估指標：
評估 roxadustat 對貧血症狀和疾病專一性健康相關生活品質(HRQoL)和整體健康狀
況的影響，該變數為：
• 貧血症狀及由癌症治療功能性評估貧血量表(FACT-An)所測量之四個 HRQoL 區
的變化
• 由一般性健康簡易量表(SF-36) (第 2 版，標準)所測量之一般 HRQoL 變化
• 由歐洲生活品質 5 面向 5 等級問卷(EQ-5D-5L)和患者整體印象變化量表(PGIC)
所測量之自我報告健康狀況的變化，將根據各自的證明記錄進行計算。
評估是否需要進行救援治療：
救援治療的需求將如下進行評估：
• 接受靜脈輸注(IV)鐵劑、紅血球(RBC)輸血或紅血球生成素類似物以作為救援治療
的首例發生時間，並將以類似主要變量的首次 MACE 事件發生時間的方式進行計
算。
此外，下列三個分量也將用作療效變數：
• IV 輸注鐵劑作為救援治療的首次發生時間
• RBC 輸血作為救援治療的首次發生時間
• 紅血球生成素類似物作為救援治療的首次發生時間
主要納入條件
2. 在第 1 次篩選回診時，年齡≥ 18 歲
3. 腎絲球過濾率(eGFR) < 60 mL/min/1.73 m2
(由中央實驗室計算)，相當於根據腎臟
疾病治療成果品質建議指南(KDOQI)定義之第 3、4 或 5 期 CKD，且未接受透析
療法
4. 在篩選期時，2 次最近的中央實驗室 Hb 平均值(至少間隔 7 天取得)，必須< 10.0
g/dL
5. 隨機分配時的鐵蛋白≥ 50 ng/mL (從篩選回診獲得)
6. 隨機分配時的運鐵蛋白飽和度(TSAT) ≥ 15 % (從篩選回診獲得)
7. 隨機分配時的血清葉酸濃度≥正常值下限(LLN) (從篩選回診獲得)
8. 隨機分配時的血清維生素 B12 濃度≥ LLN (從篩選回診獲得)
9. 隨機分配時的丙胺酸轉胺酶(ALT)和天門冬胺酸轉胺酶(AST) ≤ 3 倍正常值上限
(ULN)，且總膽紅素(Tbili) ≤ 1.5 倍 ULN (從篩選回診獲得)
10. 體重 45-160 公斤
主要排除條件
2. 曾接受本試驗的隨機分配
3. 隨機分配的 6 週內曾接受任何紅血球生成素類似物治療
4. 收案時患有紐約心臟協會第三級或第四級鬱血性心臟衰竭
5. 隨機分配前 12 週內發生心肌梗塞(MI)、急性冠狀動脈症候群、中風、癲癇發作
或血栓/血栓栓塞性事件(例如：深層靜脈血栓形成或肺栓塞)
6. 有慢性肝臟疾病(例如：慢性傳染性肝炎、慢性自體免疫性肝病、肝硬化或肝纖
維化)的病史
7. 已知的遺傳性血液疾病，例如：地中海貧血、鐮刀型貧血、純性紅血球再生不
良病史或其他已知原因且非 CKD 導致的貧血
8. 已知且未經治療的視網膜靜脈阻塞或已知且未經治療的增生性糖尿病視網膜病
變(視網膜靜脈血栓的風險)
9. 在篩選時或隨機分配前 12 週內，根據進行的腎臟超音波檢查(或其他影像學檢
查，例如：電腦斷層[CT]掃描或核磁共振造影[MRI])，診斷或懷疑(例如：Bosniak
氏分類第 IIF、III 或 IV 類的複雜性腎囊腫)罹患腎細胞癌
10. 隨機分配前 2 週內，收縮壓≥ 160 mmHg 或舒張壓≥ 95 mmHg (經由重複測量確
認)。血壓已受控制的患者可重新進行篩選
11. 有攝護腺癌、乳癌或任何其他惡性腫瘤病史，但以下所列不在此限：確定已治
癒或≥ 5 年未復發的癌症、進行根治性切除手術的基底細胞或鱗狀細胞皮膚癌、
子宮頸原位癌或切除結腸息肉
12. 以下任何一項結果呈陽性：人類免疫不全病毒(HIV)、B 型肝炎表面抗原(HBsAg)
或抗 C 型肝炎病毒抗體(抗 HCV 抗體)
13. 慢性發炎性疾病，例如：類風濕性關節炎、全身紅斑性狼瘡(SLE)、僵直性脊椎
炎、乾癬性關節炎或確定為貧血主要原因的發炎性腸道疾病
14. 已知的血鐵黃素沉積症、血色素沉著症或高凝血病症
15. 之前曾接受任何器官移植或已排定器官移植日期
16. 在篩選期進行任何紅血球(RBC)輸血
17. 目前任何導致顯著失血的狀況
18. 接受 roxadustat 或缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑(HIF-PHI)的任何治療
19. 在本試驗第一劑試驗藥物(IP)前至少 1 個月內曾接受另一種新化學物質(定義為
尚未獲准上市的化合物)，或曾參加其他包括藥物治療的臨床試驗。(註：於本試
驗或之前試驗中已同意參加並進行篩選，但是未進行隨機分配的患者，不必排
除)
20. 隨機分配前 2 年內有酗酒或藥物濫用史
21. 具生育能力的女性，除非如計畫書所詳述進行避孕或禁慾(請參閱計畫書第 3.8
節)
22. 懷孕或正在哺乳的女性
23. 已知對試驗藥物或其任何成分過敏
24. 任何醫療情況，包括活動性、具臨床意義的感染，且依據試驗主持人或試驗委
託者判定，認為可能會為參與本試驗的患者帶來安全性風險，並可能混淆安全
性或療效評估或可能會干擾試驗的參與
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
260 人
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全球人數
2600 人
