計劃書編號LTE15174
2019-10-30 - 2027-10-27
Phase III
尚未開始1
召募中3
終止收納3
ICD-10D68.1
遺傳性第XI凝血因子缺乏症
ATLAS-OLE：一項針對 Fitusiran 治療帶有或未帶有對於第八或第九凝血因子抑制性抗體之 A 或 B 型血友病患者的開放性、長期安全性和療效試驗
-
試驗申請者
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
Genzyme Corporation
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 停止召募
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
血友病
試驗目的
目的
主要
了解 fitusiran 的長期安全性和耐受性
次要
以下列事件頻率來評估了解 fitusiran 的長期療效：
• 出血事件
• 自發性出血事件
• 目標關節出血事件
了解 fitusiran 對於年齡 ≥17 歲參與者健康相關生活品質評估的影響
藥品名稱
Fitusiran
主成份
Fitusiran (SAR439774)
劑型
皮下注射液
劑量
0.8 ml
評估指標
試驗指標
主要
AE 的發生率、嚴重程度、相關性和嚴重性，以及實驗室評估
次要
治療期的年出血率
治療期的年自發性出血率
治療期的年關節出血率
治療期成人血友病生活品質問卷身體健康分數和總分的變化（適用於 ≥17 歲的參與者）
主要
AE 的發生率、嚴重程度、相關性和嚴重性，以及實驗室評估
次要
治療期的年出血率
治療期的年自發性出血率
治療期的年關節出血率
治療期成人血友病生活品質問卷身體健康分數和總分的變化（適用於 ≥17 歲的參與者）
主要納入條件
納入條件
唯有符合下列所有條件時，參與者才有資格進入本試驗：
年齡
1.簽署受試者同意書時，參與者的年齡必須至少年滿 12 歲（含）。
參與者類型和疾病特性
2.已完成第 3 期 fitusiran 臨床試驗的重度 A 或 B 型血友病參與者
性別
3.男性
4.本試驗並無避孕要求，除非當地法規要求。
知情同意
5.有能力提供知情同意簽署，包含遵從受試者同意書及本試驗計畫書所列之要求與限制。在法定成年年齡超過 18 歲的國家，也必須由參與者的法定代理人簽署特定受試者同意書 (ICF)。（台灣法定成年年齡為超過 20 歲。）
唯有符合下列所有條件時，參與者才有資格進入本試驗：
年齡
1.簽署受試者同意書時，參與者的年齡必須至少年滿 12 歲（含）。
參與者類型和疾病特性
2.已完成第 3 期 fitusiran 臨床試驗的重度 A 或 B 型血友病參與者
性別
3.男性
4.本試驗並無避孕要求，除非當地法規要求。
知情同意
5.有能力提供知情同意簽署，包含遵從受試者同意書及本試驗計畫書所列之要求與限制。在法定成年年齡超過 18 歲的國家，也必須由參與者的法定代理人簽署特定受試者同意書 (ICF)。（台灣法定成年年齡為超過 20 歲。）
主要排除條件
排除條件
參與者如果符合下列任何條件，則不得參加本試驗：
醫療狀況
1.篩選前 14 天內曾完成手術程序，或目前正在以其他凝血因子濃縮劑或繞徑藥物(BPA) 輸注進行術後止血
過往／併用療法
2.目前參與免疫耐受性誘導治療 (ITI)
3.目前以凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 作為規律給予的預防性治療，以防止自發性出血事件
4.使用凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 之外的藥物治療血友病
過往／同時的臨床試驗經驗
5.在預期給予試驗性藥物 (IMP) 之前 30 天內或 IMP 的 5 個半衰期內曾接受試驗性藥物或器材（除了 fitusiran 之外），以時間較長者為準
6.目前或曾經參與一項基因療法試驗
診斷性評估
7.開始參與試驗時未曾接受 fitusiran 的病患：丙胺酸轉胺酶 (ALT) 和/或天冬胺酸轉胺酶 (AST) >1.5× 正常參考值上限 (ULN)；曾參與主要試驗 fitusiran 組的病患：ALT 和/或 AST >5× ULN。
其他排除條件
8.因法規或法律命令而居住於機構的人士；罪犯或依法被收容於機構中的參與者
9.有任何國家相關的具體法規使得參與者不得進入本試驗
10.由試驗主持人基於任何原因（包括醫療或臨床病況）判定為不適合參與的參與者，或者可能無法遵從試驗程序的參與者
11.參與者為試驗委託者或試驗主持人受撫養人
12.參與者為臨床試驗中心員工、直接參與試驗執行的其他人員，或者為該等人員的直系親屬
13.在試驗執行/期間有可能引起倫理考量的任何特定情況
14.對於任何試驗介入措施或其成分過敏，或者曾經發生藥物或其他過敏，而使試驗主持人認為無法參與試驗。
參與者如果符合下列任何條件，則不得參加本試驗：
醫療狀況
1.篩選前 14 天內曾完成手術程序，或目前正在以其他凝血因子濃縮劑或繞徑藥物(BPA) 輸注進行術後止血
過往／併用療法
2.目前參與免疫耐受性誘導治療 (ITI)
3.目前以凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 作為規律給予的預防性治療，以防止自發性出血事件
4.使用凝血因子濃縮劑或繞徑藥物 (BPA) 之外的藥物治療血友病
過往／同時的臨床試驗經驗
5.在預期給予試驗性藥物 (IMP) 之前 30 天內或 IMP 的 5 個半衰期內曾接受試驗性藥物或器材（除了 fitusiran 之外），以時間較長者為準
6.目前或曾經參與一項基因療法試驗
診斷性評估
7.開始參與試驗時未曾接受 fitusiran 的病患：丙胺酸轉胺酶 (ALT) 和/或天冬胺酸轉胺酶 (AST) >1.5× 正常參考值上限 (ULN)；曾參與主要試驗 fitusiran 組的病患：ALT 和/或 AST >5× ULN。
其他排除條件
8.因法規或法律命令而居住於機構的人士；罪犯或依法被收容於機構中的參與者
9.有任何國家相關的具體法規使得參與者不得進入本試驗
10.由試驗主持人基於任何原因（包括醫療或臨床病況）判定為不適合參與的參與者，或者可能無法遵從試驗程序的參與者
11.參與者為試驗委託者或試驗主持人受撫養人
12.參與者為臨床試驗中心員工、直接參與試驗執行的其他人員，或者為該等人員的直系親屬
13.在試驗執行/期間有可能引起倫理考量的任何特定情況
14.對於任何試驗介入措施或其成分過敏，或者曾經發生藥物或其他過敏，而使試驗主持人認為無法參與試驗。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
7 人
-
全球人數
244 人
