計劃書編號APL2-FSG-319
尚未開始召募
2026-10-01 - 2030-03-31
Phase II/III
尚未開始5
一項序貫式第 2/3 期試驗，先於成人中進行單組、開放性試驗，後於成人及青少年中進行隨機分配、安慰劑對照、雙盲、多中心試驗，評估 Pegcetacoplan 治療局灶性節段性腎絲球硬化症的療效和安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/08/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
實際收案人數
0 尚未開始
適應症
試驗目的
本試驗是一項序貫式第 2/3 期試驗，旨在評估每週兩次皮下 (SC) 輸注pegcetacoplan 用於確診局灶性節段性腎絲球硬化症 (FSGS) 患者的療效和安全性。試驗初期的第 2 期部分是一項針對確診 FSGS 成人的單組、開放性試驗。第 2 期將於第 3 期隨機分配之前開始。試驗的第 3 期部分是一項針對確診 FSGS 成人和青少年的隨機分配、安慰劑對照、雙盲、多中心試驗。在將青少年納入本試驗的第 3 期之前，獨立資料監測委員會將審查第 2 期成人受試者的療效和安全性資料。
藥品名稱
皮下注射劑
皮下注射劑
皮下注射劑
主成份
PEGCETACOPLAN
劑型
220
220
220
劑量
1080 mg/20ml
1080mg/20ml
1080mg/20ml
評估指標
主要目標為根據蛋白尿的減少量，評估每週兩次 SC 施用 pegcetacoplan 相較於安慰劑對FSGS 受試者的療效。主要療效指標為尿蛋白／肌酸酐比值 (uPCR) 對數轉換比值在第 52 週和第104 週時相較於基準期的變化。
主要納入條件
1.年齡
•第 2 期：≥18 歲之成人
•第 3 期：簽署受試者同意書及同意(青少年)時 ≥18 歲之成人；若獲准，青少年（12-17 歲）
2.篩選時體重 ≥30 kg 且 ≤100 kg
3.FSGS 診斷
•第 2 期：經腎臟組織切片診斷並經中心判讀確認之原發性、遺傳性或病因不明之 FSGS
•第 3 期：經腎臟組織切片診斷或經已識別的足細胞基因突變確認，並經中心判讀確認之原發性、遺傳性或病因不明 FSGS
4.篩選時 24 小時尿蛋白排泄量至少 1.5 g／天，且篩選期間採集的至少 2 份 FMU 檢體中，uPCR 均至少為 1.5 g/g
5.腎絲球過濾率估計值 (eGFR) ≥25 mL/min/1.73 m2，依下列公式計算：慢性腎臟疾病流行病學合作組織 (CKD-EPI) 肌酸酐公式（針對成人）或兒童慢性腎臟疾病基於肌酸酐的 U25 公式（針對青少年）
6.在首劑 IP 給藥前至少 12 週接受穩定 FSGS 治療方案，且該治療方案沒有預定或預期調整或劑量變化，例如下列任一或全部治療方案：
•經試驗主持人評估屬穩定且達最佳化（最大耐受劑量）的血管收縮素轉化酶抑制劑、血管收縮素受體阻斷劑和／或鈉-葡萄糖共同轉運蛋白-2 抑制劑療法
•穩定劑量的其他可能影響蛋白尿的藥物（例如，類固醇、mycophenolate mofetil、鈣調磷酸酶抑制劑和／或受試者現正使用之其他核准用於治療 FSGS 的免疫抑制劑）
•如果受試者使用 prednisone（或其他全身性皮質類固醇）治療 FSGS，其劑量穩定且不超過 10 mg／天（或 prednisone 以外的其他皮質類固醇等效劑量）
7.受試者已完成肺炎鏈球菌以及腦膜炎雙球菌（A 型、C 型、W 型、Y 型和 B 型）疫苗接種。除非有資料證明，受試者已接受針對補體缺乏症成人或兒童建議的疫苗接種，否則上述疫苗接種為強制性要求。如果受試者需要接受試驗計畫書中詳細說明的疫苗接種，則該系列中的首次疫苗接種應在首劑 IP 給藥前至少 14 天進行；第二次疫苗接種（如適用）應在首次疫苗接種後至少 8 週進行。
8.願意且有能力自行施用 pegcetacoplan，或有指定的照護者可協助執行給藥
9.具生育能力之女性受試者（定義為已初經來潮，且未永久絕育或未停經之任何女性受試者），在篩選時與第 1 天的尿液驗孕結果必須為陰性，且必須同意自篩選期開始至接受最後一劑 IP 後至少 90 天內，使用試驗計畫書規定的避孕方法。
10.男性受試者必須同意自篩選期開始至接受最後一劑 IP 後至少 90 天內，使用試驗計畫書規定的避孕方法，並避免捐贈精液。
11.根據當地法規，達法定同意年齡之受試者，必須願意且有能力提供知情同意。未達法定同意年齡之受試者，其法定代理人或監護人必須願意且有能力提供知情同意；在適用情況下，該未達法定同意年齡之受試者也必須提供參與試驗的同意（青少年）。
•第 2 期：≥18 歲之成人
•第 3 期：簽署受試者同意書及同意(青少年)時 ≥18 歲之成人；若獲准，青少年（12-17 歲）
2.篩選時體重 ≥30 kg 且 ≤100 kg
3.FSGS 診斷
•第 2 期：經腎臟組織切片診斷並經中心判讀確認之原發性、遺傳性或病因不明之 FSGS
•第 3 期：經腎臟組織切片診斷或經已識別的足細胞基因突變確認，並經中心判讀確認之原發性、遺傳性或病因不明 FSGS
4.篩選時 24 小時尿蛋白排泄量至少 1.5 g／天，且篩選期間採集的至少 2 份 FMU 檢體中，uPCR 均至少為 1.5 g/g
5.腎絲球過濾率估計值 (eGFR) ≥25 mL/min/1.73 m2，依下列公式計算：慢性腎臟疾病流行病學合作組織 (CKD-EPI) 肌酸酐公式（針對成人）或兒童慢性腎臟疾病基於肌酸酐的 U25 公式（針對青少年）
6.在首劑 IP 給藥前至少 12 週接受穩定 FSGS 治療方案，且該治療方案沒有預定或預期調整或劑量變化，例如下列任一或全部治療方案：
•經試驗主持人評估屬穩定且達最佳化（最大耐受劑量）的血管收縮素轉化酶抑制劑、血管收縮素受體阻斷劑和／或鈉-葡萄糖共同轉運蛋白-2 抑制劑療法
•穩定劑量的其他可能影響蛋白尿的藥物（例如，類固醇、mycophenolate mofetil、鈣調磷酸酶抑制劑和／或受試者現正使用之其他核准用於治療 FSGS 的免疫抑制劑）
•如果受試者使用 prednisone（或其他全身性皮質類固醇）治療 FSGS，其劑量穩定且不超過 10 mg／天（或 prednisone 以外的其他皮質類固醇等效劑量）
7.受試者已完成肺炎鏈球菌以及腦膜炎雙球菌（A 型、C 型、W 型、Y 型和 B 型）疫苗接種。除非有資料證明，受試者已接受針對補體缺乏症成人或兒童建議的疫苗接種，否則上述疫苗接種為強制性要求。如果受試者需要接受試驗計畫書中詳細說明的疫苗接種，則該系列中的首次疫苗接種應在首劑 IP 給藥前至少 14 天進行；第二次疫苗接種（如適用）應在首次疫苗接種後至少 8 週進行。
8.願意且有能力自行施用 pegcetacoplan，或有指定的照護者可協助執行給藥
9.具生育能力之女性受試者（定義為已初經來潮，且未永久絕育或未停經之任何女性受試者），在篩選時與第 1 天的尿液驗孕結果必須為陰性，且必須同意自篩選期開始至接受最後一劑 IP 後至少 90 天內，使用試驗計畫書規定的避孕方法。
10.男性受試者必須同意自篩選期開始至接受最後一劑 IP 後至少 90 天內，使用試驗計畫書規定的避孕方法，並避免捐贈精液。
11.根據當地法規，達法定同意年齡之受試者，必須願意且有能力提供知情同意。未達法定同意年齡之受試者，其法定代理人或監護人必須願意且有能力提供知情同意；在適用情況下，該未達法定同意年齡之受試者也必須提供參與試驗的同意（青少年）。
主要排除條件
1.先前曾暴露於 pegcetacoplan
2.根據現有資料，有證據顯示在篩選前 8 週內或篩選期間腎臟疾病改善；腎臟疾病改善定義為 eGFR 增加 >30%，或蛋白尿減少 >50%
3.繼發於其他病症（例如感染、糖尿病、藥物誘發、肥胖、早產、鐮形血球貧血症、膀胱輸尿管逆流、先天性腎臟及泌尿道異常）的 FSGS
4.第 1 型糖尿病或控制不佳（糖化血紅素 [HbA1C] ≥8%）的第 2 型糖尿病
5.有腎臟移植史
6.目前或先前診斷為人類免疫缺乏病毒 (HIV)、B 型肝炎或 C 型肝炎感染，或篩選期間的血清學或病毒量呈陽性，顯示有上述任何病毒的活動性感染。
7.對 pegcetacoplan 或其任何賦形劑過敏
8.有腦膜炎球菌疾病史
9.惡性腫瘤，但下列情況除外：
•已治癒的基底細胞皮膚癌或鱗狀細胞皮膚癌
•已接受根治性治療的的原位癌
•無惡性腫瘤且停止治療 ≥5 年者
10.在首劑 IP 給藥前 14 天內曾出現重度感染（例如：需靜脈注射抗生素治療）；重度感染的靜脈注射治療必須於首劑 IP 給藥前 >14 天完成。
11.篩選時的絕對嗜中性白血球計數 <1000 個細胞／mm3
12.經試驗主持人評估，患有其他可能混淆試驗結果判讀的重大腎臟疾病
13.篩選期前曾參與任何其他試驗藥物試驗或暴露於其他試驗藥物、器材或程序，且仍處於該試驗藥物最後一次給藥後 30 天內或 5 個半衰期內（以較長者為準）。
14.篩選期前曾使用 rituximab、belimumab 或任何已核准或試驗性抗補體療法，且仍處於該試驗藥物的 5 個半衰期內
15.已懷孕或正在哺乳，且不願在試驗期間及最後一劑 IP 給藥後至少 90 天內停止哺乳的女性受試者
16.無法配合，或經試驗主持人評估，參與本試驗將對受試者造成不當風險或可能混淆試驗結果判讀的任何情況
17.經試驗主持人評估，有持續藥物或酒精濫用或依賴的證據
18.已知或疑似遺傳性果糖不耐症
19.篩選期間存在或疑似出現重度感染（包括但不限於復發性或慢性感染），且經試驗主持人評估，可能使受試者因參與試驗而面臨無法接受的風險
2.根據現有資料，有證據顯示在篩選前 8 週內或篩選期間腎臟疾病改善；腎臟疾病改善定義為 eGFR 增加 >30%，或蛋白尿減少 >50%
3.繼發於其他病症（例如感染、糖尿病、藥物誘發、肥胖、早產、鐮形血球貧血症、膀胱輸尿管逆流、先天性腎臟及泌尿道異常）的 FSGS
4.第 1 型糖尿病或控制不佳（糖化血紅素 [HbA1C] ≥8%）的第 2 型糖尿病
5.有腎臟移植史
6.目前或先前診斷為人類免疫缺乏病毒 (HIV)、B 型肝炎或 C 型肝炎感染，或篩選期間的血清學或病毒量呈陽性，顯示有上述任何病毒的活動性感染。
7.對 pegcetacoplan 或其任何賦形劑過敏
8.有腦膜炎球菌疾病史
9.惡性腫瘤，但下列情況除外：
•已治癒的基底細胞皮膚癌或鱗狀細胞皮膚癌
•已接受根治性治療的的原位癌
•無惡性腫瘤且停止治療 ≥5 年者
10.在首劑 IP 給藥前 14 天內曾出現重度感染（例如：需靜脈注射抗生素治療）；重度感染的靜脈注射治療必須於首劑 IP 給藥前 >14 天完成。
11.篩選時的絕對嗜中性白血球計數 <1000 個細胞／mm3
12.經試驗主持人評估，患有其他可能混淆試驗結果判讀的重大腎臟疾病
13.篩選期前曾參與任何其他試驗藥物試驗或暴露於其他試驗藥物、器材或程序，且仍處於該試驗藥物最後一次給藥後 30 天內或 5 個半衰期內（以較長者為準）。
14.篩選期前曾使用 rituximab、belimumab 或任何已核准或試驗性抗補體療法，且仍處於該試驗藥物的 5 個半衰期內
15.已懷孕或正在哺乳，且不願在試驗期間及最後一劑 IP 給藥後至少 90 天內停止哺乳的女性受試者
16.無法配合，或經試驗主持人評估，參與本試驗將對受試者造成不當風險或可能混淆試驗結果判讀的任何情況
17.經試驗主持人評估，有持續藥物或酒精濫用或依賴的證據
18.已知或疑似遺傳性果糖不耐症
19.篩選期間存在或疑似出現重度感染（包括但不限於復發性或慢性感染），且經試驗主持人評估，可能使受試者因參與試驗而面臨無法接受的風險
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
16 人
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全球人數
265 人
