計劃書編號MG0003
2020-02-01 - 2021-09-15
Phase III
召募中5
ICD-10G70.00
重症肌無力未伴有急性惡化
ICD-10G70.01
重症肌無力伴有急性惡化
ICD-9358.0
重症肌無力
一項第3 期、隨機分配、雙盲的安慰劑對照試驗，針對罹患全身性重症肌無力的成人病患評估rozanolixizumab 的療效與安全性
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試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
UCB Biopharma SRL
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
1 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
重症肌無力
試驗目的
主要目標
•證實rozanolixizumab對全身性MG病患的臨床療效
次要目標
•評估rozanolixizumab在MG病患身上的安全性及耐受性
藥品名稱
Rozanolixizumab
主成份
Rozanolixizumab
劑型
注射液劑
劑量
140
評估指標
Primary end point(s): Change from Baseline to Day 43 (Visit 10) in Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) score
Secondary end point(s):
1. Percentage of participants achieving Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) response at Visit 10
2. Change from Baseline to (Day 43) Visit 10 in the Myasthenia Gravis- Composite score (MG-C)
3. Change from Baseline to (Day 43) Visit 10 in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
4. Change from Baseline to Visit 10 in the Myasthenia Gravis (MG) Symptoms Patient Reported Outcome (PRO) ′Muscle Weakness Fatigability′ score
5. Change from Baseline to (Day 43) Visit 10 in the Myasthenia Gravis (MG) Symptoms Patient Reported Outcome (PRO) ′Physical Fatigue′ score
6. Change from Baseline to Visit 10 in the Myasthenia Gravis (MG) Symptoms Patient Reported Outcome (PRO) ′Bulbar Symptoms′ score
7. Occurrence of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
8. Treatment-emergent adverse events (TEAEs) leading to withdrawal of investigational medicinal product (IMP)
Secondary end point(s):
1. Percentage of participants achieving Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) response at Visit 10
2. Change from Baseline to (Day 43) Visit 10 in the Myasthenia Gravis- Composite score (MG-C)
3. Change from Baseline to (Day 43) Visit 10 in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
4. Change from Baseline to Visit 10 in the Myasthenia Gravis (MG) Symptoms Patient Reported Outcome (PRO) ′Muscle Weakness Fatigability′ score
5. Change from Baseline to (Day 43) Visit 10 in the Myasthenia Gravis (MG) Symptoms Patient Reported Outcome (PRO) ′Physical Fatigue′ score
6. Change from Baseline to Visit 10 in the Myasthenia Gravis (MG) Symptoms Patient Reported Outcome (PRO) ′Bulbar Symptoms′ score
7. Occurrence of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
8. Treatment-emergent adverse events (TEAEs) leading to withdrawal of investigational medicinal product (IMP)
主要納入條件
納入條件：
1. 簽署同意時必須年滿20 歲。
2. 試驗參與者在第1 次回診時，有經記錄的gMG 診斷
3. 試驗參與者在第1 次回診前，有經確認的抗AChR 或MuSK 自體抗體陽性紀錄。
4. 試驗參與者在第1 次回1 時為MGFA 第II 至IVa 級。
5. 在第1 次回診和基準期(第2 次回診)時，MG-ADL 分數至少為3 且QMG 分數至少為11 的試驗參與者。
1. 簽署同意時必須年滿20 歲。
2. 試驗參與者在第1 次回診時，有經記錄的gMG 診斷
3. 試驗參與者在第1 次回診前，有經確認的抗AChR 或MuSK 自體抗體陽性紀錄。
4. 試驗參與者在第1 次回1 時為MGFA 第II 至IVa 級。
5. 在第1 次回診和基準期(第2 次回診)時，MG-ADL 分數至少為3 且QMG 分數至少為11 的試驗參與者。
主要排除條件
排除條件：
1. 試驗參與者患有經試驗主持人判定具臨床相關性的活動性感染(例如敗血症、肺炎或膿瘍)，或者在第一劑試驗用藥品(IMP)前6 週內發生嚴重感染(導致住院或需要腸道外抗生素治療)。
2. 試驗參與者曾在暴露於其他抗FcRn 藥物後發生過度敏感反應。
3. 患有重度(定義為在MG-ADL 量表上第3 級)無力而影響到口咽肌或呼吸肌，或者在第1 次回診時發生肌無力危象或即將發生危象的試驗參與者。
1. 試驗參與者患有經試驗主持人判定具臨床相關性的活動性感染(例如敗血症、肺炎或膿瘍)，或者在第一劑試驗用藥品(IMP)前6 週內發生嚴重感染(導致住院或需要腸道外抗生素治療)。
2. 試驗參與者曾在暴露於其他抗FcRn 藥物後發生過度敏感反應。
3. 患有重度(定義為在MG-ADL 量表上第3 級)無力而影響到口咽肌或呼吸肌，或者在第1 次回診時發生肌無力危象或即將發生危象的試驗參與者。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
15 人
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全球人數
387 人
