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2017-09-01 - 2021-12-31

Phase III

一項第三期、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗,探討 Ataluren 用於無意義突變之裘馨氏肌肉失養症病人之療效與安全性暨開放式延伸試驗
  • 適應症

    Genetic Disorders – Duchenne Muscular Dystrophy (裘馨氏肌肉失養症)

  • 藥品名稱

    Ataluren (PTC124)

參與醫院
2

召募中2

2020-04-01 - 2026-09-30

Phase II/III

以Nusinersen(BIIB058)治療脊髓性肌萎縮症受試者的劑量遞增、隨機分配、對照試驗。
  • 適應症

    脊髓性肌萎縮症

  • 藥品名稱

    Nusinersen

參與醫院
2

召募中2

2023-01-10 - 2035-06-15

Phase IV

於臨床試驗中接受OAV101 IT或OAV101 IV治療之脊髓性肌肉萎縮症病患的長期追蹤
  • 適應症

    2 歲以上未滿 18 歲、未曾治療、可坐起且從未走動之晚發型第二型脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 患者

  • 藥品名稱

    OAV101

參與醫院
2

召募中2

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