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23

2023-11-01 - 2028-12-31

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一項第 1 至 3 期試驗,評估脊髓腔內給予 ION363 對肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症 (FUS-ALS) 患者的療效、安全性、藥物動力學和藥效學
  • 適應症

    肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症

  • 藥品名稱

    ULEFNERSEN

參與醫院
2

召募中2

2025-03-07 - 2032-02-28

Phase III

一項第3期、隨機分配、多中心、雙盲、安慰劑對照試驗,針對年輕人,以Acoramidis預防轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症(ACT-EARLY 試驗)
  • 適應症

    轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症

  • 藥品名稱

    Acoramidis

參與醫院
1

召募中1

2020-02-01 - 2023-12-15

Phase III

一項第 3 期全球性、開放標示的隨機分配試驗,對罹患遺傳性運甲狀腺素媒介型澱粉樣多發性神經病變的患者,評估 ION-682884 的療效與安全性
  • 適應症

    遺傳性運甲狀腺素媒介型澱粉樣多發性神經病變

  • 藥品名稱

    ION-682884 Injection; Inotersen (ISIS 420915) Injection

參與醫院
4

召募中4

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