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23

2023-11-01 - 2028-12-31

其他

試驗執行中
一項第 1 至 3 期試驗,評估脊髓腔內給予 ION363 對肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症 (FUS-ALS) 患者的療效、安全性、藥物動力學和藥效學
  • 適應症

    肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2025-03-07 - 2032-02-28

Phase III

試驗執行中
一項第3期、隨機分配、多中心、雙盲、安慰劑對照試驗,針對年輕人,以Acoramidis預防轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症(ACT-EARLY 試驗)
  • 適應症

    轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
3

召募中3

2022-06-15 - 2029-09-30

Phase II/III

試驗執行中
第 2/3 期、多階段、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、平行組別退出試驗,評估 Nipocalimab 施用於慢性脫髓鞘多發性神經炎(CIDP) 成人患者的療效與安全性
  • 適應症

    慢性脫髓鞘多發性神經炎

  • 藥品名稱

    液劑

參與醫院
4

召募中4

2022-02-01 - 2027-12-31

Phase III

試驗執行中
一項開放標示的延伸試驗,評估 ION-682884 用於遺傳性運甲狀腺素蛋白媒介型澱粉樣多發性神經病變患者中的長期安全性和療效
  • 適應症

    治療遺傳性運甲狀腺素蛋白媒介型澱粉樣多發性神經病變

  • 藥品名稱

    注射液 預充填式注射劑 預充填式注射劑

參與醫院
4

尚未開始3

召募中1

2025-01-01 - 2030-12-31

Phase III

試驗執行中
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗,評估 remibrutinib 用於全身型重症肌無力的療效、安全性和耐受性,隨後進行開放延伸期
  • 適應症

    全身型重症肌無力

  • 藥品名稱

    Remibrutinib

參與醫院
5

召募中5

2023-12-15 - 2028-06-30

Phase III

試驗執行中
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗,旨在評估澱粉樣蛋白消耗劑 ALXN2220 用於運甲狀腺素蛋白澱粉樣心肌病變 (ATTR-CM) 成人參與者的療效和安全性
  • 適應症

    運甲狀腺素澱粉樣蛋白心肌病變

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
6

召募中6

2024-07-01 - 2026-12-31

Phase I/II

一項第1/2a期的劑量遞增試驗,旨在評估ARO-DM1於年齡? 18至? 65歲患有第1型肌肉強直症受試者中的安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學
  • 適應症

    第1型肌肉強直症

  • 藥品名稱

    ARO-DM1 Lyophilized Powder for Injection

參與醫院
3

召募中3

2020-11-01 - 2022-06-30

Phase III

對有轉甲狀腺素蛋白澱粉樣多發性神經病變的受試者進行 AG10 療效和安全性的 3期隨機雙 盲安慰劑對照研究( ATTRibuteATTRibute-PN 試驗 )
  • 適應症

    轉甲狀腺素蛋白澱粉樣多發性神經病變

  • 藥品名稱

    AG10

參與醫院
2

召募中2

2024-05-01 - 2028-12-31

Phase III

MAGNITUDE:一項第 3 期多國、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗,對患有心肌病的轉甲狀腺素澱粉樣蛋白疾病 (ATTR-CM) 之受試者評估 NTLA-2001 的療效和安全性
  • 適應症

    轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)

  • 藥品名稱

    NTLA-2001

參與醫院
3

召募中3

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