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9

2021-04-01 - 2025-11-19

Phase I/II

試驗已結束
基因療法4D-310用於患有法布瑞氏症並影響心臟之成人的一項開放性、第1/2a期試驗
  • 適應症

    治療患有與法布瑞氏症相關、影響心臟之成人

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
1

召募中1

2021-03-17 - 2035-12-31

其他

試驗執行中
有關脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 確診患者的前瞻性長期登錄庫試驗
  • 適應症

    治療6個月以下,經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其 SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一型病人,但不適用於已使用 呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。

  • 藥品名稱

    靜脈點滴注射劑

參與醫院
5

召募中5

2023-07-01 - 2025-12-31

其他

試驗已結束
回溯性真實世界研究探討芬必提®治療先天性尿素循環代謝疾病之有效性及安全性
  • 適應症

    (1) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清氨的改變。(2) 整體群體與次群體【曾接受/未接受苯丁酸治療者】(若適用)由基準值至開始使用芬必提®後第十二個月血清麩醯胺酸的改變。

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
3

召募中3

2021-01-01 - 2023-09-30

Phase III

試驗已結束
兩階段(雙盲inclisiran相較於安慰劑[第1年]加開放標記inclisiran [第2年]) 隨機分配、多中心試驗,評估inclisiran 用於異合子家族性高膽固醇血症及LDL膽固醇升高之青少年(12歲以上未滿18歲)的安全性、耐受性及療效(ORION-16)
  • 適應症

    異合子家族性高膽固醇血症及LDL膽固醇升高之青少年

  • 藥品名稱

    預充填式注射劑

參與醫院
2

召募中2

2018-07-01 - 2022-12-31

Phase III

一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究,隨後進行開放性標籤治療期以評估Alirocumab在患有異合子家族性高膽固醇血症的兒童和青少年中的療效和安全性。
  • 適應症

    8到17歲異合子家族性高膽固醇血症(heFH)患者

  • 藥品名稱

    Alirocumab

參與醫院
1

召募中1

常敏之
臺北榮民總醫院

心臟血管內科

2021-04-01 - 2031-01-31

Phase I/II

基因療法4D-310用於患有法布瑞氏症並影響心臟之成人的一項開放性、第1/2a期試驗
  • 適應症

    治療患有與法布瑞氏症相關、影響心臟之成人

  • 藥品名稱

    4D-310

參與醫院
1

召募中1

2021-03-17 - 2035-12-31

其他

有關脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 確診患者的前瞻性長期登錄庫試驗
  • 適應症

    治療6個月以下,經基因確診之SMA脊髓性肌肉萎縮症病人,其 SMN2為2或3套或已出現症狀之SMA第一型病人,但不適用於已使用 呼吸器每天12小時以上且連續超過30天者。

  • 藥品名稱

    諾健生® 靜脈懸液注射劑

參與醫院
5

尚未開始2

召募中3