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26

2020-04-01 - 2026-09-30

Phase II/III

試驗已結束
Escalating Dose and Randomized, Controlled Study of Nusinersen (BIIB058) in Participants With Spinal Muscular Atrophy
  • 適應症

    SPINAL MUSCULAR ATROPHY

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2021-04-01 - 2027-01-30

Phase III

試驗執行中
一項對先前曾參加 Nusinersen 研究性試驗、使用更高劑量 Nusinersen (BIIB058) 之脊髓性肌萎縮症受試者的長期延伸試驗
  • 適應症

    脊髓性肌萎縮症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2019-12-01 - 2025-12-31

Phase II

試驗已結束
一項第二期、開放標記、單組、多中心試驗,以ruxolitinib 併用皮質類固醇,治療異體幹細胞移植後發生中度至重度慢性移植物抗宿主疾病的小兒受試者
  • 適應症

    異體幹細胞移植後發生中度至重度慢性移植物抗宿主疾病

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
1

召募中1

2023-10-17 - 2028-12-31

Phase I/II

試驗已結束
一項第一/二期、多中心試驗,評估ribociclib (LEE011) 併用topotecan 及temozolomide (TOTEM) 對復發型或難治型神經母細胞瘤 及其他實體腫瘤小兒患者的療效及安全性
  • 適應症

    復發型或難治型神經母細胞瘤及其他實體 腫瘤小兒患者

  • 藥品名稱

    膜衣錠

參與醫院
1

召募中1

2022-02-28 - 2025-08-18

Phase III

試驗已結束
帶有或不帶有第八凝血因子抑制抗體之 A 型血友病的兒童患者皮下注射 NNC0365-3769 (Mim8) 預防性治療的安全性、療效和暴露量
  • 適應症

    A型血友病

  • 藥品名稱

    皮下注射劑

參與醫院
1

召募中1

2021-11-01 - 2029-08-30

Phase III

一項針對輸血依賴型 α 型或 β 型海洋性貧血受試者評估 mitapivat 療效和安全性的第三期、雙盲、隨機分配、安慰劑對照、多中心試驗 (ENERGIZE-T)
  • 適應症

    地中海型貧血/海洋性貧血

  • 藥品名稱

    mitapivat(亦稱為 mitapivat sulfate、AG-348、PYRUKYND)

參與醫院
3

召募中3

2021-11-01 - 2029-03-30

Phase III

一項針對非輸血依賴型 α 型或 β 型海洋性貧血受試者評估 mitapivat 療效和安全性的第三期、雙盲、隨機分配、安慰劑對照、多中心試驗 (ENERGIZE)
  • 適應症

    地中海型貧血 /海洋性貧血

  • 藥品名稱

    mitapivat(亦稱為 mitapivat sulfate、AG-348、PYRUKYND)

參與醫院
2

召募中2

2018-03-18 - 2024-10-31

其他

氟18多巴正子造影應用在神經母細胞瘤病患檢查的研究/The evaluation of F18-DOPA PET in patients with neuroblastoma
  • 適應症

    巴金森氏症及神經母細胞瘤。

  • 藥品名稱

    18F-FDOPA

參與醫院
1

召募中1

2020-08-01 - 2023-11-23

Phase I/II

一項以 ENTRECTINIB (RXDX-101) 治療局部晚期或轉移性實體或原發性中樞神經系統(CNS) 腫瘤及/或沒有良好治療選項之兒科患者的第1/2期、開放標示、劑量遞增和擴增試驗
  • 適應症

    局部晚期或轉移性實體或原發性中樞神經系統(CNS) 腫瘤及/或沒有良好治療選項

  • 藥品名稱

    ENTRECTINIB (RXDX-101)

參與醫院
2

召募中2

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