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22

2024-03-01 - 2027-11-10

Phase III

試驗執行中
一項第 3 期、雙盲、安慰劑對照試驗,旨在評估 riliprubart 用於頑抗性慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變受試者的療效及安全性
  • 適應症

    慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變

  • 藥品名稱

    預充填式注射劑 靜脈點滴注射劑

參與醫院
3

召募中3

2024-08-01 - 2027-09-30

Phase III

試驗執行中
一項第 3 期、隨機分配、雙盲試驗,旨在評估 riliprubart 相較於靜脈注射免疫球蛋白 (intravenous immunoglobulin, IVIg) 用於治療慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變受試者的療效及安全性
  • 適應症

    慢性發炎性脫髓鞘多發性神經病變

  • 藥品名稱

    靜脈點滴注射劑 預充填式注射劑

參與醫院
3

召募中3

2024-07-01 - 2026-12-31

Phase I/II

試驗執行中
一項第1/2a期的劑量遞增試驗,旨在評估ARO-DM1於年齡≥ 18至≤ 65歲患有第1型肌肉強直症受試者中的安全性、耐受性、藥物動力學和藥效學
  • 適應症

    第1型肌肉強直症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
3

召募中3

2025-10-01 - 2031-04-30

Phase III

尚未開始召募
TRITON-PN:一項第 3 期、全球、隨機分配、開放性試驗,評估 Nucresiran 用於遺傳性轉甲狀腺素轉運蛋白類澱粉多發性神經病變 (hATTR-PN) 患者的療效和安全性
  • 適應症

    遺傳性轉甲狀腺素轉運蛋白類澱粉多發性神經病變 (hATTR-PN) 患者

  • 藥品名稱

    預充填式注射劑 預充填式注射劑

參與醫院
3

召募中3

2025-06-01 - 2033-12-31

Phase III

試驗執行中
TRITON-CM:一項第 3 期、全球、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗,評估 Nucresiran 用於甲狀腺素運載蛋白媒介型類澱粉沉積症伴隨心肌病變(ATTR 類澱粉沉積症伴隨心肌病變)患者的療效和安全性
  • 適應症

    甲狀腺素運載蛋白媒介型類澱粉沉積症伴隨心肌病變

  • 藥品名稱

    皮下注射劑

參與醫院
4

召募中4

2019-05-31 - 2026-12-31

Phase III

試驗已結束
HELIOS-A:一項第 3 期全球性隨機分配、開放標記試驗,評估ALN-TTRSC02用於患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症 (hATTR Amyloidosis) 病患的療效及安全性
  • 適應症

    遺傳性轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症

  • 藥品名稱

    皮下注射劑

參與醫院
3

召募中3

2025-01-03 - 2028-12-31

Phase III

試驗執行中
MAGNITUDE-2:一項第 3 期多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗,對患有遺傳性多發性神經病變的轉甲狀腺素澱粉樣蛋白疾病 (ATTRv-PN) 之參加者評估 NTLA-2001 的療效和安全性
  • 適應症

    遺傳性多發性神經病變的轉甲狀腺素澱粉樣蛋白疾病 (ATTRv-PN)

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
3

召募中3

2024-05-01 - 2028-12-31

Phase III

試驗執行中
MAGNITUDE:一項第 3 期多國、多中心、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗,對患有心肌病的轉甲狀腺素澱粉樣蛋白疾病 (ATTR-CM) 之受試者評估 NTLA-2001 的療效和安全性
  • 適應症

    轉甲狀腺素蛋白類澱粉樣心肌病變(ATTR-CM)

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
3

召募中3

2023-11-01 - 2028-12-31

其他

試驗執行中
一項第 1 至 3 期試驗,評估脊髓腔內給予 ION363 對肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症 (FUS-ALS) 患者的療效、安全性、藥物動力學和藥效學
  • 適應症

    肉瘤融合基因突變肌萎縮性脊髓側索硬化症

  • 藥品名稱

    注射劑

參與醫院
2

召募中2

2025-03-07 - 2032-02-28

Phase III

試驗執行中
一項第3期、隨機分配、多中心、雙盲、安慰劑對照試驗,針對年輕人,以Acoramidis預防轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症(ACT-EARLY 試驗)
  • 適應症

    轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積症

  • 藥品名稱

    錠劑

參與醫院
3

召募中3

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