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5

2023-10-01 - 2026-10-01

其他

試驗執行中
先天性全身脂肪失養症第二型病人使用metreleptin之臨床效益
  • 適應症

    脂質營養不良症

  • 藥品名稱

    注射用凍晶粉末

參與醫院
1

召募中1

2022-06-01 - 2024-12-31

Phase I/II

試驗已結束
一項第 I/II 期、多中心、開放性、一次性給藥、劑量範圍試驗,評估 AAV2/6 人類 α-半乳糖苷酶 A 基因療法 ST-920 使用於法布瑞氏症受試者的安全性和耐受性
  • 適應症

    法布瑞氏症

  • 藥品名稱

    靜脈輸注液

參與醫院
1

召募中1

2022-02-01 - 2028-07-31

Phase II

試驗執行中
一項探討 SmartFlow MR 兼容腦室導管用於對兒童受試者施用 Eladocagene Exuparvovec 之安全性的開放性試驗
  • 適應症

    芳香族 L-胺基酸脫羧基酶缺乏症 / Aromatic L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency

  • 藥品名稱

    注射液劑

參與醫院
1

召募中1