計劃書編號C0371003
試驗已結束
2022-07-01 - 2028-12-31
其他
召募中2
ICD-10D67
遺傳性第Ⅸ凝血因子缺乏症
ICD-9286.1
先天性第九凝血因子異常（B型血友病）
一項第九凝血因子 (FIX) 基因轉移、多中心試驗及劑量遞增子試驗，評估 PF‑06838435 對於 B 型血友病患者的長期安全性及療效
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
輝瑞大藥廠股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
B 型血友病
試驗目的
評估 PF‑06838435 對於 B 型血友病患者的長期安全性及療效
藥品名稱
注射劑
主成份
PF-06838435 (Fidanacogene elaparvovec)
劑型
270
劑量
1.00E+13 vg / mL
評估指標
評估PF-06838435 對於的B 型血友病參與者的安全性和耐受性。
主要納入條件
納入條件：
1. 參與者必須為男性，且簽署知情同意書時年齡介於 18 和 65 歲之間（含上下限）。
2. 篩選時患有 B 型血友病。
3. 根據參與者病歷/病史的歷史資料，曾以任何重組和/或血漿衍生 FIX 蛋白藥物進行≥ 50 個暴露天。
4. 曾接受預防性或需求性治療。
5. 參與者必須同意在給予試驗治療後暫停 B 型血友病預防性治療。視需要允許接受FIX替代性療法。
6. 與給予任何 FIX 或靜脈輸注 (IV) 免疫球蛋白相關的過敏或過敏性反應病史。
7. 依據中央實驗室評估，未帶有可測量的 FIX 抑制因子；且文件記錄顯示並無 FIX 抑制因子的先前病史（若參與者有抑制因子家族病史，將不予排除），且對於 FIX 給藥並無反應下降的臨床徵象或症狀。
8. 篩選時採集且在第 0 天前評估之檢體的實驗室檢測數值符合條件。
9. 同意避孕。
10. 有能力簽署知情同意書，包含遵從知情同意文件及本試驗計畫書所列之要求與限制。
1. 參與者必須為男性，且簽署知情同意書時年齡介於 18 和 65 歲之間（含上下限）。
2. 篩選時患有 B 型血友病。
3. 根據參與者病歷/病史的歷史資料，曾以任何重組和/或血漿衍生 FIX 蛋白藥物進行≥ 50 個暴露天。
4. 曾接受預防性或需求性治療。
5. 參與者必須同意在給予試驗治療後暫停 B 型血友病預防性治療。視需要允許接受FIX替代性療法。
6. 與給予任何 FIX 或靜脈輸注 (IV) 免疫球蛋白相關的過敏或過敏性反應病史。
7. 依據中央實驗室評估，未帶有可測量的 FIX 抑制因子；且文件記錄顯示並無 FIX 抑制因子的先前病史（若參與者有抑制因子家族病史，將不予排除），且對於 FIX 給藥並無反應下降的臨床徵象或症狀。
8. 篩選時採集且在第 0 天前評估之檢體的實驗室檢測數值符合條件。
9. 同意避孕。
10. 有能力簽署知情同意書，包含遵從知情同意文件及本試驗計畫書所列之要求與限制。
主要排除條件
排除條件：
1. B型肝炎篩檢（急性和慢性）。
2. C型肝炎篩檢（急性和慢性）。
3. 重大潛在肝臟疾病。
4. 有人類免疫缺乏病毒第 1 型 (HIV-1) 或人類免疫缺乏病毒第 2 型 (HIV-2) 的血清學證據。
5. 依據中央實驗室 (CL) 進行的檢測，顯示對於 PF-06838435 殼體部分之中和抗體效價超過既定臨界值的參與者。
6. 對肝素敏感或患有肝素引起的血小板減少症，對皮質類固醇、試驗治療或其成分、藥物或其他物質過敏，而使試驗主持人或試驗委託者的醫療監測員認定無法參與試驗。
7. 在進入試驗前 3 個月內和/或參與試驗期間參與涉及試驗性藥物的其他試驗，或在篩選前 12 個月內參與先前的基因療法臨床試驗，或有接受基因療法的任何病史。
8. 同時有任何臨床上顯著的重大疾病或狀況，而由試驗主持人認定為不適合參與。
9. 無法或不願意遵守臨床試驗計畫書所述之回診。
10. 直接參與試驗執行的試驗主持人中心的人員或輝瑞員工、由試驗主持人基於其他關係所監督的試驗中心人員，及其家屬。
1. B型肝炎篩檢（急性和慢性）。
2. C型肝炎篩檢（急性和慢性）。
3. 重大潛在肝臟疾病。
4. 有人類免疫缺乏病毒第 1 型 (HIV-1) 或人類免疫缺乏病毒第 2 型 (HIV-2) 的血清學證據。
5. 依據中央實驗室 (CL) 進行的檢測，顯示對於 PF-06838435 殼體部分之中和抗體效價超過既定臨界值的參與者。
6. 對肝素敏感或患有肝素引起的血小板減少症，對皮質類固醇、試驗治療或其成分、藥物或其他物質過敏，而使試驗主持人或試驗委託者的醫療監測員認定無法參與試驗。
7. 在進入試驗前 3 個月內和/或參與試驗期間參與涉及試驗性藥物的其他試驗，或在篩選前 12 個月內參與先前的基因療法臨床試驗，或有接受基因療法的任何病史。
8. 同時有任何臨床上顯著的重大疾病或狀況，而由試驗主持人認定為不適合參與。
9. 無法或不願意遵守臨床試驗計畫書所述之回診。
10. 直接參與試驗執行的試驗主持人中心的人員或輝瑞員工、由試驗主持人基於其他關係所監督的試驗中心人員，及其家屬。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
2 人
-
全球人數
24 人
