黏多醣症第 IIIB 型

評估 AX 250使用於完成250-201試驗的黏多醣症第 IIIB 型病人身上的長期安全性和療效

Solution for intracerebro-ventricular infusion

rhNAGLU-IGF2

Solution for intracerebro-ventricular infusion

per ml

這項試驗的主要目標在於：
估經由內植 ICV 儲存囊和導管給予 MPS IIIB 受試者 BMN 250 的長期安全性和耐受性
利用發展商數 (DQ) 評估長期以 BMN 250 治療對 MPS IIIB 病患認知功能的影響
這項試驗的次要目標在於：
利用年齡等值分數 (AEq) 評估長期以 BMN 250 治療對 MPS IIIB 病患認知功能的影響
描述長期以 BMN 250 治療後 CSF 和血清的免疫原性
評估長期以 BMN 250 治療對 CSF、血清和尿液 GAG 的影響
透過磁振造影 (MRI) 評估長期以 BMN 250 治療對腦結構的影響
以文蘭適應行為量表第 2 版 (VABS-II) 評估長期以 BMN 250 治療對適應能力的影響
這項試驗的探索性目標在於：
評估長期以 BMN 250 治療對病患行為、睡眠習慣、排便習慣和生活品質的影響，以及治療對父母和家庭的影響
• 評估長期以 BMN 250 治療對聽覺反應的影響
• 透過腹部 MRI 評估長期以 BMN 250 治療對肝臟和脾臟大小的影響
• 探討 MPS IIIB 在生化、分子、細胞和遺傳／基因體的各個層面

欲取得參與本試驗資格的個人，必須符合以下全部條件：
• 必須完成 48 週試驗 250-201 的第 2 部分，並在試驗結束後 8 週內加入 250-202。
• 有父母或法定監護人的書面知情同意書和受試者的同意（如果需要）
• 試驗主持人認為受試者能夠遵從計畫要求
• 處於生育年齡的男性或女性，在試驗期間和試驗結束（或退出試驗）後 6 個月內需完全禁慾，其定義是不從事性行為。處於生育年齡的男性或女性，若性生活頻繁且無法完全禁慾，則必須在參與試驗期間採取高度有效的方式避孕。
• 具懷孕可能的女性受試者，在篩選訪視時驗孕的結果必須為陰性，且願意在試驗期間進行其他妊娠檢測。

符合以下任何排除條件的人，不具有參與本試驗的資格：
• (1) 認知 AEq 分數 ≤ 18 個月、(2) DQ 分數 ≤ 20 且 (3) 於試驗 250-201 之次要療效或探索性療效評估指標並無改善的證據
• 試驗主持人認為受試者加入試驗可能沒有益處
• 已接受幹細胞、基因治療或 ERT（AX 250 以外的藥物）作為 MPS IIIB 的治療
• 有神經外科的禁忌症（例如：先天性心臟病、嚴重呼吸障礙或凝血異常）
• 有 MRI 掃描的禁忌症（例如：心臟節律器、眼睛內的金屬碎片或屑片，或腦內的動脈瘤夾）
• 有控制不良的癲癇疾病病史
• 有容易出現腦室內給藥併發症的傾向，包括有腦水腫或腦室分流的病患
• 基準期訪視前 30 天內已接受任何 AX 250 以外的試驗藥物，或者已安排在試驗過程中接受任何試驗藥物
• 試驗主持人認為受試者的病況或其可斟酌體諒之情況，可能會危及受試者遵從計畫要求的能力、受試者的福祉或安全，或者是受試者臨床資料的可解釋性。
• 在試驗期間的任何時間懷孕

欲取得參與本試驗資格的個人，必須符合以下全部條件：
• 必須完成 48 週試驗 250-201 的第 2 部分，並在試驗結束後 8 週內加入 250-202。
• 有父母或法定監護人的書面知情同意書和受試者的同意（如果需要）
• 試驗主持人認為受試者能夠遵從計畫要求
• 處於生育年齡的男性或女性，在試驗期間和試驗結束（或退出試驗）後 6 個月內需完全禁慾，其定義是不從事性行為。處於生育年齡的男性或女性，若性生活頻繁且無法完全禁慾，則必須在參與試驗期間採取高度有效的方式避孕。
• 具懷孕可能的女性受試者，在篩選訪視時驗孕的結果必須為陰性，且願意在試驗期間進行其他妊娠檢測。

符合以下任何排除條件的人，不具有參與本試驗的資格：
• (1) 認知 AEq 分數 ≤ 18 個月、(2) DQ 分數 ≤ 20 且 (3) 於試驗 250-201 之次要療效或探索性療效評估指標並無改善的證據
• 試驗主持人認為受試者加入試驗可能沒有益處
• 已接受幹細胞、基因治療或 ERT（AX 250 以外的藥物）作為 MPS IIIB 的治療
• 有神經外科的禁忌症（例如：先天性心臟病、嚴重呼吸障礙或凝血異常）
• 有 MRI 掃描的禁忌症（例如：心臟節律器、眼睛內的金屬碎片或屑片，或腦內的動脈瘤夾）
• 有控制不良的癲癇疾病病史
• 有容易出現腦室內給藥併發症的傾向，包括有腦水腫或腦室分流的病患
• 基準期訪視前 30 天內已接受任何 AX 250 以外的試驗藥物，或者已安排在試驗過程中接受任何試驗藥物
• 試驗主持人認為受試者的病況或其可斟酌體諒之情況，可能會危及受試者遵從計畫要求的能力、受試者的福祉或安全，或者是受試者臨床資料的可解釋性。
• 在試驗期間的任何時間懷孕