計劃書編號DMD114349
尚未開始召募
2011-10-01 - 2015-03-31
Phase III
終止收納1
An open-label extension study of the long-term safety, tolerability and efficacy of GSK2402968 in subjects with Duchenne Muscular Dystrophy
-
試驗申請者
荷商葛蘭素史克藥廠股份有限公司台灣分公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
荷商葛蘭素史克藥廠股份有限公司台灣分公司
-
臨床試驗規模
-
更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
Duchenne Muscular Dystrophy
試驗目的
評估曾參加DMD114117 試驗或 DMD114044 試驗的裘馨氏肌肉萎縮症（DMD）受試者，皮下注射 6mg/kg/week劑量之GSK2402968的長期安全性、耐受性和療效。
藥品名稱
主成份
2’-O-methyl phosphorothioate oligonucleotide
劑型
劑量
200
評估指標
1.療效：
主要療效評估指標：
• 以 6 分鐘步行距離 (6MWD) 測量肌肉功能。
次要療效評估指標：
• 計時功能測驗（時間與等級）：
o 從地板上爬起
o 爬 4 級階梯
o 行走或跑步 10 公尺
• 肌力（總分）：膝屈曲肌、膝伸直肌、肘屈曲肌、肘伸直肌、肩外展肌、髖屈曲肌（以手握測力器測定）
• 北極星步行評估
• 肌酸激酶血清濃度
• 肺功能 (FEV1, FVC, PCF, PF)
2.安全性：生理檢查、心電圖、心臟超音波、肝功能及腎功能檢查、凝血蛋白質檢查、發炎蛋白質檢查
3.藥物動力學：使用藥物前及使用藥物後0.5小時、2小時、4小時、9-12小時間、 24小時、48-72小時間
4.生活品質：
功能性結果評估：
三種問卷進行評估：
Paediatric Quality of Life Neuromuscular module
Health Utilities Index (HUI)
Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I) and Activities of Daily Living
主要療效評估指標：
• 以 6 分鐘步行距離 (6MWD) 測量肌肉功能。
次要療效評估指標：
• 計時功能測驗（時間與等級）：
o 從地板上爬起
o 爬 4 級階梯
o 行走或跑步 10 公尺
• 肌力（總分）：膝屈曲肌、膝伸直肌、肘屈曲肌、肘伸直肌、肩外展肌、髖屈曲肌（以手握測力器測定）
• 北極星步行評估
• 肌酸激酶血清濃度
• 肺功能 (FEV1, FVC, PCF, PF)
2.安全性：生理檢查、心電圖、心臟超音波、肝功能及腎功能檢查、凝血蛋白質檢查、發炎蛋白質檢查
3.藥物動力學：使用藥物前及使用藥物後0.5小時、2小時、4小時、9-12小時間、 24小時、48-72小時間
4.生活品質：
功能性結果評估：
三種問卷進行評估：
Paediatric Quality of Life Neuromuscular module
Health Utilities Index (HUI)
Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I) and Activities of Daily Living
主要納入條件
主要納入條件：
1. 受試者已成功完成 DMD114117 試驗或 DMD114044 試驗，或
受試者因安全性／耐受性問題而退出試驗，但問題已獲解決，且試驗主持人 (PI) 與醫療監督者(Medical Monitor)商議後，認為進一步的 GSK2402968 治療對該位受試者利多於弊。或
受試者已完成或提前退出 DMD114117 試驗或 DMD114044 號試驗，雖無意願繼續接受 GSK2402968 治療，但願意加入自然病程觀察組。
2. 受試者持續使用糖皮質素類 (glucocorticoid) 藥物，且合理預期將於試驗期間繼續使用類固醇。試驗總主持人在與受試者／雙親和醫療監督商議後，得決定改變或停用糖皮質固醇 (glucocorticosteroid)。
3. 願意且有能力遵守試驗計畫書的所有規定與程序。
4. 受試者及／或雙親／法定監護人（依當地法規規定）有能力簽署書面受試者同意書。
主要排除條件：
1. 受試者曾發生嚴重不良反應，或符合 DMD114117 或 DMD114044 試驗安全性停藥標準，且問題未獲解決（試驗主持人認為可歸因於試驗藥物，且於第 2 次門診時症狀仍持續存在）。經試驗主持人(PI)與醫療監督者(Medical Monitor)商議後，問題已獲解決的受試者，得參加試驗。
2. 於第 1 次投予試驗藥物前 1 個月內，受試者曾使用抗凝血劑、抗血栓劑或抗血小板劑，或曾接受過 GSK2402968 以外的試驗藥物治療。
3. 目前正參加，或預定參加任何其他試驗性臨床研究。
4. 有重大醫學疾病病史，可能混淆療效或安全性數據的解釋，例如目前罹患或曾有腎臟或肝臟疾病／受損病史、發炎性疾病病史。
1. 受試者已成功完成 DMD114117 試驗或 DMD114044 試驗，或
受試者因安全性／耐受性問題而退出試驗，但問題已獲解決，且試驗主持人 (PI) 與醫療監督者(Medical Monitor)商議後，認為進一步的 GSK2402968 治療對該位受試者利多於弊。或
受試者已完成或提前退出 DMD114117 試驗或 DMD114044 號試驗，雖無意願繼續接受 GSK2402968 治療，但願意加入自然病程觀察組。
2. 受試者持續使用糖皮質素類 (glucocorticoid) 藥物，且合理預期將於試驗期間繼續使用類固醇。試驗總主持人在與受試者／雙親和醫療監督商議後，得決定改變或停用糖皮質固醇 (glucocorticosteroid)。
3. 願意且有能力遵守試驗計畫書的所有規定與程序。
4. 受試者及／或雙親／法定監護人（依當地法規規定）有能力簽署書面受試者同意書。
主要排除條件：
1. 受試者曾發生嚴重不良反應，或符合 DMD114117 或 DMD114044 試驗安全性停藥標準，且問題未獲解決（試驗主持人認為可歸因於試驗藥物，且於第 2 次門診時症狀仍持續存在）。經試驗主持人(PI)與醫療監督者(Medical Monitor)商議後，問題已獲解決的受試者，得參加試驗。
2. 於第 1 次投予試驗藥物前 1 個月內，受試者曾使用抗凝血劑、抗血栓劑或抗血小板劑，或曾接受過 GSK2402968 以外的試驗藥物治療。
3. 目前正參加，或預定參加任何其他試驗性臨床研究。
4. 有重大醫學疾病病史，可能混淆療效或安全性數據的解釋，例如目前罹患或曾有腎臟或肝臟疾病／受損病史、發炎性疾病病史。
主要排除條件
主要納入條件：
1. 受試者已成功完成 DMD114117 試驗或 DMD114044 試驗，或
受試者因安全性／耐受性問題而退出試驗，但問題已獲解決，且試驗主持人 (PI) 與醫療監督者(Medical Monitor)商議後，認為進一步的 GSK2402968 治療對該位受試者利多於弊。或
受試者已完成或提前退出 DMD114117 試驗或 DMD114044 號試驗，雖無意願繼續接受 GSK2402968 治療，但願意加入自然病程觀察組。
2. 受試者持續使用糖皮質素類 (glucocorticoid) 藥物，且合理預期將於試驗期間繼續使用類固醇。試驗總主持人在與受試者／雙親和醫療監督商議後，得決定改變或停用糖皮質固醇 (glucocorticosteroid)。
3. 願意且有能力遵守試驗計畫書的所有規定與程序。
4. 受試者及／或雙親／法定監護人（依當地法規規定）有能力簽署書面受試者同意書。
主要排除條件：
1. 受試者曾發生嚴重不良反應，或符合 DMD114117 或 DMD114044 試驗安全性停藥標準，且問題未獲解決（試驗主持人認為可歸因於試驗藥物，且於第 2 次門診時症狀仍持續存在）。經試驗主持人(PI)與醫療監督者(Medical Monitor)商議後，問題已獲解決的受試者，得參加試驗。
2. 於第 1 次投予試驗藥物前 1 個月內，受試者曾使用抗凝血劑、抗血栓劑或抗血小板劑，或曾接受過 GSK2402968 以外的試驗藥物治療。
3. 目前正參加，或預定參加任何其他試驗性臨床研究。
4. 有重大醫學疾病病史，可能混淆療效或安全性數據的解釋，例如目前罹患或曾有腎臟或肝臟疾病／受損病史、發炎性疾病病史。
1. 受試者已成功完成 DMD114117 試驗或 DMD114044 試驗，或
受試者因安全性／耐受性問題而退出試驗，但問題已獲解決，且試驗主持人 (PI) 與醫療監督者(Medical Monitor)商議後，認為進一步的 GSK2402968 治療對該位受試者利多於弊。或
受試者已完成或提前退出 DMD114117 試驗或 DMD114044 號試驗，雖無意願繼續接受 GSK2402968 治療，但願意加入自然病程觀察組。
2. 受試者持續使用糖皮質素類 (glucocorticoid) 藥物，且合理預期將於試驗期間繼續使用類固醇。試驗總主持人在與受試者／雙親和醫療監督商議後，得決定改變或停用糖皮質固醇 (glucocorticosteroid)。
3. 願意且有能力遵守試驗計畫書的所有規定與程序。
4. 受試者及／或雙親／法定監護人（依當地法規規定）有能力簽署書面受試者同意書。
主要排除條件：
1. 受試者曾發生嚴重不良反應，或符合 DMD114117 或 DMD114044 試驗安全性停藥標準，且問題未獲解決（試驗主持人認為可歸因於試驗藥物，且於第 2 次門診時症狀仍持續存在）。經試驗主持人(PI)與醫療監督者(Medical Monitor)商議後，問題已獲解決的受試者，得參加試驗。
2. 於第 1 次投予試驗藥物前 1 個月內，受試者曾使用抗凝血劑、抗血栓劑或抗血小板劑，或曾接受過 GSK2402968 以外的試驗藥物治療。
3. 目前正參加，或預定參加任何其他試驗性臨床研究。
4. 有重大醫學疾病病史，可能混淆療效或安全性數據的解釋，例如目前罹患或曾有腎臟或肝臟疾病／受損病史、發炎性疾病病史。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
3 人
-
全球人數
200 人
