計劃書編號A011-13 (HYPERION) MK-7962-005
試驗已結束
2021-11-01 - 2025-03-12
Phase III
終止收納3
ICD-10I27.0
原發性肺性高血壓
ICD-9416.0
原發性肺性高血壓
一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，在新診斷之中、高風險肺動脈高血壓 (PAH) 患者中將 Sotatercept 加入 PAH 背景療法之評估
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
肺動脈高壓
試驗目的
本試驗的目的，是在新診斷患有 PAH、且具有中或高疾病惡化風險的參與者中，評估 sotatercept 治療（加上 PAH 背景療法）相較於安慰劑（加上 PAH 背景療法）對於臨床惡化發生時間 (Time to Clinical Worsening, TTCW) 的影響。
藥品名稱
凍晶乾粉注射劑
主成份
Sotatercept (ACE-011)
劑型
247
劑量
60 mg/vial
評估指標
主要療效指標為 TTCW，定義為從隨機分配至首次確認發病事件或死亡的時間。構成此指標的事件包括如下：
•所有原因的死亡
•非計畫性的 PAH 相關住院持續 ≥ 24 小時
•心房中膈造口術
•肺部移植
•因 PAH 而使運動檢測的表現惡化，定義為連續 2 次（必須間隔至少 4 小時）6MWD 檢測相較於基準期（篩選平均值）表現出減少，及以下至少 1 項：
相較於基準期 WHO FC 惡化
右心衰竭加劇的徵象／症狀
增加背景 PAH 療法，或改變 PAH 背景療法的腸胃外給予的給藥途徑
•所有原因的死亡
•非計畫性的 PAH 相關住院持續 ≥ 24 小時
•心房中膈造口術
•肺部移植
•因 PAH 而使運動檢測的表現惡化，定義為連續 2 次（必須間隔至少 4 小時）6MWD 檢測相較於基準期（篩選平均值）表現出減少，及以下至少 1 項：
相較於基準期 WHO FC 惡化
右心衰竭加劇的徵象／症狀
增加背景 PAH 療法，或改變 PAH 背景療法的腸胃外給予的給藥途徑
主要納入條件
合格參與者必須符合以下全部納入條件，方有資格參與本試驗：
1.年齡 ≥ 18 歲
2.資料顯示，篩選前 12 個月的診斷性右心導管檢查 (Right Heart Catheterization, RHC) 紀錄肺血管阻力 (Pulmonary Vascular Resistance, PVR) 最低為 ≥ 4 Wood 單位，肺微血管楔壓 (Pulmonary Capillary Wedge Pressure, PCWP) 或左心室舒張末期壓力 (Left Ventricular End-Diastolic Pressure, LVEDP) ≤ 15 mmHg，且經診斷為下述 WHO PAH 第 1 型之任一亞型：
•特發性肺動脈高壓
•遺傳性肺動脈高壓
•藥物／毒素誘發肺動脈高壓
•結締組織疾病相關肺動脈高壓
•單純先天性體循環至肺循環分流相關之肺動脈高壓，且修復已有至少 1 年
3.分類為 WHO FC II 或 III 的症狀性肺動脈高壓
4.REVEAL Lite 2 風險分數 ≥ 6 或 (COMPERA) 2.0 風險分數 ≥ 2（中低風險或以上）
5.在篩選前 12 個月內經診斷患有 PAH，且在篩選前已在穩定劑量下接受雙藥或三藥合併 PAH 背景療法和利尿劑（如有）至少 90 天。有關 PAH 背景療法和利尿劑的進一步定義，請參閱第 7.2 節。
6.篩選時重複兩次的六分鐘步行距離 (6MWD) ≥ 150 公尺，檢測之間應間隔至少 4 小時，但不超過 1 週，且兩次數值落於相互之 15% 間（以最高值計算）
7.具生育能力女性必須符合下列條件（如附件 4 定義）：
•在篩選期間，由試驗醫師確認有 2 次尿液或血清驗孕結果為陰性；
•同意在試驗期間持續接受驗孕（尿液或血清），直至最後一劑試驗藥物後 8 週
•若與男性伴侶有性生活時：
-在開始給予試驗藥品前至少 28 天內，曾使用高度有效的避孕方法，不可中斷，且
-同意在試驗期間（包括中斷用藥）及試驗治療中止後 16 週（112 天），使用相同且高度有效的避孕方法併用屏障避孕法
•在試驗期間，及最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免哺乳嬰兒或捐贈血液、卵或卵子
8.男性參與者必須符合下列條件：
•在參與試驗期間、中斷用藥期間、以及中止試驗性藥物治療後至少 16 週（112 天）內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性有性行為時使用保險套，且以男用乳膠保險套，或非以天然（動物）薄膜製成的非乳膠保險套（例如：聚氨酯）為限，即使是已成功接受輸精管切除術
•在試驗期間以及到最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免捐贈血液或精子
9.有能力遵循試驗回診時間表，並瞭解和遵守所有試驗計畫書要求
10.能夠瞭解並提供知情同意記錄
1.年齡 ≥ 18 歲
2.資料顯示，篩選前 12 個月的診斷性右心導管檢查 (Right Heart Catheterization, RHC) 紀錄肺血管阻力 (Pulmonary Vascular Resistance, PVR) 最低為 ≥ 4 Wood 單位，肺微血管楔壓 (Pulmonary Capillary Wedge Pressure, PCWP) 或左心室舒張末期壓力 (Left Ventricular End-Diastolic Pressure, LVEDP) ≤ 15 mmHg，且經診斷為下述 WHO PAH 第 1 型之任一亞型：
•特發性肺動脈高壓
•遺傳性肺動脈高壓
•藥物／毒素誘發肺動脈高壓
•結締組織疾病相關肺動脈高壓
•單純先天性體循環至肺循環分流相關之肺動脈高壓，且修復已有至少 1 年
3.分類為 WHO FC II 或 III 的症狀性肺動脈高壓
4.REVEAL Lite 2 風險分數 ≥ 6 或 (COMPERA) 2.0 風險分數 ≥ 2（中低風險或以上）
5.在篩選前 12 個月內經診斷患有 PAH，且在篩選前已在穩定劑量下接受雙藥或三藥合併 PAH 背景療法和利尿劑（如有）至少 90 天。有關 PAH 背景療法和利尿劑的進一步定義，請參閱第 7.2 節。
6.篩選時重複兩次的六分鐘步行距離 (6MWD) ≥ 150 公尺，檢測之間應間隔至少 4 小時，但不超過 1 週，且兩次數值落於相互之 15% 間（以最高值計算）
7.具生育能力女性必須符合下列條件（如附件 4 定義）：
•在篩選期間，由試驗醫師確認有 2 次尿液或血清驗孕結果為陰性；
•同意在試驗期間持續接受驗孕（尿液或血清），直至最後一劑試驗藥物後 8 週
•若與男性伴侶有性生活時：
-在開始給予試驗藥品前至少 28 天內，曾使用高度有效的避孕方法，不可中斷，且
-同意在試驗期間（包括中斷用藥）及試驗治療中止後 16 週（112 天），使用相同且高度有效的避孕方法併用屏障避孕法
•在試驗期間，及最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免哺乳嬰兒或捐贈血液、卵或卵子
8.男性參與者必須符合下列條件：
•在參與試驗期間、中斷用藥期間、以及中止試驗性藥物治療後至少 16 週（112 天）內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性有性行為時使用保險套，且以男用乳膠保險套，或非以天然（動物）薄膜製成的非乳膠保險套（例如：聚氨酯）為限，即使是已成功接受輸精管切除術
•在試驗期間以及到最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免捐贈血液或精子
9.有能力遵循試驗回診時間表，並瞭解和遵守所有試驗計畫書要求
10.能夠瞭解並提供知情同意記錄
主要排除條件
合格參與者必須符合以下全部納入條件，方有資格參與本試驗：
1.年齡 ≥ 18 歲
2.資料顯示，篩選前 12 個月的診斷性右心導管檢查 (Right Heart Catheterization, RHC) 紀錄肺血管阻力 (Pulmonary Vascular Resistance, PVR) 最低為 ≥ 4 Wood 單位，肺微血管楔壓 (Pulmonary Capillary Wedge Pressure, PCWP) 或左心室舒張末期壓力 (Left Ventricular End-Diastolic Pressure, LVEDP) ≤ 15 mmHg，且經診斷為下述 WHO PAH 第 1 型之任一亞型：
•特發性肺動脈高壓
•遺傳性肺動脈高壓
•藥物／毒素誘發肺動脈高壓
•結締組織疾病相關肺動脈高壓
•單純先天性體循環至肺循環分流相關之肺動脈高壓，且修復已有至少 1 年
3.分類為 WHO FC II 或 III 的症狀性肺動脈高壓
4.REVEAL Lite 2 風險分數 ≥ 6 或 (COMPERA) 2.0 風險分數 ≥ 2（中低風險或以上）
5.在篩選前 12 個月內經診斷患有 PAH，且在篩選前已在穩定劑量下接受雙藥或三藥合併 PAH 背景療法和利尿劑（如有）至少 90 天。有關 PAH 背景療法和利尿劑的進一步定義，請參閱第 7.2 節。
6.篩選時重複兩次的六分鐘步行距離 (6MWD) ≥ 150 公尺，檢測之間應間隔至少 4 小時，但不超過 1 週，且兩次數值落於相互之 15% 間（以最高值計算）
7.具生育能力女性必須符合下列條件（如附件 4 定義）：
•在篩選期間，由試驗醫師確認有 2 次尿液或血清驗孕結果為陰性；
•同意在試驗期間持續接受驗孕（尿液或血清），直至最後一劑試驗藥物後 8 週
•若與男性伴侶有性生活時：
-在開始給予試驗藥品前至少 28 天內，曾使用高度有效的避孕方法，不可中斷，且
-同意在試驗期間（包括中斷用藥）及試驗治療中止後 16 週（112 天），使用相同且高度有效的避孕方法併用屏障避孕法
•在試驗期間，及最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免哺乳嬰兒或捐贈血液、卵或卵子
8.男性參與者必須符合下列條件：
•在參與試驗期間、中斷用藥期間、以及中止試驗性藥物治療後至少 16 週（112 天）內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性有性行為時使用保險套，且以男用乳膠保險套，或非以天然（動物）薄膜製成的非乳膠保險套（例如：聚氨酯）為限，即使是已成功接受輸精管切除術
•在試驗期間以及到最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免捐贈血液或精子
9.有能力遵循試驗回診時間表，並瞭解和遵守所有試驗計畫書要求
10.能夠瞭解並提供知情同意記錄
1.年齡 ≥ 18 歲
2.資料顯示，篩選前 12 個月的診斷性右心導管檢查 (Right Heart Catheterization, RHC) 紀錄肺血管阻力 (Pulmonary Vascular Resistance, PVR) 最低為 ≥ 4 Wood 單位，肺微血管楔壓 (Pulmonary Capillary Wedge Pressure, PCWP) 或左心室舒張末期壓力 (Left Ventricular End-Diastolic Pressure, LVEDP) ≤ 15 mmHg，且經診斷為下述 WHO PAH 第 1 型之任一亞型：
•特發性肺動脈高壓
•遺傳性肺動脈高壓
•藥物／毒素誘發肺動脈高壓
•結締組織疾病相關肺動脈高壓
•單純先天性體循環至肺循環分流相關之肺動脈高壓，且修復已有至少 1 年
3.分類為 WHO FC II 或 III 的症狀性肺動脈高壓
4.REVEAL Lite 2 風險分數 ≥ 6 或 (COMPERA) 2.0 風險分數 ≥ 2（中低風險或以上）
5.在篩選前 12 個月內經診斷患有 PAH，且在篩選前已在穩定劑量下接受雙藥或三藥合併 PAH 背景療法和利尿劑（如有）至少 90 天。有關 PAH 背景療法和利尿劑的進一步定義，請參閱第 7.2 節。
6.篩選時重複兩次的六分鐘步行距離 (6MWD) ≥ 150 公尺，檢測之間應間隔至少 4 小時，但不超過 1 週，且兩次數值落於相互之 15% 間（以最高值計算）
7.具生育能力女性必須符合下列條件（如附件 4 定義）：
•在篩選期間，由試驗醫師確認有 2 次尿液或血清驗孕結果為陰性；
•同意在試驗期間持續接受驗孕（尿液或血清），直至最後一劑試驗藥物後 8 週
•若與男性伴侶有性生活時：
-在開始給予試驗藥品前至少 28 天內，曾使用高度有效的避孕方法，不可中斷，且
-同意在試驗期間（包括中斷用藥）及試驗治療中止後 16 週（112 天），使用相同且高度有效的避孕方法併用屏障避孕法
•在試驗期間，及最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免哺乳嬰兒或捐贈血液、卵或卵子
8.男性參與者必須符合下列條件：
•在參與試驗期間、中斷用藥期間、以及中止試驗性藥物治療後至少 16 週（112 天）內，同意在與懷孕女性或具生育能力女性有性行為時使用保險套，且以男用乳膠保險套，或非以天然（動物）薄膜製成的非乳膠保險套（例如：聚氨酯）為限，即使是已成功接受輸精管切除術
•在試驗期間以及到最後一劑試驗治療後至少 16 週（112 天）內，避免捐贈血液或精子
9.有能力遵循試驗回診時間表，並瞭解和遵守所有試驗計畫書要求
10.能夠瞭解並提供知情同意記錄
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
7 人
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全球人數
662 人
