計劃書編號ALN-TTR02-011
試驗已結束
2019-11-01 - 2025-05-26
Phase III
終止收納1
ICD-10I42.3
心內膜心肌（嗜酸性）疾病
ICD-9425.0
心內膜肌纖維化
APOLLO-B：一項第 3 期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、多中心試驗，評估 Patisiran 使用於甲狀腺素運載蛋白澱粉樣沉積症伴隨心肌病變（ATTR 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變）患者的療效和安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
香港商法馬蘇提克產品發展有限公司台灣分公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
ATTR 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變患者
試驗目的
主要目的
評估 patisiran 相較於安慰劑治療用於 ATTR 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變患者時，在功能性能力（6 分鐘步行檢測 [6-minute walk test, 6-MWT]）方面的療效
次要目的
評估 patisiran 相較於安慰劑治療在下列方面的療效：
•健康狀態和健康相關生活品質
•患者死亡率和住院
探索性目的
評估 patisiran 相較於安慰劑治療在下列方面的療效：
•全因性死亡率和 CV 相關住院
•心臟生物標記和基於生物標記的風險評估心臟受澱
粉樣蛋白侵犯的表現
藥效學 (Pharmacodynamics, PD) 和藥動學 (Pharmacokinetics, PK) 目的
•評估 patisiran 在降低甲狀腺素運載蛋白 (transthyretin, TTR) 方面的 PD 作用
•確認 patisiran 和 2 種脂質賦形劑的血漿濃度
•評估是否存在抗藥抗體 (anti-drug antibodies, ADA)
安全性目的
評估 patisiran 使用於 ATTR 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變患者的安全性和耐受性
藥品名稱
靜脈輸注液
主成份
Patisiran sodium
劑型
246
劑量
10mg/5ml
評估指標
本試驗的主要目標為瞭解：
•試驗藥物如何影響您在日常生活中的活動程度 - 您的功能能力
•試驗藥物如何影響您的生活品質，因為它與心臟衰竭有關
• 試驗藥物是否減少住院或死亡
•試驗藥物如何影響您在日常生活中的活動程度 - 您的功能能力
•試驗藥物如何影響您的生活品質，因為它與心臟衰竭有關
• 試驗藥物是否減少住院或死亡
主要納入條件
試驗／研究之主要納入與排除條件
您參與研究試驗的要求：
1.您必須年齡介於 20 歲至 85 歲之間（含）
2.您必須有伴隨心肌病變的 ATTR 澱粉樣沉積症診斷，分類為遺傳性 ATTR (hATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變或原生型 ATTR (wtATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變。
3.您必須有心臟衰竭 (HF) 的病史或心臟衰竭的臨床證據。
4.您必須符合下列條件之一：
a.您從未服用 tafamidis，或者您已接受 tafamidis 共 ≤30 天，且在基準期前 6 個月內未曾接受任何 tafamidis。
b.您目前接受 tafamidis（持續 ≥6 個月），且由試驗主持人判定已證實疾病惡化。
5.您被視為臨床上病情穩定。
6.您可在篩選時完成 6 分鐘行走測試 (6-MWT)。
7.您的實驗室數值符合本試驗的要求。
8.您能夠理解、願意且能夠遵守試驗要求並提供書面知情同意；並同意簽署病歷釋出表以收集生存狀態。
若您符合以下任何條件，將不允許您參與本試驗：
1.您已知患有原發性澱粉樣沉積症 (AL) 或軟腦膜澱粉樣沉積症。
2.您的紐約心臟協會 (NYHA) 分類和 ATTR 澱粉樣沉積症疾病分期不符合試驗要求
3.您的多發性神經病變殘疾 (PND) 分數不符合試驗要求
4.您在篩選時下列評估有異常的實驗室數值：
a.天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 或丙胺酸轉胺酶 (ALT) 濃度
b.總膽紅素。總膽紅素升高係繼發於已記錄之吉伯特氏症候群的病患，可能符合資格
c.國際標準化比值 (INR)
d.上皮細胞生長因子受體 (eGFR)
e.您已知患有人類免疫缺陷病毒感染；或證據顯示有目前或慢性 C 型肝炎病毒或 B 型肝炎病毒感染。
5.您目前正在使用以下任何一種先前或伴隨藥物：
a.您從未服用 tafamidis（基準期時），但試驗主持人在為期 12 個月的雙盲期內，主動計畫或預計開始 tafamidis 治療
b.您目前正在接受 diflunisal；如果先前使用過這種藥物，您必須在給藥（第 1 天）前至少進行 6 個月的排空期。
c.您目前正在服用 doxycycline 或 tauroursodeoxycholic acid；如果先前使用過任何這些藥物，您必須在給藥（第 1 天）前完成 30 天的排空期。
d.您曾接受 TTR 降低治療，或參與了一項針對遺傳性 ATTR 澱粉樣沉積症的基因療法試驗。
e.您目前或計畫參與預定在本試驗期間進行的另一項試驗性裝置或藥物試驗，或在給藥（第 1 天）前 30 天內曾接受試驗性藥物或器材。
f.您目前需要接受鈣離子通道阻斷劑或毛地黃的治療。
6.您有下列任何醫療病症：
a.其他非 TTR 心肌病變、高血壓性心肌病變、瓣膜性心臟病引起的心肌病變，或缺血性心臟病引起的心肌病變
b.影響運動測試的非澱粉樣疾病
c.您在雙盲期期間有近期或計畫進行的骨科手術，而可能影響您參與 6-MWT 的能力。
d.不穩定型鬱血性心臟衰竭 (CHF)
e.過去 3 個月內有急性冠狀動脈症候群或不穩定型心絞痛。
f.有持續性心室心跳過速或中止性心室纖維顫動的病史。
g.有房室淋巴結或竇房室功能障礙的病史，且因此獲節律器的指示但未裝置。
h.收縮壓和舒張壓持續升高，且由醫師判定為無法控制。
i.未治療的甲狀腺功能低下或亢進。
j.有先前或計畫的心臟、肝臟，或其他器官移植。
k.過去 5 年內曾有惡性腫瘤，不包括已治癒之皮膚基底或鱗狀細胞癌或子宮頸原位癌。
l.其他醫療病症或共存疾病，經試驗主持人認定會干擾試驗遵從性或資料判讀。
7.您不願意在試驗期間遵從避孕要求。
8.您懷有身孕或正在哺乳中。
9.您已知有酒精或藥物濫用史。
您參與研究試驗的要求：
1.您必須年齡介於 20 歲至 85 歲之間（含）
2.您必須有伴隨心肌病變的 ATTR 澱粉樣沉積症診斷，分類為遺傳性 ATTR (hATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變或原生型 ATTR (wtATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變。
3.您必須有心臟衰竭 (HF) 的病史或心臟衰竭的臨床證據。
4.您必須符合下列條件之一：
a.您從未服用 tafamidis，或者您已接受 tafamidis 共 ≤30 天，且在基準期前 6 個月內未曾接受任何 tafamidis。
b.您目前接受 tafamidis（持續 ≥6 個月），且由試驗主持人判定已證實疾病惡化。
5.您被視為臨床上病情穩定。
6.您可在篩選時完成 6 分鐘行走測試 (6-MWT)。
7.您的實驗室數值符合本試驗的要求。
8.您能夠理解、願意且能夠遵守試驗要求並提供書面知情同意；並同意簽署病歷釋出表以收集生存狀態。
若您符合以下任何條件，將不允許您參與本試驗：
1.您已知患有原發性澱粉樣沉積症 (AL) 或軟腦膜澱粉樣沉積症。
2.您的紐約心臟協會 (NYHA) 分類和 ATTR 澱粉樣沉積症疾病分期不符合試驗要求
3.您的多發性神經病變殘疾 (PND) 分數不符合試驗要求
4.您在篩選時下列評估有異常的實驗室數值：
a.天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 或丙胺酸轉胺酶 (ALT) 濃度
b.總膽紅素。總膽紅素升高係繼發於已記錄之吉伯特氏症候群的病患，可能符合資格
c.國際標準化比值 (INR)
d.上皮細胞生長因子受體 (eGFR)
e.您已知患有人類免疫缺陷病毒感染；或證據顯示有目前或慢性 C 型肝炎病毒或 B 型肝炎病毒感染。
5.您目前正在使用以下任何一種先前或伴隨藥物：
a.您從未服用 tafamidis（基準期時），但試驗主持人在為期 12 個月的雙盲期內，主動計畫或預計開始 tafamidis 治療
b.您目前正在接受 diflunisal；如果先前使用過這種藥物，您必須在給藥（第 1 天）前至少進行 6 個月的排空期。
c.您目前正在服用 doxycycline 或 tauroursodeoxycholic acid；如果先前使用過任何這些藥物，您必須在給藥（第 1 天）前完成 30 天的排空期。
d.您曾接受 TTR 降低治療，或參與了一項針對遺傳性 ATTR 澱粉樣沉積症的基因療法試驗。
e.您目前或計畫參與預定在本試驗期間進行的另一項試驗性裝置或藥物試驗，或在給藥（第 1 天）前 30 天內曾接受試驗性藥物或器材。
f.您目前需要接受鈣離子通道阻斷劑或毛地黃的治療。
6.您有下列任何醫療病症：
a.其他非 TTR 心肌病變、高血壓性心肌病變、瓣膜性心臟病引起的心肌病變，或缺血性心臟病引起的心肌病變
b.影響運動測試的非澱粉樣疾病
c.您在雙盲期期間有近期或計畫進行的骨科手術，而可能影響您參與 6-MWT 的能力。
d.不穩定型鬱血性心臟衰竭 (CHF)
e.過去 3 個月內有急性冠狀動脈症候群或不穩定型心絞痛。
f.有持續性心室心跳過速或中止性心室纖維顫動的病史。
g.有房室淋巴結或竇房室功能障礙的病史，且因此獲節律器的指示但未裝置。
h.收縮壓和舒張壓持續升高，且由醫師判定為無法控制。
i.未治療的甲狀腺功能低下或亢進。
j.有先前或計畫的心臟、肝臟，或其他器官移植。
k.過去 5 年內曾有惡性腫瘤，不包括已治癒之皮膚基底或鱗狀細胞癌或子宮頸原位癌。
l.其他醫療病症或共存疾病，經試驗主持人認定會干擾試驗遵從性或資料判讀。
7.您不願意在試驗期間遵從避孕要求。
8.您懷有身孕或正在哺乳中。
9.您已知有酒精或藥物濫用史。
主要排除條件
試驗／研究之主要納入與排除條件
您參與研究試驗的要求：
1.您必須年齡介於 20 歲至 85 歲之間（含）
2.您必須有伴隨心肌病變的 ATTR 澱粉樣沉積症診斷，分類為遺傳性 ATTR (hATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變或原生型 ATTR (wtATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變。
3.您必須有心臟衰竭 (HF) 的病史或心臟衰竭的臨床證據。
4.您必須符合下列條件之一：
a.您從未服用 tafamidis，或者您已接受 tafamidis 共 ≤30 天，且在基準期前 6 個月內未曾接受任何 tafamidis。
b.您目前接受 tafamidis（持續 ≥6 個月），且由試驗主持人判定已證實疾病惡化。
5.您被視為臨床上病情穩定。
6.您可在篩選時完成 6 分鐘行走測試 (6-MWT)。
7.您的實驗室數值符合本試驗的要求。
8.您能夠理解、願意且能夠遵守試驗要求並提供書面知情同意；並同意簽署病歷釋出表以收集生存狀態。
若您符合以下任何條件，將不允許您參與本試驗：
1.您已知患有原發性澱粉樣沉積症 (AL) 或軟腦膜澱粉樣沉積症。
2.您的紐約心臟協會 (NYHA) 分類和 ATTR 澱粉樣沉積症疾病分期不符合試驗要求
3.您的多發性神經病變殘疾 (PND) 分數不符合試驗要求
4.您在篩選時下列評估有異常的實驗室數值：
a.天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 或丙胺酸轉胺酶 (ALT) 濃度
b.總膽紅素。總膽紅素升高係繼發於已記錄之吉伯特氏症候群的病患，可能符合資格
c.國際標準化比值 (INR)
d.上皮細胞生長因子受體 (eGFR)
e.您已知患有人類免疫缺陷病毒感染；或證據顯示有目前或慢性 C 型肝炎病毒或 B 型肝炎病毒感染。
5.您目前正在使用以下任何一種先前或伴隨藥物：
a.您從未服用 tafamidis（基準期時），但試驗主持人在為期 12 個月的雙盲期內，主動計畫或預計開始 tafamidis 治療
b.您目前正在接受 diflunisal；如果先前使用過這種藥物，您必須在給藥（第 1 天）前至少進行 6 個月的排空期。
c.您目前正在服用 doxycycline 或 tauroursodeoxycholic acid；如果先前使用過任何這些藥物，您必須在給藥（第 1 天）前完成 30 天的排空期。
d.您曾接受 TTR 降低治療，或參與了一項針對遺傳性 ATTR 澱粉樣沉積症的基因療法試驗。
e.您目前或計畫參與預定在本試驗期間進行的另一項試驗性裝置或藥物試驗，或在給藥（第 1 天）前 30 天內曾接受試驗性藥物或器材。
f.您目前需要接受鈣離子通道阻斷劑或毛地黃的治療。
6.您有下列任何醫療病症：
a.其他非 TTR 心肌病變、高血壓性心肌病變、瓣膜性心臟病引起的心肌病變，或缺血性心臟病引起的心肌病變
b.影響運動測試的非澱粉樣疾病
c.您在雙盲期期間有近期或計畫進行的骨科手術，而可能影響您參與 6-MWT 的能力。
d.不穩定型鬱血性心臟衰竭 (CHF)
e.過去 3 個月內有急性冠狀動脈症候群或不穩定型心絞痛。
f.有持續性心室心跳過速或中止性心室纖維顫動的病史。
g.有房室淋巴結或竇房室功能障礙的病史，且因此獲節律器的指示但未裝置。
h.收縮壓和舒張壓持續升高，且由醫師判定為無法控制。
i.未治療的甲狀腺功能低下或亢進。
j.有先前或計畫的心臟、肝臟，或其他器官移植。
k.過去 5 年內曾有惡性腫瘤，不包括已治癒之皮膚基底或鱗狀細胞癌或子宮頸原位癌。
l.其他醫療病症或共存疾病，經試驗主持人認定會干擾試驗遵從性或資料判讀。
7.您不願意在試驗期間遵從避孕要求。
8.您懷有身孕或正在哺乳中。
9.您已知有酒精或藥物濫用史。
您參與研究試驗的要求：
1.您必須年齡介於 20 歲至 85 歲之間（含）
2.您必須有伴隨心肌病變的 ATTR 澱粉樣沉積症診斷，分類為遺傳性 ATTR (hATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變或原生型 ATTR (wtATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變。
3.您必須有心臟衰竭 (HF) 的病史或心臟衰竭的臨床證據。
4.您必須符合下列條件之一：
a.您從未服用 tafamidis，或者您已接受 tafamidis 共 ≤30 天，且在基準期前 6 個月內未曾接受任何 tafamidis。
b.您目前接受 tafamidis（持續 ≥6 個月），且由試驗主持人判定已證實疾病惡化。
5.您被視為臨床上病情穩定。
6.您可在篩選時完成 6 分鐘行走測試 (6-MWT)。
7.您的實驗室數值符合本試驗的要求。
8.您能夠理解、願意且能夠遵守試驗要求並提供書面知情同意；並同意簽署病歷釋出表以收集生存狀態。
若您符合以下任何條件，將不允許您參與本試驗：
1.您已知患有原發性澱粉樣沉積症 (AL) 或軟腦膜澱粉樣沉積症。
2.您的紐約心臟協會 (NYHA) 分類和 ATTR 澱粉樣沉積症疾病分期不符合試驗要求
3.您的多發性神經病變殘疾 (PND) 分數不符合試驗要求
4.您在篩選時下列評估有異常的實驗室數值：
a.天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 或丙胺酸轉胺酶 (ALT) 濃度
b.總膽紅素。總膽紅素升高係繼發於已記錄之吉伯特氏症候群的病患，可能符合資格
c.國際標準化比值 (INR)
d.上皮細胞生長因子受體 (eGFR)
e.您已知患有人類免疫缺陷病毒感染；或證據顯示有目前或慢性 C 型肝炎病毒或 B 型肝炎病毒感染。
5.您目前正在使用以下任何一種先前或伴隨藥物：
a.您從未服用 tafamidis（基準期時），但試驗主持人在為期 12 個月的雙盲期內，主動計畫或預計開始 tafamidis 治療
b.您目前正在接受 diflunisal；如果先前使用過這種藥物，您必須在給藥（第 1 天）前至少進行 6 個月的排空期。
c.您目前正在服用 doxycycline 或 tauroursodeoxycholic acid；如果先前使用過任何這些藥物，您必須在給藥（第 1 天）前完成 30 天的排空期。
d.您曾接受 TTR 降低治療，或參與了一項針對遺傳性 ATTR 澱粉樣沉積症的基因療法試驗。
e.您目前或計畫參與預定在本試驗期間進行的另一項試驗性裝置或藥物試驗，或在給藥（第 1 天）前 30 天內曾接受試驗性藥物或器材。
f.您目前需要接受鈣離子通道阻斷劑或毛地黃的治療。
6.您有下列任何醫療病症：
a.其他非 TTR 心肌病變、高血壓性心肌病變、瓣膜性心臟病引起的心肌病變，或缺血性心臟病引起的心肌病變
b.影響運動測試的非澱粉樣疾病
c.您在雙盲期期間有近期或計畫進行的骨科手術，而可能影響您參與 6-MWT 的能力。
d.不穩定型鬱血性心臟衰竭 (CHF)
e.過去 3 個月內有急性冠狀動脈症候群或不穩定型心絞痛。
f.有持續性心室心跳過速或中止性心室纖維顫動的病史。
g.有房室淋巴結或竇房室功能障礙的病史，且因此獲節律器的指示但未裝置。
h.收縮壓和舒張壓持續升高，且由醫師判定為無法控制。
i.未治療的甲狀腺功能低下或亢進。
j.有先前或計畫的心臟、肝臟，或其他器官移植。
k.過去 5 年內曾有惡性腫瘤，不包括已治癒之皮膚基底或鱗狀細胞癌或子宮頸原位癌。
l.其他醫療病症或共存疾病，經試驗主持人認定會干擾試驗遵從性或資料判讀。
7.您不願意在試驗期間遵從避孕要求。
8.您懷有身孕或正在哺乳中。
9.您已知有酒精或藥物濫用史。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
5 人
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全球人數
300 人
