計劃書編號20140315
試驗執行中
2018-12-01 - 2029-05-31
Phase III
召募中4
ICD-10E21.0
原發性副甲狀腺亢進
ICD-10E21.1
繼發性副甲狀腺亢進，他處未歸類者
ICD-10E21.2
其他副甲狀腺亢進
ICD-10E21.3
副甲狀腺亢進
ICD-9252.0
副甲狀腺功能亢進症
第三期、隨機分配、開放標記、對照、多劑量試驗，針對出生 28 天至未滿 18 歲、罹患繼發性副甲狀腺機能亢進及慢性腎臟病，並接受維持性血液透析的兒童受試者，探討 Etelcalcetide 的療效、安全性、藥物動力學及藥效動力學
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試驗申請者
艾昆緯股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
艾昆緯股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
繼發性副甲狀腺機能亢進
試驗目的
主要目標：
針對出生28天至未滿18歲、罹患繼發性副甲狀腺機能亢進(SHPT)及慢性腎臟病，並接受維持性血液透的兒童患者，評估etelcalcetide降低完整副甲狀腺激素濃度(iPTH)的療效。
次要目標：
•探討etelcalcetide治療的藥物動力(PK)特性
•探討etelcalcetide治療的安全性
•探討接受etelcalcetide治療後，慢性腎臟病實驗室指標的變化。
藥品名稱
靜脈輸注液
主成份
AMG 416 (etelcalcetide)
劑型
246
劑量
5 mg/mL, 2 ml/vial
評估指標
主要目標評估指標:
●在療效評估期間 (EAP)，平均 iPTH 自基準點降低達到至少 30%。
●在療效評估期間 (EAP)，平均 iPTH 自基準點降低達到至少 30%。
主要納入條件
納入條件
101.若受試者未達法定年齡，無法簽署受試者同意書，且依據當地法規受試者需提供書面同意書，則在任何試驗活動/程序開始前，需由受試者的法定代理人簽署受試者同意書。
102.納入試驗時為出生 28 天至未滿 18 歲的男性或女性受試者。
103.在篩選期間的目標體重 ≥ 7 公斤。
104.在篩選時，診斷患有慢性腎臟病 (CKD) 及繼發性副甲狀腺機能亢進 (SHPT)，並接受血液透析治療 (年滿 6 個月以上的受試者，應已接受血液透析 1 個月以上)；對於出生 28 天至未滿6個月的受試者，其目前的血液透析經歷並無須特定的期間長度，僅需在篩選時，已正在接受血液透析治療即可。
105.在篩選期間，納入前兩週內於不同日，連續兩次經中央實驗室檢驗的完整副甲狀腺激素 (iPTH)濃度，其平均 ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L)，可診斷為繼發性副甲狀腺機能亢進。
106.在篩選期間，中央實驗室檢驗校正血鈣值 (cCa)，2 歲以上受試者為 ≥ 9.0 mg/dL (2.25 mmol/L)，出生 28 天至未滿 2 歲受試者為 ≥ 9.6 mg/dL (2.4 mmol/L)。
107.在篩選期間，透析液鈣濃度 ≥ 2.5 mEq/L。
108.接受活性維生素 D 固醇的受試者，必須在實驗室篩選評估前 2 週內使用穩定劑量，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
109.接受磷結合劑的受試者，必須在實驗室篩選評估前 2 週內使用穩定劑量，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
110.接受鈣質補充劑的受試者，必須在實驗室篩選評估前 2 週內使用穩定劑量，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
111.依試驗主持人評估，繼發性副甲狀腺機能亢進並非維生素 D 缺乏導致。
101.若受試者未達法定年齡，無法簽署受試者同意書，且依據當地法規受試者需提供書面同意書，則在任何試驗活動/程序開始前，需由受試者的法定代理人簽署受試者同意書。
102.納入試驗時為出生 28 天至未滿 18 歲的男性或女性受試者。
103.在篩選期間的目標體重 ≥ 7 公斤。
104.在篩選時，診斷患有慢性腎臟病 (CKD) 及繼發性副甲狀腺機能亢進 (SHPT)，並接受血液透析治療 (年滿 6 個月以上的受試者，應已接受血液透析 1 個月以上)；對於出生 28 天至未滿6個月的受試者，其目前的血液透析經歷並無須特定的期間長度，僅需在篩選時，已正在接受血液透析治療即可。
105.在篩選期間，納入前兩週內於不同日，連續兩次經中央實驗室檢驗的完整副甲狀腺激素 (iPTH)濃度，其平均 ≥ 400 pg/mL (42 pmol/L)，可診斷為繼發性副甲狀腺機能亢進。
106.在篩選期間，中央實驗室檢驗校正血鈣值 (cCa)，2 歲以上受試者為 ≥ 9.0 mg/dL (2.25 mmol/L)，出生 28 天至未滿 2 歲受試者為 ≥ 9.6 mg/dL (2.4 mmol/L)。
107.在篩選期間，透析液鈣濃度 ≥ 2.5 mEq/L。
108.接受活性維生素 D 固醇的受試者，必須在實驗室篩選評估前 2 週內使用穩定劑量，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
109.接受磷結合劑的受試者，必須在實驗室篩選評估前 2 週內使用穩定劑量，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
110.接受鈣質補充劑的受試者，必須在實驗室篩選評估前 2 週內使用穩定劑量，在隨機分配時維持穩定劑量，而且預期在試驗期間維持穩定劑量，依據試驗計畫書而允許調整不在此限。
111.依試驗主持人評估，繼發性副甲狀腺機能亢進並非維生素 D 缺乏導致。
主要排除條件
排除條件
疾病相關
201.先天性 QT 間期延長症候群的病史、第二或第三級心律不速、心室性心搏過速心律不整，或其他與 QT 間期延長相關的病症。
202.試驗期間預期或已安排接受副甲狀腺切除術。
203.試驗期間預期或已安排接受腎臟移植。
204.隨機分配前 6 個月內受試者曾接受副甲狀腺切除術。
其他健康狀況
205.過去 5 年內曾罹患其他惡性腫瘤，但不包括非黑色素瘤皮膚癌、子宮頸原位癌或乳腺管原位癌。
先前/併用治療
206.併用可能延長校正後 QT 間期的藥物 (例如 ondansetron、albuterol、sotalol、amiodarone、erythromycin 或 clarithromycin)。相關準則請參照 CredibleMeds.org。
207.在篩選評估前 30 天內及隨機分配期間接受 cinacalcet 治療。
208.在篩選評估前 6 個月內及隨機分配期間接受 etelcalcetide 治療。
209.試驗主持人及 Amgen 醫療監察員，將審查受試者在隨機分配前 30 天內及持續使用 (如適用) 之所有中草藥 (例如金絲桃 [聖約翰草])、維生素、補充劑，受試者需提交書面審查文件及 Amgen 認可證明。
210.針對腎病或因腎病而引起其他病症的受試者，在隨機分配前 14 天內或 5 個半衰期內 (以較長時間為準)，使用未確立療法的所有成藥或處方用藥，將接受試驗主持人及 Amgen 醫療監察員的審查，受試者需提交書面審查文件及 Amgen 認可證明。允許使用 paracetamol 止痛 (最高劑量 2g/day)。
先前/並存臨床試驗經驗
211.目前接受其他試驗器材或試驗藥物的治療，或者試驗結束尚未滿 30 天或 5 個半衰期 (以較長時間為準)；參加本試驗時不可接受其他試驗程序。
篩選期間的診斷評估
212.在納入試驗之前的篩選期間，依據試驗主持人判斷，受試者最近期的中央實驗室檢驗有顯著的異常，包括但不限於以下：
a. 血清轉胺酶 (丙胺酸轉胺酶 [ALT] 或血清麩胺基酸-焦葡萄酸轉胺基酶 [SGPT]、天門冬胺酸轉胺酶 [AST] 或血清麩胺基酸-草醋酸轉胺基酶 [SGOT]) 大於正常值上限 (ULN) 的 2 倍。
213.校正後 QT 間期 (QTc) ＞ 500 ms (採用 Bazett 公式)。
214.校正後 QT 間期 (QTc) 450 ms 以上、500 ms 以下
疾病相關
201.先天性 QT 間期延長症候群的病史、第二或第三級心律不速、心室性心搏過速心律不整，或其他與 QT 間期延長相關的病症。
202.試驗期間預期或已安排接受副甲狀腺切除術。
203.試驗期間預期或已安排接受腎臟移植。
204.隨機分配前 6 個月內受試者曾接受副甲狀腺切除術。
其他健康狀況
205.過去 5 年內曾罹患其他惡性腫瘤，但不包括非黑色素瘤皮膚癌、子宮頸原位癌或乳腺管原位癌。
先前/併用治療
206.併用可能延長校正後 QT 間期的藥物 (例如 ondansetron、albuterol、sotalol、amiodarone、erythromycin 或 clarithromycin)。相關準則請參照 CredibleMeds.org。
207.在篩選評估前 30 天內及隨機分配期間接受 cinacalcet 治療。
208.在篩選評估前 6 個月內及隨機分配期間接受 etelcalcetide 治療。
209.試驗主持人及 Amgen 醫療監察員，將審查受試者在隨機分配前 30 天內及持續使用 (如適用) 之所有中草藥 (例如金絲桃 [聖約翰草])、維生素、補充劑，受試者需提交書面審查文件及 Amgen 認可證明。
210.針對腎病或因腎病而引起其他病症的受試者，在隨機分配前 14 天內或 5 個半衰期內 (以較長時間為準)，使用未確立療法的所有成藥或處方用藥，將接受試驗主持人及 Amgen 醫療監察員的審查，受試者需提交書面審查文件及 Amgen 認可證明。允許使用 paracetamol 止痛 (最高劑量 2g/day)。
先前/並存臨床試驗經驗
211.目前接受其他試驗器材或試驗藥物的治療，或者試驗結束尚未滿 30 天或 5 個半衰期 (以較長時間為準)；參加本試驗時不可接受其他試驗程序。
篩選期間的診斷評估
212.在納入試驗之前的篩選期間，依據試驗主持人判斷，受試者最近期的中央實驗室檢驗有顯著的異常，包括但不限於以下：
a. 血清轉胺酶 (丙胺酸轉胺酶 [ALT] 或血清麩胺基酸-焦葡萄酸轉胺基酶 [SGPT]、天門冬胺酸轉胺酶 [AST] 或血清麩胺基酸-草醋酸轉胺基酶 [SGOT]) 大於正常值上限 (ULN) 的 2 倍。
213.校正後 QT 間期 (QTc) ＞ 500 ms (採用 Bazett 公式)。
214.校正後 QT 間期 (QTc) 450 ms 以上、500 ms 以下
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
8 人
-
全球人數
56 人
