計劃書編號AP-0103
試驗已結束
2023-05-10 - 2025-04-30
Phase II
終止收納3
一項全球性、開放性試驗，探討 SerpinPC 使用於帶有抑制性抗體之 B 型血友病受試者的療效與安全性
-
試驗申請者
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣賽紐仕醫藥股份有限公司
-
臨床試驗規模
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
Ｂ型血友病
試驗目的
主要目標：
‧評估預防性 SerpinPC 皮下注射使用於帶有抑制性抗體之 B 型血友病 (HemB) 受試者的療效和安全性
次要目標：
‧評估 SerpinPC 的耐受性
‧進一步描述 SerpinPC 的藥物動力學 (PK) 特性
探索性目標：
‧探索 SerpinPC 對於生活品質 (QoL) 評估的影響
藥品名稱
243
270
270
主成份
SerpinPC
Sterile Water
Sterile Water
劑型
243
270
270
劑量
評估指標
主要指標：
•觀察期間和使用 SerpinPC 最初 24 週內之接受治療的出血（以年度出血頻率 [ABR] 表示）
•觀察期間和使用 SerpinPC 最初 24 週內之接受治療的出血（以年度出血頻率 [ABR] 表示）
主要納入條件
1. 簽署受試者同意書時年齡 ?12 歲且 ?65 歲的男性受試者
2. 能夠提供書面知情同意（青少年贊同和家長／監護人／法定代表同意，如適用）且有機會與試驗主持人或其指定人員討論本試驗
3. 紀錄資料顯示患有 HemB（定義為第九凝血因子 ?0.05 IU/mL [?5%]）
4. 目前正在接受預防性治療計畫的受試者，必須願意在第一劑 SerpinPC 前停止預防性治療（包括為運動事件使用的偶發性預防治療）
5. 依據病歷或實驗室報告顯示曾有或目前持續有目前需要給予繞道藥物治療的第九凝血因子抑制性抗體
6. 篩選前 12 個月內有 ABR ?6 的紀錄（未接受預防性治療療程的受試者）或有 ABR ?2 的紀錄（接受預防性治療療程的受試者）
7. 在 SerpinPC 給藥前，已在 AP-0105 非介入性試驗中前瞻性記錄至少 12 週出血事件，或願意在 AP-0103 中完成 12 週觀察期（至少）
8. 基準期前 7 天內未發生出血（若有持續的活動性出血，可延長前瞻性觀察期）
9. D-二聚體 ?750 μg/L；在篩選和給藥前就診時，若出血已緩解，則排除閾值為 ?1750 μg/L
10. 具有足夠的血液學功能，定義為在篩選和給藥前就診時血小板計數 ?100,000/μL (?100 × 109/L) 且血紅素濃度 ?10 g/dL (?100 g/L 或 ?6.206 mmol/L)
11. 具有足夠的肝功能，定義為在篩選和給藥前就診時總膽紅素濃度 ?1.5 × 正常值上限（ULN，不包括吉伯特氏症候群），且天門冬胺酸轉胺?和／或丙胺酸轉胺? ?3 × ULN；無符合肝硬化的臨床徵象或已知實驗室或放射學證據
12. 具有足夠的腎功能，定義為篩選和給藥前就診時血清肌酸酐濃度 ?2.0 × ULN，且無持續性腎功能損傷，並有紀錄的估計腎絲球過濾速率（eGFR）<30 mL/min（針對 18 歲以下的受試者，使用修正版的 Bedside Schwartz 計算公式）
13. 能夠使用日誌記錄出血事件和藥物使用（青少年可接受照護人員協助）
14. 伴侶具生育能力且有性生活的受試者，應同意在試驗期間使用有效的避孕方法
有效的避孕措施包括保險套加上或不加上殺精劑、合併使用男性保險套與避孕帽、避孕隔膜、或避孕海綿加上殺精劑（雙重屏障法）、輸精管切除術、伴侶使用穩定避孕措施（在篩選前 2 個或更多月經週期開始使用的合併 [含雌激素和黃體素] 荷爾蒙避孕劑或黃體素單方荷爾蒙避孕劑；子宮內避孕器 [IUD]、子宮內荷爾蒙釋放系統 [IUS]、雙側輸卵管結紮），和／或禁慾。1. 已知有重度血栓好發症（定義為抗凝血?缺乏和／或蛋白 S 缺乏和／或蛋白 C 缺乏）
2. 先前有第九凝血因子抑制性抗體、對免疫耐受性誘導療法有反應且持續接受預防性因子濃縮劑的患者
3. 曾患有深層靜脈血栓（導管相關血栓除外）、肺栓塞、心肌梗塞或中風
4. 有無法耐受 SC 注射的病史
5. 未受控制的高血壓（收縮壓 >160 mmHg；舒張壓 > 100 mmHg）
6. 體重 >150 kg 或身體質量指數 >40 kg/m2
7. 患有活動性癌症和／或需要為癌症接受治療，但基底細胞癌除外
8. 在篩選前 30 天內參與另一項介入性臨床試驗
9. 持續或預定以基因療法治療 HemB
10. 任何重大醫療、心理或精神狀況，可能導致受試者不適合參加本試驗，或可能干擾試驗結果的判讀
11. 試驗主持人判定有近期酒精或藥物濫用的病史或其他證據（篩選前 12 個月內）
12. 在篩選和給藥前就診前 24 週內有已知人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染合併 CD4 計數（或 T 細胞計數）<200 細胞/μL 患有 HIV 感染且 CD4 > 200 且符合所有其他條件的患者可符合資格
13. 目前或預定接受抗凝血劑或抗血小板藥物治療
14. 預定在 SerpinPC 治療期間和最後一劑 SerpinPC 後 30 天內捐贈／儲存精子
15. 試驗主持人認為會使受試者不適合納入、或可能干擾參與或完成試驗的任何其他重大狀況或合併症
2. 能夠提供書面知情同意（青少年贊同和家長／監護人／法定代表同意，如適用）且有機會與試驗主持人或其指定人員討論本試驗
3. 紀錄資料顯示患有 HemB（定義為第九凝血因子 ?0.05 IU/mL [?5%]）
4. 目前正在接受預防性治療計畫的受試者，必須願意在第一劑 SerpinPC 前停止預防性治療（包括為運動事件使用的偶發性預防治療）
5. 依據病歷或實驗室報告顯示曾有或目前持續有目前需要給予繞道藥物治療的第九凝血因子抑制性抗體
6. 篩選前 12 個月內有 ABR ?6 的紀錄（未接受預防性治療療程的受試者）或有 ABR ?2 的紀錄（接受預防性治療療程的受試者）
7. 在 SerpinPC 給藥前，已在 AP-0105 非介入性試驗中前瞻性記錄至少 12 週出血事件，或願意在 AP-0103 中完成 12 週觀察期（至少）
8. 基準期前 7 天內未發生出血（若有持續的活動性出血，可延長前瞻性觀察期）
9. D-二聚體 ?750 μg/L；在篩選和給藥前就診時，若出血已緩解，則排除閾值為 ?1750 μg/L
10. 具有足夠的血液學功能，定義為在篩選和給藥前就診時血小板計數 ?100,000/μL (?100 × 109/L) 且血紅素濃度 ?10 g/dL (?100 g/L 或 ?6.206 mmol/L)
11. 具有足夠的肝功能，定義為在篩選和給藥前就診時總膽紅素濃度 ?1.5 × 正常值上限（ULN，不包括吉伯特氏症候群），且天門冬胺酸轉胺?和／或丙胺酸轉胺? ?3 × ULN；無符合肝硬化的臨床徵象或已知實驗室或放射學證據
12. 具有足夠的腎功能，定義為篩選和給藥前就診時血清肌酸酐濃度 ?2.0 × ULN，且無持續性腎功能損傷，並有紀錄的估計腎絲球過濾速率（eGFR）<30 mL/min（針對 18 歲以下的受試者，使用修正版的 Bedside Schwartz 計算公式）
13. 能夠使用日誌記錄出血事件和藥物使用（青少年可接受照護人員協助）
14. 伴侶具生育能力且有性生活的受試者，應同意在試驗期間使用有效的避孕方法
有效的避孕措施包括保險套加上或不加上殺精劑、合併使用男性保險套與避孕帽、避孕隔膜、或避孕海綿加上殺精劑（雙重屏障法）、輸精管切除術、伴侶使用穩定避孕措施（在篩選前 2 個或更多月經週期開始使用的合併 [含雌激素和黃體素] 荷爾蒙避孕劑或黃體素單方荷爾蒙避孕劑；子宮內避孕器 [IUD]、子宮內荷爾蒙釋放系統 [IUS]、雙側輸卵管結紮），和／或禁慾。1. 已知有重度血栓好發症（定義為抗凝血?缺乏和／或蛋白 S 缺乏和／或蛋白 C 缺乏）
2. 先前有第九凝血因子抑制性抗體、對免疫耐受性誘導療法有反應且持續接受預防性因子濃縮劑的患者
3. 曾患有深層靜脈血栓（導管相關血栓除外）、肺栓塞、心肌梗塞或中風
4. 有無法耐受 SC 注射的病史
5. 未受控制的高血壓（收縮壓 >160 mmHg；舒張壓 > 100 mmHg）
6. 體重 >150 kg 或身體質量指數 >40 kg/m2
7. 患有活動性癌症和／或需要為癌症接受治療，但基底細胞癌除外
8. 在篩選前 30 天內參與另一項介入性臨床試驗
9. 持續或預定以基因療法治療 HemB
10. 任何重大醫療、心理或精神狀況，可能導致受試者不適合參加本試驗，或可能干擾試驗結果的判讀
11. 試驗主持人判定有近期酒精或藥物濫用的病史或其他證據（篩選前 12 個月內）
12. 在篩選和給藥前就診前 24 週內有已知人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染合併 CD4 計數（或 T 細胞計數）<200 細胞/μL 患有 HIV 感染且 CD4 > 200 且符合所有其他條件的患者可符合資格
13. 目前或預定接受抗凝血劑或抗血小板藥物治療
14. 預定在 SerpinPC 治療期間和最後一劑 SerpinPC 後 30 天內捐贈／儲存精子
15. 試驗主持人認為會使受試者不適合納入、或可能干擾參與或完成試驗的任何其他重大狀況或合併症
主要排除條件
1. 簽署受試者同意書時年齡 ?12 歲且 ?65 歲的男性受試者
2. 能夠提供書面知情同意（青少年贊同和家長／監護人／法定代表同意，如適用）且有機會與試驗主持人或其指定人員討論本試驗
3. 紀錄資料顯示患有 HemB（定義為第九凝血因子 ?0.05 IU/mL [?5%]）
4. 目前正在接受預防性治療計畫的受試者，必須願意在第一劑 SerpinPC 前停止預防性治療（包括為運動事件使用的偶發性預防治療）
5. 依據病歷或實驗室報告顯示曾有或目前持續有目前需要給予繞道藥物治療的第九凝血因子抑制性抗體
6. 篩選前 12 個月內有 ABR ?6 的紀錄（未接受預防性治療療程的受試者）或有 ABR ?2 的紀錄（接受預防性治療療程的受試者）
7. 在 SerpinPC 給藥前，已在 AP-0105 非介入性試驗中前瞻性記錄至少 12 週出血事件，或願意在 AP-0103 中完成 12 週觀察期（至少）
8. 基準期前 7 天內未發生出血（若有持續的活動性出血，可延長前瞻性觀察期）
9. D-二聚體 ?750 μg/L；在篩選和給藥前就診時，若出血已緩解，則排除閾值為 ?1750 μg/L
10. 具有足夠的血液學功能，定義為在篩選和給藥前就診時血小板計數 ?100,000/μL (?100 × 109/L) 且血紅素濃度 ?10 g/dL (?100 g/L 或 ?6.206 mmol/L)
11. 具有足夠的肝功能，定義為在篩選和給藥前就診時總膽紅素濃度 ?1.5 × 正常值上限（ULN，不包括吉伯特氏症候群），且天門冬胺酸轉胺?和／或丙胺酸轉胺? ?3 × ULN；無符合肝硬化的臨床徵象或已知實驗室或放射學證據
12. 具有足夠的腎功能，定義為篩選和給藥前就診時血清肌酸酐濃度 ?2.0 × ULN，且無持續性腎功能損傷，並有紀錄的估計腎絲球過濾速率（eGFR）<30 mL/min（針對 18 歲以下的受試者，使用修正版的 Bedside Schwartz 計算公式）
13. 能夠使用日誌記錄出血事件和藥物使用（青少年可接受照護人員協助）
14. 伴侶具生育能力且有性生活的受試者，應同意在試驗期間使用有效的避孕方法
有效的避孕措施包括保險套加上或不加上殺精劑、合併使用男性保險套與避孕帽、避孕隔膜、或避孕海綿加上殺精劑（雙重屏障法）、輸精管切除術、伴侶使用穩定避孕措施（在篩選前 2 個或更多月經週期開始使用的合併 [含雌激素和黃體素] 荷爾蒙避孕劑或黃體素單方荷爾蒙避孕劑；子宮內避孕器 [IUD]、子宮內荷爾蒙釋放系統 [IUS]、雙側輸卵管結紮），和／或禁慾。1. 已知有重度血栓好發症（定義為抗凝血?缺乏和／或蛋白 S 缺乏和／或蛋白 C 缺乏）
2. 先前有第九凝血因子抑制性抗體、對免疫耐受性誘導療法有反應且持續接受預防性因子濃縮劑的患者
3. 曾患有深層靜脈血栓（導管相關血栓除外）、肺栓塞、心肌梗塞或中風
4. 有無法耐受 SC 注射的病史
5. 未受控制的高血壓（收縮壓 >160 mmHg；舒張壓 > 100 mmHg）
6. 體重 >150 kg 或身體質量指數 >40 kg/m2
7. 患有活動性癌症和／或需要為癌症接受治療，但基底細胞癌除外
8. 在篩選前 30 天內參與另一項介入性臨床試驗
9. 持續或預定以基因療法治療 HemB
10. 任何重大醫療、心理或精神狀況，可能導致受試者不適合參加本試驗，或可能干擾試驗結果的判讀
11. 試驗主持人判定有近期酒精或藥物濫用的病史或其他證據（篩選前 12 個月內）
12. 在篩選和給藥前就診前 24 週內有已知人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染合併 CD4 計數（或 T 細胞計數）<200 細胞/μL 患有 HIV 感染且 CD4 > 200 且符合所有其他條件的患者可符合資格
13. 目前或預定接受抗凝血劑或抗血小板藥物治療
14. 預定在 SerpinPC 治療期間和最後一劑 SerpinPC 後 30 天內捐贈／儲存精子
15. 試驗主持人認為會使受試者不適合納入、或可能干擾參與或完成試驗的任何其他重大狀況或合併症
2. 能夠提供書面知情同意（青少年贊同和家長／監護人／法定代表同意，如適用）且有機會與試驗主持人或其指定人員討論本試驗
3. 紀錄資料顯示患有 HemB（定義為第九凝血因子 ?0.05 IU/mL [?5%]）
4. 目前正在接受預防性治療計畫的受試者，必須願意在第一劑 SerpinPC 前停止預防性治療（包括為運動事件使用的偶發性預防治療）
5. 依據病歷或實驗室報告顯示曾有或目前持續有目前需要給予繞道藥物治療的第九凝血因子抑制性抗體
6. 篩選前 12 個月內有 ABR ?6 的紀錄（未接受預防性治療療程的受試者）或有 ABR ?2 的紀錄（接受預防性治療療程的受試者）
7. 在 SerpinPC 給藥前，已在 AP-0105 非介入性試驗中前瞻性記錄至少 12 週出血事件，或願意在 AP-0103 中完成 12 週觀察期（至少）
8. 基準期前 7 天內未發生出血（若有持續的活動性出血，可延長前瞻性觀察期）
9. D-二聚體 ?750 μg/L；在篩選和給藥前就診時，若出血已緩解，則排除閾值為 ?1750 μg/L
10. 具有足夠的血液學功能，定義為在篩選和給藥前就診時血小板計數 ?100,000/μL (?100 × 109/L) 且血紅素濃度 ?10 g/dL (?100 g/L 或 ?6.206 mmol/L)
11. 具有足夠的肝功能，定義為在篩選和給藥前就診時總膽紅素濃度 ?1.5 × 正常值上限（ULN，不包括吉伯特氏症候群），且天門冬胺酸轉胺?和／或丙胺酸轉胺? ?3 × ULN；無符合肝硬化的臨床徵象或已知實驗室或放射學證據
12. 具有足夠的腎功能，定義為篩選和給藥前就診時血清肌酸酐濃度 ?2.0 × ULN，且無持續性腎功能損傷，並有紀錄的估計腎絲球過濾速率（eGFR）<30 mL/min（針對 18 歲以下的受試者，使用修正版的 Bedside Schwartz 計算公式）
13. 能夠使用日誌記錄出血事件和藥物使用（青少年可接受照護人員協助）
14. 伴侶具生育能力且有性生活的受試者，應同意在試驗期間使用有效的避孕方法
有效的避孕措施包括保險套加上或不加上殺精劑、合併使用男性保險套與避孕帽、避孕隔膜、或避孕海綿加上殺精劑（雙重屏障法）、輸精管切除術、伴侶使用穩定避孕措施（在篩選前 2 個或更多月經週期開始使用的合併 [含雌激素和黃體素] 荷爾蒙避孕劑或黃體素單方荷爾蒙避孕劑；子宮內避孕器 [IUD]、子宮內荷爾蒙釋放系統 [IUS]、雙側輸卵管結紮），和／或禁慾。1. 已知有重度血栓好發症（定義為抗凝血?缺乏和／或蛋白 S 缺乏和／或蛋白 C 缺乏）
2. 先前有第九凝血因子抑制性抗體、對免疫耐受性誘導療法有反應且持續接受預防性因子濃縮劑的患者
3. 曾患有深層靜脈血栓（導管相關血栓除外）、肺栓塞、心肌梗塞或中風
4. 有無法耐受 SC 注射的病史
5. 未受控制的高血壓（收縮壓 >160 mmHg；舒張壓 > 100 mmHg）
6. 體重 >150 kg 或身體質量指數 >40 kg/m2
7. 患有活動性癌症和／或需要為癌症接受治療，但基底細胞癌除外
8. 在篩選前 30 天內參與另一項介入性臨床試驗
9. 持續或預定以基因療法治療 HemB
10. 任何重大醫療、心理或精神狀況，可能導致受試者不適合參加本試驗，或可能干擾試驗結果的判讀
11. 試驗主持人判定有近期酒精或藥物濫用的病史或其他證據（篩選前 12 個月內）
12. 在篩選和給藥前就診前 24 週內有已知人類免疫缺乏病毒 (HIV) 感染合併 CD4 計數（或 T 細胞計數）<200 細胞/μL 患有 HIV 感染且 CD4 > 200 且符合所有其他條件的患者可符合資格
13. 目前或預定接受抗凝血劑或抗血小板藥物治療
14. 預定在 SerpinPC 治療期間和最後一劑 SerpinPC 後 30 天內捐贈／儲存精子
15. 試驗主持人認為會使受試者不適合納入、或可能干擾參與或完成試驗的任何其他重大狀況或合併症
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
4 人
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全球人數
12 人
