計劃書編號CLTW888A12401
試驗執行中
2023-12-01 - 2032-12-31
Phase IV
召募中1
ICD-10H35.50
遺傳性視網膜失養症
ICD-9362.70
遺傳性視網膜失養症
一項 Voretigene Neparvovec 治療患者的上市後、多中心、多國、縱向、觀察性安全性登錄試驗
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
-於因雙對偶基因RPE65突變之萊伯氏先天性黑矇症 (Leber congenital amaurosis, LCA)，而喪失視力，並具有足夠的存活視網膜細胞的病人。
-於因雙對偶基因RPE65突變、但臨床診斷不屬於萊伯氏先天性黑矇症 (Leber congenital amaurosis, LCA)之遺傳性視網膜失養症(inherited retinal dystrophy, IRD)，而喪失視力，並具有足夠的存活視網膜細胞的病人。
試驗目的
本登錄試驗的目標為收集 voretigene neparvovec (載體及/或轉殖基因)、視網膜下注射程序、皮質類固醇的併用，或前述程序及產品組合等長期安全性資訊 (亦即治療後 5 年)。
藥品名稱
注射液劑
主成份
Voretigene neparvovec
劑型
27D
劑量
0.05 mg/ mL
評估指標
在本試驗中，接受voretigene neparvovec施用之患者，其安全性資料將根據一般基本資料及安全性相關資訊的調查進行評估，包括特定臨床測量、視網膜影像評估結果，以及患者自評結果及照護者負擔。
安全性評估主要會透過預先定義的 AESI 進行評估。每次回診時，必須就每一項 AESI 明確詢問患者。此外，也必須詢問患者，自上次回診後是否出現其他任何 AE、SAE，或是自身或伴侶是否懷孕。
安全性評估主要會透過預先定義的 AESI 進行評估。每次回診時，必須就每一項 AESI 明確詢問患者。此外，也必須詢問患者，自上次回診後是否出現其他任何 AE、SAE，或是自身或伴侶是否懷孕。
主要納入條件
將儘可能納入所有 voretigene neparvovec 治療的患者，預期在 5 年的收案期間可收錄至少 40 名成人或兒童、男性或女性患者。患者在第一次施用 voretigene neparvovec 後將接受長達 5 年的追蹤。對於通報治療中出現 AESI 脈絡膜視網膜萎縮的患者，追蹤期將延長至資料收集結束。依據下述篩選條件納入患者。
預定接受 voretigene neparvovec 治療的患者，或在登錄試驗開始前已在試驗機構接受過治療的患者，以及依當地法規要求，皆建議納入。
預定接受 voretigene neparvovec 治療的患者，或在登錄試驗開始前已在試驗機構接受過治療的患者，以及依當地法規要求，皆建議納入。
主要排除條件
NA
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
接受本品治療之病人 人
-
全球人數
40 人
