計劃書編號H6D-MC-LVJJ
試驗已結束
2013-08-01 - 2016-11-30
Phase III
終止收納2
ICD-10G71.0
肌肉失養症
ICD-9359.1
遺傳進行性肌營養不良性退化
一項以 Tadalafil 治療裘馨氏肌肉萎縮症之第三期隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗
-
試驗申請者
台灣禮來股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
N/A
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 停止召募
適應症
裘馨氏肌肉萎縮症
試驗目的
本研究的主要目的是確定tadalafil是否可以減緩杜氏肌營養不良症 (DMD) 男孩步行能力的下降。該研究還將評估tadalafil的安全性以及可能與患有 DMD 的男孩相關的任何副作用。
藥品名稱
N/A
主成份
Tadalafil
劑型
N/A
劑量
mg/kg
評估指標
試驗藥物、劑量、給藥或介入治療模式：
雙盲治療期間，每日一次口服 tadalafil 0.3 mg/kg 或 0.6 mg/kg 或對應的安慰劑。使用給藥公式，在不同的體重分組中，使用 tadalafil (Cialis) 現有的錠劑劑量 (2.5-、5-、10-、20-mg)，組成 2 種目標劑量，或投予對應的安慰劑。
開放標記延伸試驗期間，所有患者將接受 tadalafil 治療，但不曉得目標劑量為 0.3 mg/kg 或 0.6 mg/kg。雙盲治療期間，分配至 tadalafil 的患者，會以相同目標劑量的 tadalafil，開始延伸試驗期。雙盲治療期間分配至安慰劑的患者，開放式延伸期間會隨機分配至接受 tadalafil 0.3 mg/kg 或 0.6 mg/kg 治療。延伸試驗期的最終目標劑量試驗，取決於雙盲治療期間完成時，主要 48 週療效分析的最終非盲性結果。
雙盲治療期間，每日一次口服 tadalafil 0.3 mg/kg 或 0.6 mg/kg 或對應的安慰劑。使用給藥公式，在不同的體重分組中，使用 tadalafil (Cialis) 現有的錠劑劑量 (2.5-、5-、10-、20-mg)，組成 2 種目標劑量，或投予對應的安慰劑。
開放標記延伸試驗期間，所有患者將接受 tadalafil 治療，但不曉得目標劑量為 0.3 mg/kg 或 0.6 mg/kg。雙盲治療期間，分配至 tadalafil 的患者，會以相同目標劑量的 tadalafil，開始延伸試驗期。雙盲治療期間分配至安慰劑的患者，開放式延伸期間會隨機分配至接受 tadalafil 0.3 mg/kg 或 0.6 mg/kg 治療。延伸試驗期的最終目標劑量試驗，取決於雙盲治療期間完成時，主要 48 週療效分析的最終非盲性結果。
主要納入條件
診斷與主要的納入及排除條件：
確診 DMD 症狀以典型的臨床表現為標準，其定義為 6 歲前出現臨床表徵或症狀，而血清肌酸酐激酶濃度升高、持續行走困難，加上至少一種以上的下述情形可支持診斷：肌肉組織切片的免疫組織化學分析或免疫墨點分析 (immunoblot)，發現幾乎完全缺乏肌縮蛋白 (回複突變 (revertent) 纖維除外)，或合格的實驗室以基因確診 DMD。
納入條件
證實 DMD 的男性患者
納入 7～14 歲的患者。
納入基準點 6MWD 定義走動能力為 200～400 公尺之間的患者。
隨機分配前的評估，6MWD 的測量值，至少 2 次在 20% 以內。
心臟超音波篩檢的左心室射出分率 (LVEF) ≥50%，或依據第 1 次門診前 30 天內的心臟超音波紀錄
(若可取得)，作為心臟超音波篩檢左心室射出分率的原始文件。
篩選前接受持續至少 6 個月以上的皮質類固醇治療，篩選前至少 3 個月以上每日總劑量或給藥方式無
顯著變化 (體重變化調整除外)，並合理預期在試驗期間，每日總劑量與給藥方式不會顯著變化 (體重變化調
整除外)。皮質類固醇治療方式，可為每日投藥、間歇性投藥，週末高劑量投藥或隔日投藥，但必須符合目前
的臨床照護建議 (Bushby et al., 2010)。
進行試驗程序前，需取得家長/法定監護人同意書，以及患者的書面同意。
確診 DMD 症狀以典型的臨床表現為標準，其定義為 6 歲前出現臨床表徵或症狀，而血清肌酸酐激酶濃度升高、持續行走困難，加上至少一種以上的下述情形可支持診斷：肌肉組織切片的免疫組織化學分析或免疫墨點分析 (immunoblot)，發現幾乎完全缺乏肌縮蛋白 (回複突變 (revertent) 纖維除外)，或合格的實驗室以基因確診 DMD。
納入條件
證實 DMD 的男性患者
納入 7～14 歲的患者。
納入基準點 6MWD 定義走動能力為 200～400 公尺之間的患者。
隨機分配前的評估，6MWD 的測量值，至少 2 次在 20% 以內。
心臟超音波篩檢的左心室射出分率 (LVEF) ≥50%，或依據第 1 次門診前 30 天內的心臟超音波紀錄
(若可取得)，作為心臟超音波篩檢左心室射出分率的原始文件。
篩選前接受持續至少 6 個月以上的皮質類固醇治療，篩選前至少 3 個月以上每日總劑量或給藥方式無
顯著變化 (體重變化調整除外)，並合理預期在試驗期間，每日總劑量與給藥方式不會顯著變化 (體重變化調
整除外)。皮質類固醇治療方式，可為每日投藥、間歇性投藥，週末高劑量投藥或隔日投藥，但必須符合目前
的臨床照護建議 (Bushby et al., 2010)。
進行試驗程序前，需取得家長/法定監護人同意書，以及患者的書面同意。
主要排除條件
特定排除條件
有症狀的心肌病變或心臟衰竭 (紐約心臟學會第 III/IV 級)。
開始試驗治療的前 3 個月內，改變心臟衰竭的預防性治療方式。
心律疾病，其定義為伴有異位性收縮或傳導異常的竇性節律，或篩選期心電圖發現其他非竇性節律。
使用連續性呼吸器。[於夜間使用雙正壓呼吸器 (BPAP) 或連續正壓呼吸器 (CPAP) 則不在此限]
任何 tadalafil 的禁忌症 (定期或間歇性使用任何形式的有機硝酸鹽，或已知對 tadalafil 的重度過敏)。
顯著的腎功能不全病史，定義為接受透析治療，或篩選期血清 cystatin C 濃度≥ 2.35 mg/L。
肝硬化的臨床證據。
診斷出視網膜疾病 (例如遺傳性視網膜疾病、早產兒視網膜病變)。
第 1 次投予試驗藥物前 1 個月，服用新的膳食/草藥補充劑，或變換膳食/草藥補充劑，預期其對肌肉力量或功能有療效。
有症狀的心肌病變或心臟衰竭 (紐約心臟學會第 III/IV 級)。
開始試驗治療的前 3 個月內，改變心臟衰竭的預防性治療方式。
心律疾病，其定義為伴有異位性收縮或傳導異常的竇性節律，或篩選期心電圖發現其他非竇性節律。
使用連續性呼吸器。[於夜間使用雙正壓呼吸器 (BPAP) 或連續正壓呼吸器 (CPAP) 則不在此限]
任何 tadalafil 的禁忌症 (定期或間歇性使用任何形式的有機硝酸鹽，或已知對 tadalafil 的重度過敏)。
顯著的腎功能不全病史，定義為接受透析治療，或篩選期血清 cystatin C 濃度≥ 2.35 mg/L。
肝硬化的臨床證據。
診斷出視網膜疾病 (例如遺傳性視網膜疾病、早產兒視網膜病變)。
第 1 次投予試驗藥物前 1 個月，服用新的膳食/草藥補充劑，或變換膳食/草藥補充劑，預期其對肌肉力量或功能有療效。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
20 人
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全球人數
420 人
