計劃書編號ALN-TTRSC02-007
試驗執行中
2024-11-12 - 2029-12-31
Phase III
尚未開始1
ICD-10I42.3
心內膜心肌（嗜酸性）疾病
ICD-9425.0
心內膜肌纖維化
一項開放性延伸試驗，評估 Vutrisiran 使用於甲狀腺素運載蛋白澱粉樣沉積症伴隨心肌病變（ATTR 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變）患者的療效和安全性
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試驗委託 / 贊助單位名稱
艾拉倫股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
適應症
甲狀腺素運載蛋白介導 (ATTR) 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變
試驗目的
主要:
•取得符合下列條件之一的 ATTR 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變患者使用 vutrisiran 的安全性資料
o延長繼續使用 vutrisiran，或
o從 patisiran 轉換過來
次要:
•取得符合下列條件之一的 ATTR 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變患者使用 vutrisiran 的療效資料
o延長繼續使用 vutrisiran，或
o從 patisiran 轉換過來
•取得符合下列條件之一的 ATTR 澱粉樣沉積症伴隨心肌病變患者使用 vutrisiran 的 PD 資料
o延長繼續使用 vutrisiran，或
o從 patisiran 轉換過來
探索性
•確定對 ATTR-CM RNAi 治療方法的偏好
•瞭解試驗過程中個別患者的疾病惡化情況
藥品名稱
皮下注射劑
主成份
Vutrisiran
劑型
220
劑量
50 mg/mL
評估指標
主要
•不良事件的頻率
•不良事件的頻率
主要納入條件
若符合以下所有條件，患者便有資格納入本試驗：
患者與疾病特徵
1.參加 patisiran 主試驗 ALN-TTR02-011 的 ATTR 澱粉樣沉積症（遺傳性或野生型）患者。
2.願意按照試驗計畫書補充維生素 A。
知情同意
3.在相關且法律允許的情況下，患者或法定監護人能夠理解、願意並能夠遵守試驗要求，並提供書面知情同意書。
患者與疾病特徵
1.參加 patisiran 主試驗 ALN-TTR02-011 的 ATTR 澱粉樣沉積症（遺傳性或野生型）患者。
2.願意按照試驗計畫書補充維生素 A。
知情同意
3.在相關且法律允許的情況下，患者或法定監護人能夠理解、願意並能夠遵守試驗要求，並提供書面知情同意書。
主要排除條件
若符合下列任何條件，則患者不得參與試驗：
1.在參與主試驗（試驗 ALN-TTR02-011）期間永久停止試驗藥物給藥。
先前／併用療法
2.在未來或目前預定參與本試驗期間，進行另一項醫療器材試驗或藥物試驗。
3.需要（或不願意避免）同時接受非 dihydropyridine 類鈣離子通道阻斷劑（例如：verapamil、diltiazem）治療。
醫療狀況
4.經試驗主持人認定患有會干擾試驗遵從性或資料判讀的其他醫療病症或共存疾病（例如：惡性腫瘤、神經精神疾病等）。
避孕、懷孕與哺乳
5.不願意在試驗期間遵從避孕要求。
6.懷孕、計劃懷孕或正在哺乳的女性患者。
飲酒
7.不願意或無法在整個試驗過程中限制飲酒量。排除試驗期間每天酒精攝取量 > 2 單位者（單位：1 杯葡萄酒 [約 125 mL] = 1 份烈酒 [約 1 流體盎司] = ½ 品脫啤酒 [約 284 mL]）。
1.在參與主試驗（試驗 ALN-TTR02-011）期間永久停止試驗藥物給藥。
先前／併用療法
2.在未來或目前預定參與本試驗期間，進行另一項醫療器材試驗或藥物試驗。
3.需要（或不願意避免）同時接受非 dihydropyridine 類鈣離子通道阻斷劑（例如：verapamil、diltiazem）治療。
醫療狀況
4.經試驗主持人認定患有會干擾試驗遵從性或資料判讀的其他醫療病症或共存疾病（例如：惡性腫瘤、神經精神疾病等）。
避孕、懷孕與哺乳
5.不願意在試驗期間遵從避孕要求。
6.懷孕、計劃懷孕或正在哺乳的女性患者。
飲酒
7.不願意或無法在整個試驗過程中限制飲酒量。排除試驗期間每天酒精攝取量 > 2 單位者（單位：1 杯葡萄酒 [約 125 mL] = 1 份烈酒 [約 1 流體盎司] = ½ 品脫啤酒 [約 284 mL]）。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
11 人
-
全球人數
800 人
