計劃書編號SRP-9001-303
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)-
試驗執行中
2024-07-01 - 2027-05-15
Phase III
尚未開始2
ICD-10G71.0
肌肉失養症
ICD-9359.1
遺傳進行性肌營養不良性退化
一項第 3期、多國、隨機分配、雙盲、安慰劑對照、全身性基因轉移療法試驗，以評估 SRP-9001用於無法行走和可行走的裘馨氏肌肉失養症受試者的安全性與療效 (ENVISION)
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試驗申請者
百瑞精鼎國際股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
百瑞精鼎國際股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/05/16
試驗主持人及試驗醫院
適應症
裘馨氏肌肉失養症
試驗目的
主要目的
•透過上肢功能表現(PUL) (第2.0 版[V2.0])評估， 在第1 部分中評估delandistrogene moxeparvovec 對身體功能的影響
次要目的
•透過下列項目評估，在第1 部分中評估delandistrogene moxeparvovec 對呼吸功能的影響：
o用力肺活量 (FVC)預測值百分比
o尖峰呼氣流速 (PEF)預測值百分比
•依據切片所得肌肉組織的西方墨點法測定，評估delandistrogene moxeparvovec 12 週時的delandistrogene moxeparvovec 肌失養蛋白表現(第1 部分)
•使用病患通報結果測量資訊系統 (PROMIS®)工具，評估受試者和父母 /照顧者代理人通報的上肢功能
•僅適用於第2組：透過北極星移動評量(NSAA)分數評估，評估delandistrogene moxeparvovec對身體功能的影響
•評估delandistrogene moxeparvovec的安全性
•透過心臟磁振造影 (cMRI)評估心臟應變隨時間的變化
•以上肢表現(PUL)中域(第 2 版 [V2.0])評估，在第1部分中評估delandistrogene moxeparvovec對身體功能的影響
探索性目的
•僅適用於第 2組：透過北極星移動評量(NSAA)分數評估，評估delandistrogene moxeparvovec對身體功能的影響
•透過下列項目評估，在第 1部分和第 2部分中評估 SRP-9001對呼吸功能的影響：
o用力肺活量
o尖峰呼氣流速
•透過下列項目測量，評估delandistrogene moxeparvovec造成的delandistrogene moxeparvovec肌失養蛋白表現：
o切片所得肌肉組織的免疫螢光 (IF)纖維強度 (第 1部分和第 2部分 )
o切片所得肌肉組織的 免疫螢光 肌萎縮蛋白陽性纖維百分比 (PDPF) (第 1部分和第2部分 )
o切片所得肌肉組織的西方墨點法 (第 2部分 )
•評估體循環和目標骨骼肌組織中rAAVrh74基因體的暴露量
•使用歐洲生活品質 5面向 (EQ-5D)健康問卷，評估受試者和父母 /照顧者的生活品質
•透過手握式肌力量度器 /測力器進行定量肌肉測試 (QMT)來評估握力
•以穿戴式裝置測量，評估上肢活動和動作
•透過心臟磁振造影 (MRI)評估心臟構造和功能隨時間的變化
•以穿戴式裝置測量，評估上肢活動和動作
•透過心臟磁振造影 (MRI)評估心臟構造和功能隨時間的變化
•作為骨骼肌 MRI造影子試驗的一部分，評估骨骼肌的構造和生理學以及去脂體重隨時間的變化
•透過偵測下列項目，評估 SRP-9001的免疫原性：
o對於 rAAVrh74的細胞免疫反應o
對於delandistrogene moxeparvovec肌失養蛋白的細胞免疫反應
orAAVrh74抗體
odelandistrogene moxeparvovec肌失養蛋白的抗體
•評估delandistrogene moxeparvovec對療效、疾病惡化、病理生理學和安全性等探索性生物標記的影響
•使用 PROMIS工具，評估受試者和父母 /照顧者代理人通報的疲憊程度
•僅適用於第 2組：透過下列項目評估，評估delandistrogene moxeparvovec對身體功能的影響：
o從地面起身
o100公尺走路 /跑步 (100MWR)
o爬 4階
o10公尺走路 /跑步 (10MWR)
•僅適用於第 2組：透過穿戴式裝置測量，評估delandistrogene moxeparvovec對行走的影響
•僅適用於第 2組：使用 PROMIS工具，評估受試者和父母 /照顧者代理人通報的行動能力
•以 PUL (V2.0)評估，在第 2部分中評估delandistrogene moxeparvovec對身體功能的影響
•以PUL中域(V2.0)評估，在第2部分中評估delandistrogene moxeparvovec對身體功能的影響
•透過下列項目評估，在第 2部分中評估delandistrogene moxeparvovec對呼吸功能的影響：
oFVC預測值 百分比
oPEF預測值 百分比
•使用 PROMIS工具，在第 2部分中評估受試者和父母 /照顧者代理人通報的上肢功能
•僅適用於第 2組：評估delandistrogene moxeparvovec對行走能力消失 (LOA)所經時間的影響
藥品名稱
注射劑
主成份
SRP-9001
劑型
270
劑量
NA
評估指標
• PUL (V2.0)總分從基準期到第 72週的變化(第 1部分 )
主要納入條件
• 已經依據臨床發現的紀錄和利用臨床診斷基因檢測進行的事先確認性基因檢測，得到DMD之最終診斷。
• 僅限第1組：符合試驗計畫書規定的無法行走標準。
• 僅限第2組：符合試驗計畫書規定的可行走標準，且在篩選時年齡≥ 8歲至< 18歲
• 能夠配合運動評估檢測。
• 在篩選前以穩定的劑量使用口服皮質類固醇至少12週，且預期在整個試驗期間將維持劑量（不包括為了配合體重變化而進行的調整）。
• 重組腺相關病毒血清型rh74（rAAVrh74）抗體效價未升高，符合試驗計畫書規定的要求。
• DMD基因中存在致病性的移碼突變或提前終止密碼，但外顯子8和/或9的任何缺失突變除外。
可能適用其他納入條件。
• 僅限第1組：符合試驗計畫書規定的無法行走標準。
• 僅限第2組：符合試驗計畫書規定的可行走標準，且在篩選時年齡≥ 8歲至< 18歲
• 能夠配合運動評估檢測。
• 在篩選前以穩定的劑量使用口服皮質類固醇至少12週，且預期在整個試驗期間將維持劑量（不包括為了配合體重變化而進行的調整）。
• 重組腺相關病毒血清型rh74（rAAVrh74）抗體效價未升高，符合試驗計畫書規定的要求。
• DMD基因中存在致病性的移碼突變或提前終止密碼，但外顯子8和/或9的任何缺失突變除外。
可能適用其他納入條件。
主要排除條件
• 在試驗計畫書規定的時間限制內，接受過基因療法、試驗性藥物或任何旨在增加肌萎縮蛋白表達的治療。
• 試驗計畫書規定的診斷評估或實驗室檢測中存在異常。.
• 存在任何其他臨床上顯著的疾病、醫療狀況或需要慢性藥物治療，而試驗主持人認為這些情況會對基因轉移造成不必要的風險。
可能適用其他排除條件。。
• 試驗計畫書規定的診斷評估或實驗室檢測中存在異常。.
• 存在任何其他臨床上顯著的疾病、醫療狀況或需要慢性藥物治療，而試驗主持人認為這些情況會對基因轉移造成不必要的風險。
可能適用其他排除條件。。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
148 人
