計劃書編號1368-0140
試驗執行中
2024-12-01 - 2028-12-31
Phase III
召募中3
ICD-10L88
壞疽性膿皮症
ICD-9686.01
壞疽性膿皮病
一項多中心、隨機分配、安慰劑對照、雙盲、平行分組試驗，旨在評估 spesolimab (BI 655130) 用於需要全身性療法的潰瘍性壞疽性膿皮症 (PG) 成人患者的安全性和療效
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試驗申請者
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣百靈佳殷格翰股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
潰瘍性壞疽性膿皮症
試驗目的
本試驗將評估重複給予 spesolimab 900 mg i.v. 與安慰劑用於治療患有潰瘍性 PG 試驗參與者之安全性、療效、PK 和免疫原性，兩者皆併用口服皮質類固醇（20 mg/天 prednisone 或 prednisolone，且將在截至第 8 週前逐漸減少劑量）。
主要目標是為了證明 spesolimab 在以下方面優於安慰劑：在截至第 26 週為止的任何時間點，目標 PG 潰瘍在達到完全閉合（100% PG 面積縮小，PGAR-100）的試驗參與者之比例差異。
次要目標是為了證明 spesolimab 在（關鍵）次要評估指標方面優於安慰劑。
藥品名稱
注射液
主成份
Spesolimab
劑型
279
劑量
60 mg/ml
評估指標
目標 PG 潰瘍在截至第 26 週為止的任何時間點達到完全閉合 (PGAR-100)，並在下次連續回診時（至少 2 週後）確認。
PGAR-100（PG 面積減少 100%）定義為 PG 潰瘍完全閉合且再次形成上皮層，且不需要引流和貼敷料。
PGAR-100（PG 面積減少 100%）定義為 PG 潰瘍完全閉合且再次形成上皮層，且不需要引流和貼敷料。
主要納入條件
1.篩選時年齡 ≥18 歲的成人試驗參與者（如果當地法律對取得同意的年齡規定不同，則將遵循當地法律）。
2.獲准進入本試驗前，根據國際醫藥法規協和會之藥品優良臨床試驗規範 (ICH-GCP) 和當地法律簽署書面受試者同意書並註明日期
3.經診斷為潰瘍性 PG（PARACELSUS 分數 ≥10 分），且試驗主持人判定需要全身性治療。診斷需要由裁決委員會確認。具有混合 PG 亞型的試驗參與者，只要目標病灶屬於潰瘍性亞型，即符合參與資格。
4. 具有至少一處可測量（定義為測量值 ≥5 cm2）的 PG 潰瘍。針對具有超過一處 PG 潰瘍的試驗參與者，目標 PG 潰瘍將由試驗主持人選擇並由裁決委員會確認
5. 在篩選回診時，目前 PG 事件中的目標潰瘍自診斷以來最長持續時間為 6 個月。自診斷以來已經過 >6 個月的目標潰瘍，如果經試驗主持人判定為活動性和惡化中且經裁決委員會確認，則允許納入
2.獲准進入本試驗前，根據國際醫藥法規協和會之藥品優良臨床試驗規範 (ICH-GCP) 和當地法律簽署書面受試者同意書並註明日期
3.經診斷為潰瘍性 PG（PARACELSUS 分數 ≥10 分），且試驗主持人判定需要全身性治療。診斷需要由裁決委員會確認。具有混合 PG 亞型的試驗參與者，只要目標病灶屬於潰瘍性亞型，即符合參與資格。
4. 具有至少一處可測量（定義為測量值 ≥5 cm2）的 PG 潰瘍。針對具有超過一處 PG 潰瘍的試驗參與者，目標 PG 潰瘍將由試驗主持人選擇並由裁決委員會確認
5. 在篩選回診時，目前 PG 事件中的目標潰瘍自診斷以來最長持續時間為 6 個月。自診斷以來已經過 >6 個月的目標潰瘍，如果經試驗主持人判定為活動性和惡化中且經裁決委員會確認，則允許納入
主要排除條件
1. 患有非 PG 病灶的試驗參與者
2. 目標 PG 潰瘍測量值 >80 cm2 的試驗參與者
3. 患有慢性、非發炎性 PG 傷口或潰瘍，且對免疫抑制療法無反應（由裁決委員會決定）的試驗參與者
4. 根據試驗主持人評估，篩選回診時具有活動性潰瘍感染（除非在給予第一劑試驗藥物前已接受治療和緩解）
5. 有持續性或復發性細菌感染，且需要全身性抗生素療法；或篩選回診前 2 週內出現臨床上顯著的病毒、真菌或寄生蟲感染。任何此類感染必須已緩解，並在篩選回診前 ≥2 週完成治療。第 2 次回診前不應出現新的/復發的感染。
6. 活動性或潛伏性結核病 (TB)
•排除患有活動性 TB 的參與者
•患有潛伏性 TB 的參與者可予以納入，前提是潛伏性 TB 治療根據當地指引在隨機分配前開始進行並在試驗過程期間完成。
7. 具有慢性或急性感染，包括人類免疫缺陷病毒 (HIV) 感染和病毒性肝炎（包括潛隱性肝炎）；篩選期間將進行相應的實驗室檢測。如果試驗參與者已經接受治療且從急性感染中治癒，則試驗參與者可以進行重新篩選。
8. 患有嚴重、惡化或不受控制的肝病，定義為天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 或丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或鹼性磷酸酶升高 > 3 倍正常值上限 (ULN)，或總膽紅素升高 > 2 倍 ULN
9. 在第一次試驗藥物給藥（第 2 次回診）前 12 週內曾接受重大手術（根據試驗主持人的評估），或在試驗期間計劃進行重大手術（例如：髖關節置換術、動脈瘤切除術、胃束帶術）
10. 篩選回診前 5 年內有活動性或疑似惡性腫瘤的文件記錄，或有惡性腫瘤病史，但不包括已成功治療的皮膚非轉移性基底或鱗狀細胞癌，或已進行子宮切除術的子宮頸原位癌
11. 參與者在篩選時患有除了 PG 以外嚴重、惡化或不受控制的病症，如腎病、肝病、血液疾病、內分泌疾病、肺病、心臟病、神經疾病、腦疾病、精神疾病（包括曾經或疑似有慢性酒精或藥物濫用），或者有其徵象和症狀，且試驗主持人認為它們會損害參與者安全或資料品質，以及可能導致試驗參與者無法遵循試驗計畫書、所有試驗回診/程序或完成試驗。
12. 在首次給予試驗藥物前 2 週內對 PG 進行局部或病灶內治療
13. 參與者必須或想要繼續服用受限制的藥物或任何視為可能干擾試驗安全進行的藥物
14. 隨機分配前 4 週內接種過活性疫苗的參與者
15. 先前暴露於 IL-36R 抑制劑，包括 spesolimab
16. 對全身給藥的試驗藥物或其賦形劑有過敏/過敏反應史的參與者
17. 在篩選回診前的過去 3 個月內，在哥倫比亞自殺嚴重度評量表 (C-SSRS) 中有任何第 4 型或第 5 型自殺意圖的參與者（即有方法和意圖但沒有具體計劃的主動自殺想法，或有方法、意圖和計劃的主動自殺想法）
18. 在篩選回診前的過去 2 年內有任何自殺行為的參與者（即實際嘗試、嘗試中斷、中止嘗試或準備行動或行為）
19. 存在急性脫髓鞘神經病變
2. 目標 PG 潰瘍測量值 >80 cm2 的試驗參與者
3. 患有慢性、非發炎性 PG 傷口或潰瘍，且對免疫抑制療法無反應（由裁決委員會決定）的試驗參與者
4. 根據試驗主持人評估，篩選回診時具有活動性潰瘍感染（除非在給予第一劑試驗藥物前已接受治療和緩解）
5. 有持續性或復發性細菌感染，且需要全身性抗生素療法；或篩選回診前 2 週內出現臨床上顯著的病毒、真菌或寄生蟲感染。任何此類感染必須已緩解，並在篩選回診前 ≥2 週完成治療。第 2 次回診前不應出現新的/復發的感染。
6. 活動性或潛伏性結核病 (TB)
•排除患有活動性 TB 的參與者
•患有潛伏性 TB 的參與者可予以納入，前提是潛伏性 TB 治療根據當地指引在隨機分配前開始進行並在試驗過程期間完成。
7. 具有慢性或急性感染，包括人類免疫缺陷病毒 (HIV) 感染和病毒性肝炎（包括潛隱性肝炎）；篩選期間將進行相應的實驗室檢測。如果試驗參與者已經接受治療且從急性感染中治癒，則試驗參與者可以進行重新篩選。
8. 患有嚴重、惡化或不受控制的肝病，定義為天門冬胺酸轉胺酶 (AST) 或丙胺酸轉胺酶 (ALT) 或鹼性磷酸酶升高 > 3 倍正常值上限 (ULN)，或總膽紅素升高 > 2 倍 ULN
9. 在第一次試驗藥物給藥（第 2 次回診）前 12 週內曾接受重大手術（根據試驗主持人的評估），或在試驗期間計劃進行重大手術（例如：髖關節置換術、動脈瘤切除術、胃束帶術）
10. 篩選回診前 5 年內有活動性或疑似惡性腫瘤的文件記錄，或有惡性腫瘤病史，但不包括已成功治療的皮膚非轉移性基底或鱗狀細胞癌，或已進行子宮切除術的子宮頸原位癌
11. 參與者在篩選時患有除了 PG 以外嚴重、惡化或不受控制的病症，如腎病、肝病、血液疾病、內分泌疾病、肺病、心臟病、神經疾病、腦疾病、精神疾病（包括曾經或疑似有慢性酒精或藥物濫用），或者有其徵象和症狀，且試驗主持人認為它們會損害參與者安全或資料品質，以及可能導致試驗參與者無法遵循試驗計畫書、所有試驗回診/程序或完成試驗。
12. 在首次給予試驗藥物前 2 週內對 PG 進行局部或病灶內治療
13. 參與者必須或想要繼續服用受限制的藥物或任何視為可能干擾試驗安全進行的藥物
14. 隨機分配前 4 週內接種過活性疫苗的參與者
15. 先前暴露於 IL-36R 抑制劑，包括 spesolimab
16. 對全身給藥的試驗藥物或其賦形劑有過敏/過敏反應史的參與者
17. 在篩選回診前的過去 3 個月內，在哥倫比亞自殺嚴重度評量表 (C-SSRS) 中有任何第 4 型或第 5 型自殺意圖的參與者（即有方法和意圖但沒有具體計劃的主動自殺想法，或有方法、意圖和計劃的主動自殺想法）
18. 在篩選回診前的過去 2 年內有任何自殺行為的參與者（即實際嘗試、嘗試中斷、中止嘗試或準備行動或行為）
19. 存在急性脫髓鞘神經病變
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
6 人
-
全球人數
90 人
