計劃書編號SCCP001
2024-02-01 - 2027-01-31
Phase I
召募中1
一項隨機分派、雙盲、安慰劑對照之一期臨床試驗，以評估異體人類臍帶血（hUCB）治療腦性麻痺兒童患者之安全性及療效性
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
臺北醫學大學附設醫院/台灣永生細胞股份有限公司(StemCyte)
-
臨床試驗規模
台灣單中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
適應症
腦性麻痺(cerebral palsy)
試驗目的
*首要目的：
評估異體人類臍帶血（hUCB）輸注於腦性麻痺兒童之安全性及耐受性
*次要目的：
評估異體人類臍帶血（hUCB）輸注於腦性麻痺兒童之療效性
*探索目的：
評估異體人類臍帶血（hUCB）輸注於腦性麻痺兒童之生物標記物變化
藥品名稱
人類臍帶血（Human umbilical cord blood，HPC，Cord Blood，hUCB）
主成份
人類臍帶血（hUCB）
劑型
臍帶血
劑量
>=5.0 x 10^8
評估指標
#主要評估指標：
*治療期間出現不良事件（TEAEs）的頻率及發生率。
#次要評估指標：
*以粗動作功能評量表（GMFM-66）評量從基礎值（篩選訪視）至第4、8、12、20、32和56週之運動功能變化。
*以改良式艾斯渥氏量表（MAS）評量從基礎值（篩選訪視）至第4、8、12、20、32和56週之肌肉張力變化。
*以皮巴迪動作發展量表（PDMS-2）評量從基礎值（篩選訪視）至第4、8、12、20、32和56週之動作發展改善。
*以兒童平衡測試（PBS）評量從基礎值（篩選訪視）至第4、8、12、20、32和56週的變化。
*以萊特國際操作量表（Leiter-R）或魏氏幼兒智力量表（WPPSI）評量從基礎值（篩選訪視）至第32與56週之認知功能變化。
*以兒童日常功能量表（PEDI）評量從基礎值（篩選訪視）至第12、20、32和56週之日常活動功能表現的變化。
#探索評估指標：
*評估周邊血中生物標記物從基礎值（篩選訪視）至第0、1、4、5、8、9、12、20、32和56週的變化。
*治療期間出現不良事件（TEAEs）的頻率及發生率。
#次要評估指標：
*以粗動作功能評量表（GMFM-66）評量從基礎值（篩選訪視）至第4、8、12、20、32和56週之運動功能變化。
*以改良式艾斯渥氏量表（MAS）評量從基礎值（篩選訪視）至第4、8、12、20、32和56週之肌肉張力變化。
*以皮巴迪動作發展量表（PDMS-2）評量從基礎值（篩選訪視）至第4、8、12、20、32和56週之動作發展改善。
*以兒童平衡測試（PBS）評量從基礎值（篩選訪視）至第4、8、12、20、32和56週的變化。
*以萊特國際操作量表（Leiter-R）或魏氏幼兒智力量表（WPPSI）評量從基礎值（篩選訪視）至第32與56週之認知功能變化。
*以兒童日常功能量表（PEDI）評量從基礎值（篩選訪視）至第12、20、32和56週之日常活動功能表現的變化。
#探索評估指標：
*評估周邊血中生物標記物從基礎值（篩選訪視）至第0、1、4、5、8、9、12、20、32和56週的變化。
主要納入條件
#納入條件：
1.篩選時年齡大於等於2歲且小於等於6歲之男性或女性。
2.臨床診斷為腦性麻痺患者，並證實有腦部功能障礙導致的非漸進性運動障礙。
3.粗動作功能分類系統（GMFCS）級別為第二級到第五級（II-V）。
4.腦部核磁共振造影（MRI）結果顯示未有遺傳疾病或先天腦部畸形。
5.篩選訪視前持續接受復健治療至少24週，且依試驗主持人判斷無明顯功能性進步。
6.對於正在接受腦性麻痺治療的受試者，其治療於篩選訪視前至少12週必須維持穩定。
7.每位受試者至少有3袋人類白血球抗原（HLA）配對成功（對特定受試者HLA-matched大於等於4：6）且ABO/Rh配對成功的人類臍帶血。
8.在篩選時有穩定的腦電圖（EEG）結果。如果結果異常但經試驗主持人判定為不具臨床意義，且不影響受試者的安全性和試驗評估，則可被納入。
9.在篩選時，休息狀態下十二導程心電圖（ECG）臨床結果穩定。如果結果異常但經試驗主持人判定為不具臨床意義，且不影響受試者的安全性和試驗評估，則可被納入。
10.受試者的法定代理人同意簽署書面知情同意書，願意且能夠參與試驗，包括完成主觀評估、配合參與試驗計劃排定的門診以及遵守臨床試驗計畫所有規定。
#排除條件：
1具有臨床意義的腎臟疾病、心血管疾病、肝臟疾病、精神障礙或其他情況（如下），經試驗主持人判斷可能增加患者參與試驗的風險。
a. 血液學檢查：
-嗜中性白血球絕對計數（ANC）<1500/μL
-白血球（WBC）<3.6 x 10^3/μL
-血小板計數 <150 x 10^3/μL
-血色素 <10 g/dL
b. 凝血：
-國際標準化比值（INR）>1.5 x 正常值上限（ULN）
c. 肝功能：
-丙胺酸轉胺酶（ALT）>3 x正常值上限（ULN）
-天門冬胺酸轉胺酶（AST）>3 x正常值上限（ULN）
-總膽紅素 >1.5 mg/dL
d. 腎功能：
-肌酸酐 >2.0 mg/dL
-腎絲球過濾率 <60 mL/min/1.73m^2
2.有任何具臨床意義的疾病或感染（包括但不限於人類免疫缺乏病毒[HIV]，或不受控制的細菌、病毒或真菌感染），由試驗主持人判定可能會干擾或影響試驗參與。
3.有遺傳性疾病。
4.有肺功能障礙或急性肺炎（包括治療中與未治療）。
5.患有癌症或末期疾病。
6.有任何類型的不受控制癲癇發作。
7.有免疫缺陷或正在接受化療或免疫抑制劑治療。
8.目前正在參與試驗研究，或在篩選前4週內或5個半衰期內(取其較長者)曾接受過試驗產品治療，或在篩選前1年內接受過任何細胞療法。
9.已知曾有嚴重輸注反應者。
10.已知對試驗產品中的任何成分有過敏或超敏反應者。
11.經試驗主持人判斷不適合/不符合參與本研究。
1.篩選時年齡大於等於2歲且小於等於6歲之男性或女性。
2.臨床診斷為腦性麻痺患者，並證實有腦部功能障礙導致的非漸進性運動障礙。
3.粗動作功能分類系統（GMFCS）級別為第二級到第五級（II-V）。
4.腦部核磁共振造影（MRI）結果顯示未有遺傳疾病或先天腦部畸形。
5.篩選訪視前持續接受復健治療至少24週，且依試驗主持人判斷無明顯功能性進步。
6.對於正在接受腦性麻痺治療的受試者，其治療於篩選訪視前至少12週必須維持穩定。
7.每位受試者至少有3袋人類白血球抗原（HLA）配對成功（對特定受試者HLA-matched大於等於4：6）且ABO/Rh配對成功的人類臍帶血。
8.在篩選時有穩定的腦電圖（EEG）結果。如果結果異常但經試驗主持人判定為不具臨床意義，且不影響受試者的安全性和試驗評估，則可被納入。
9.在篩選時，休息狀態下十二導程心電圖（ECG）臨床結果穩定。如果結果異常但經試驗主持人判定為不具臨床意義，且不影響受試者的安全性和試驗評估，則可被納入。
10.受試者的法定代理人同意簽署書面知情同意書，願意且能夠參與試驗，包括完成主觀評估、配合參與試驗計劃排定的門診以及遵守臨床試驗計畫所有規定。
#排除條件：
1具有臨床意義的腎臟疾病、心血管疾病、肝臟疾病、精神障礙或其他情況（如下），經試驗主持人判斷可能增加患者參與試驗的風險。
a. 血液學檢查：
-嗜中性白血球絕對計數（ANC）<1500/μL
-白血球（WBC）<3.6 x 10^3/μL
-血小板計數 <150 x 10^3/μL
-血色素 <10 g/dL
b. 凝血：
-國際標準化比值（INR）>1.5 x 正常值上限（ULN）
c. 肝功能：
-丙胺酸轉胺酶（ALT）>3 x正常值上限（ULN）
-天門冬胺酸轉胺酶（AST）>3 x正常值上限（ULN）
-總膽紅素 >1.5 mg/dL
d. 腎功能：
-肌酸酐 >2.0 mg/dL
-腎絲球過濾率 <60 mL/min/1.73m^2
2.有任何具臨床意義的疾病或感染（包括但不限於人類免疫缺乏病毒[HIV]，或不受控制的細菌、病毒或真菌感染），由試驗主持人判定可能會干擾或影響試驗參與。
3.有遺傳性疾病。
4.有肺功能障礙或急性肺炎（包括治療中與未治療）。
5.患有癌症或末期疾病。
6.有任何類型的不受控制癲癇發作。
7.有免疫缺陷或正在接受化療或免疫抑制劑治療。
8.目前正在參與試驗研究，或在篩選前4週內或5個半衰期內(取其較長者)曾接受過試驗產品治療，或在篩選前1年內接受過任何細胞療法。
9.已知曾有嚴重輸注反應者。
10.已知對試驗產品中的任何成分有過敏或超敏反應者。
11.經試驗主持人判斷不適合/不符合參與本研究。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
12 人
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全球人數
0 人
