計劃書編號CABL001E2201
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT03578367
試驗已結束
2018-11-22 - 2021-10-26
Phase II
召募中3
ICD-10C92.10
慢性骨髓性白血病，BCR/ABL陽性，未達到緩解
一項第二期、多中心、開放標記、隨機分配試驗，針對曾接受imatinib治療，但未達深層分子反應之慢性骨髓性白血病慢性期(CML-CP)患者，比較imatinib合併口服asciminib、持續使用imatinib、改為使用nilotinib等療法的成效
-
試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2026/02/01
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
慢性骨髓性白血病(CML)
試驗目的
本試驗目的為評估asciminib + imatinib 兩種劑量治療，相較於其他兩個治療組(持續imatinib 治療組及改為nilotinib 治療組) 的療效。評估方法包括第48 週的分子反應率(MR4.5) ，以及其他療效參數、藥物動力學(PK)、生物標記、患者自訴結果(PRO)、安全性及耐受性。
藥品名稱
錠劑
主成份
ABL001 (Asciminib)
劑型
110
劑量
20mg
評估指標
療效評估：周邊血液的BCR-ABL1 即時定量反轉錄酶聚合酶鏈鎖反應(RT-qPCR)
主要安全性評估：
• 身體檢查
• 侵犯骨髓外組織
• 生命徵象
• 血液學及生化學檢驗(並視情況驗孕)
• 心電圖檢查
• 不良事件
其他評估項目：
• 患者自述結果：EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-CML24、FACIT GP5、TSQM
• 藥物動力學採檢
• 生物標記評估(BCR-ABL1 基因突變特性、流式細胞分析、基因表現)
主要安全性評估：
• 身體檢查
• 侵犯骨髓外組織
• 生命徵象
• 血液學及生化學檢驗(並視情況驗孕)
• 心電圖檢查
• 不良事件
其他評估項目：
• 患者自述結果：EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-CML24、FACIT GP5、TSQM
• 藥物動力學採檢
• 生物標記評估(BCR-ABL1 基因突變特性、流式細胞分析、基因表現)
主要納入條件
重要納入條件
1. 參加試驗之前，必須先簽署受試者同意書。
2. 確診患有CML-CP 且年齡≥20 歲的男性或女性患者。
3. 使用 imatinib 做為第一線CML-CP 治療至少一年(12 個曆月) (隨機分配時，患者必須維持每日一次(QD) 使用imatinib 400 毫克，且過去3 個月內不曾調整劑量)。
4. 隨機分配時，BCR-ABL1 表現量>0.01% 國際標準(IS) 且≤1% IS，並經中央實驗室於篩選時確認；經連續2 次檢驗證實，先前imatinib 治療期間曾經達到深層分子反應(MR4 IS) 的患者，不可參加試驗。可接受獨立、單一檢驗的BCR-ABL1 濃度< 0.01 % (MR4 IS) 檢驗結果，但此狀況不應在隨機分配前9 個月內出現。
5. 患者接受隨機分配前，必須符合下列實驗室檢驗值標準：
● 絕對嗜中性白血球計數≥1.5 x 109/L
● 血小板≥75 x 109/L
● 血紅素≥9.0 g/dL
● 血清肌酸酐(sCr) <1.5 mg/dL
● 總膽紅素(TBL) ≤1.5 倍正常值上限(ULN)；但Gilbert 氏症候群患者除外，這些患者的總膽紅素必須≤3.0 倍ULN 才可參加試驗
● 天門冬胺酸轉胺酶(AST) ≤ 3.0 倍ULN
● 丙胺酸轉胺酶(ALT) ≤ 3.0 倍ULN
● 鹼性磷酸酶(ALP) ≤2.5 倍ULN
● 血清脂酶≤ 1.5 倍ULN。若血清脂酶> ULN 至≤1.5 倍ULN，其結果必須不具臨床意
義，且與急性胰臟炎的危險因子無關
6.患者接受隨機分配前，下列實驗室檢驗值必須在正常範圍內(≥ 正常值下限[LLN])，或使用補充劑校正至正常範圍內：
● 血鉀(如果肌酸酐清除率* 在正常範圍內，可接受血鉀濃度達6.0 mmol/L)
●總血鈣(如果肌酸酐清除率* 在正常範圍內，可接受總血鈣(依據血清白蛋白校正) 濃度達12.5 mg/dl 或3.1 mmol/L)
● 血鎂(如果肌酸酐清除率*在正常範圍內，可接受血鎂濃度達3.0 mg/dL 或1.23 mmol/L)。
* 肌酸酐清除率依Cockcroft-Gault 公式計算
1. 參加試驗之前，必須先簽署受試者同意書。
2. 確診患有CML-CP 且年齡≥20 歲的男性或女性患者。
3. 使用 imatinib 做為第一線CML-CP 治療至少一年(12 個曆月) (隨機分配時，患者必須維持每日一次(QD) 使用imatinib 400 毫克，且過去3 個月內不曾調整劑量)。
4. 隨機分配時，BCR-ABL1 表現量>0.01% 國際標準(IS) 且≤1% IS，並經中央實驗室於篩選時確認；經連續2 次檢驗證實，先前imatinib 治療期間曾經達到深層分子反應(MR4 IS) 的患者，不可參加試驗。可接受獨立、單一檢驗的BCR-ABL1 濃度< 0.01 % (MR4 IS) 檢驗結果，但此狀況不應在隨機分配前9 個月內出現。
5. 患者接受隨機分配前，必須符合下列實驗室檢驗值標準：
● 絕對嗜中性白血球計數≥1.5 x 109/L
● 血小板≥75 x 109/L
● 血紅素≥9.0 g/dL
● 血清肌酸酐(sCr) <1.5 mg/dL
● 總膽紅素(TBL) ≤1.5 倍正常值上限(ULN)；但Gilbert 氏症候群患者除外，這些患者的總膽紅素必須≤3.0 倍ULN 才可參加試驗
● 天門冬胺酸轉胺酶(AST) ≤ 3.0 倍ULN
● 丙胺酸轉胺酶(ALT) ≤ 3.0 倍ULN
● 鹼性磷酸酶(ALP) ≤2.5 倍ULN
● 血清脂酶≤ 1.5 倍ULN。若血清脂酶> ULN 至≤1.5 倍ULN，其結果必須不具臨床意
義，且與急性胰臟炎的危險因子無關
6.患者接受隨機分配前，下列實驗室檢驗值必須在正常範圍內(≥ 正常值下限[LLN])，或使用補充劑校正至正常範圍內：
● 血鉀(如果肌酸酐清除率* 在正常範圍內，可接受血鉀濃度達6.0 mmol/L)
●總血鈣(如果肌酸酐清除率* 在正常範圍內，可接受總血鈣(依據血清白蛋白校正) 濃度達12.5 mg/dl 或3.1 mmol/L)
● 血鎂(如果肌酸酐清除率*在正常範圍內，可接受血鎂濃度達3.0 mg/dL 或1.23 mmol/L)。
* 肌酸酐清除率依Cockcroft-Gault 公式計算
主要排除條件
重要排除條件：
1.imatinib 治療期間依據ELN 2013 標準判斷治療無效。
2.已知曾惡化至加速期/急性期(AP/BC) 後的第二次CML 慢性期。
3.曾接受除了imatinib 以外的TKI 治療。
4.過去或目前診斷心電圖異常，顯示患者參加試驗可能有重大安全性風險，例如：
● 隨機分配之前6 個月內曾發生心肌梗塞(MI)、心絞痛，或進行冠狀動脈繞道手術(CABG)
● 同時罹患具臨床意義的心律不整，例如持續性心室心搏過速，以及具臨床意義的第二級或第三級房室傳導阻斷，但未植入心律調節器
● 隨機分配前，休息時QTcF ≥ 450 msec (男性) 或≥ 460 msec (女性)
● 具有QT 間期延長症候群、原發性猝死或先天性QT 間期延長症候群的家族史，或下列任一情況：
● 具有罹患尖端扭轉型心律不整(Torsades de Pointe) 的風險，包括未矯正的低血鉀或低血鎂、曾有心臟衰竭，或具有臨床意義/症狀的心搏過緩病史
● 同時併用的藥物，依據crediblemedgs.org「已知」可能導致尖端扭轉型心律不整的風險，且無法停藥或改用安全的替代藥物
● 無法判定QTcF 間期
5.同時患有嚴重及/或控制不良的醫學疾病，經試驗主持人認定可能造成無法接受的安全性風險，或影響試驗計畫書的遵從度(例如，控制不良的糖尿病、活性或控制不良的感染、控制不良且具臨床意義的高血脂及高血清澱粉酶)。
6.隨機分配前1 年內曾發生急性胰臟炎、曾有慢性胰臟炎的醫療病史、持續的急性肝病，或曾發生慢性肝臟疾病。
7.隨機分配前3 年內曾發生其他進行性惡性腫瘤，但不包括已治癒的基底細胞皮膚癌、惰性攝護腺癌、原位癌。
1.imatinib 治療期間依據ELN 2013 標準判斷治療無效。
2.已知曾惡化至加速期/急性期(AP/BC) 後的第二次CML 慢性期。
3.曾接受除了imatinib 以外的TKI 治療。
4.過去或目前診斷心電圖異常，顯示患者參加試驗可能有重大安全性風險，例如：
● 隨機分配之前6 個月內曾發生心肌梗塞(MI)、心絞痛，或進行冠狀動脈繞道手術(CABG)
● 同時罹患具臨床意義的心律不整，例如持續性心室心搏過速，以及具臨床意義的第二級或第三級房室傳導阻斷，但未植入心律調節器
● 隨機分配前，休息時QTcF ≥ 450 msec (男性) 或≥ 460 msec (女性)
● 具有QT 間期延長症候群、原發性猝死或先天性QT 間期延長症候群的家族史，或下列任一情況：
● 具有罹患尖端扭轉型心律不整(Torsades de Pointe) 的風險，包括未矯正的低血鉀或低血鎂、曾有心臟衰竭，或具有臨床意義/症狀的心搏過緩病史
● 同時併用的藥物，依據crediblemedgs.org「已知」可能導致尖端扭轉型心律不整的風險，且無法停藥或改用安全的替代藥物
● 無法判定QTcF 間期
5.同時患有嚴重及/或控制不良的醫學疾病，經試驗主持人認定可能造成無法接受的安全性風險，或影響試驗計畫書的遵從度(例如，控制不良的糖尿病、活性或控制不良的感染、控制不良且具臨床意義的高血脂及高血清澱粉酶)。
6.隨機分配前1 年內曾發生急性胰臟炎、曾有慢性胰臟炎的醫療病史、持續的急性肝病，或曾發生慢性肝臟疾病。
7.隨機分配前3 年內曾發生其他進行性惡性腫瘤，但不包括已治癒的基底細胞皮膚癌、惰性攝護腺癌、原位癌。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
10 人
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全球人數
120 人
