計劃書編號CINC424A2353
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02598297
2016-03-31 - 2021-12-31
Phase III
終止收納3
ICD-9289.8
其他特定之血液與造血器官疾病
一項隨機分配、雙盲、安慰劑對照、多中心的第III期試驗，探討 ruxolitinib 對帶有高分子風險突變的早期骨髓纖維化患者之療效與安全性
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試驗申請者
台灣諾華股份有限公司
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試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾華股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
早期骨髓纖維化
試驗目的
帶有高分子風險突變的骨髓纖維化患者本身患有侵犯性疾病，發生白血病轉化的風險較高，且整體存活期較低。由於目前尚未確立早期骨髓纖維化高分子風險患者子族群的療法，因此，本試驗旨在評估ruxolitinib 用於治療此患者族群的情形。
藥品名稱
JAKAVI
主成份
INC424 (ruxolitinib)
劑型
Tablet
劑量
5mg
評估指標
療效評估
以磁振造影 (MRI)/電腦斷層掃描 (CT) 測量脾臟體積
以實驗室評估確認疾病惡化 (血紅素 [Hb] 降低、白血球[WBC] 計數及周邊血液芽細胞計數)
以骨髓切片與穿刺檢查白血病轉化
使用 MF-7、EQ-5D 進行症狀評估
安全性評估
身體檢查、實驗室評估、心電圖 (ECG)
其他評估項目
骨髓纖維化的變化情況
評估並描述 ruxolitinib 的藥物動力學特性
找出可預測治療反應、藥效學活性與疾病負擔的生物標記
使用患者整體改善評量表 (PGIC) 評估症狀變化
依據脾臟的長度和體積，評估脾臟體積的動態變化
以磁振造影 (MRI)/電腦斷層掃描 (CT) 測量脾臟體積
以實驗室評估確認疾病惡化 (血紅素 [Hb] 降低、白血球[WBC] 計數及周邊血液芽細胞計數)
以骨髓切片與穿刺檢查白血病轉化
使用 MF-7、EQ-5D 進行症狀評估
安全性評估
身體檢查、實驗室評估、心電圖 (ECG)
其他評估項目
骨髓纖維化的變化情況
評估並描述 ruxolitinib 的藥物動力學特性
找出可預測治療反應、藥效學活性與疾病負擔的生物標記
使用患者整體改善評量表 (PGIC) 評估症狀變化
依據脾臟的長度和體積，評估脾臟體積的動態變化
主要納入條件
納入條件
確診患有骨髓纖維化，已出現至少第 1 級的骨髓纖維
化；不論 JAK2 突變狀態
患者的五種高分子風險基因中 (ASXL1、EZH2、SRSF2
及 IDH1/2)，至少發生一項突變
無法於患者的左肋緣下方至最大脾臟突出點觸診到脾
臟，或觸診到的脾臟 ≤ 5 公分
患者的 MF-7 分數 ≤ 15，每項個別症狀分數 ≤ 3
確診患有骨髓纖維化，已出現至少第 1 級的骨髓纖維
化；不論 JAK2 突變狀態
患者的五種高分子風險基因中 (ASXL1、EZH2、SRSF2
及 IDH1/2)，至少發生一項突變
無法於患者的左肋緣下方至最大脾臟突出點觸診到脾
臟，或觸診到的脾臟 ≤ 5 公分
患者的 MF-7 分數 ≤ 15，每項個別症狀分數 ≤ 3
主要排除條件
排除條件
之前曾接受 ruxolitinib 或其他 JAK 抑制劑治療。
之前曾接受 ruxolitinib 或其他 JAK 抑制劑治療。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
12 人
-
全球人數
320 人
