輸血性鐵質沉著症

證明Exjade與 Desferal的心臟排鐵效果相當

Exjade

deferasirox

dispersible tablet

125,250,500

主要療效指標：
接受12個月治療(deferasirox vs deferoxamine)之後的心肌T2*除以篩檢期[基期]的心肌T2*所得之比率。
次要療效指標：
 接受6個月及12個月治療(deferasirox vs. deferoxamine)後的心臟功能狀態：
 於6個月及12個月之後，在以CMR測得之LVEF方面，對篩檢期的絕對變化(關鍵性次要試驗指標)。
 於6個月及12個月之後，在以CMR測得之LVESVI、LVEDVI及LVMI方面，自基期起的絕對變化。
 在12個月期間，因心臟功能障礙而退出研究的病患比例。
 接受6個月治療(deferasirox vs deferoxamine)之後的心肌T2*除以篩檢期[基期]的心肌T2*所得之比率。
 於接受6個月及12個月治療(deferasirox vs. deferoxamine)後，自基期起在肝鐵含量(LIC，得自肝臟MRI)與血清儲鐵蛋白方面的絕對變化及相對變化。
 Deferasirox vs deferoxamine螫合療法之安全性及耐受性－評估所有的不良反應(AE)、嚴重不良反應(SAE)及實驗室檢查異常結果。
 Deferasirox最低(trough)藥物動力學參數，以及劑量為40 mg/kg/day的deferasirox藥物動力學資料。

納入：
 年齡為10歲或以上。
 罹患下列疾病並長期接受輸血治療的男性或女性患者：重度乙型地中海型貧血或Diamond Blackfan氏貧血或骨髓發育不良症候群(MDS) (依據國際預後評估系統(IPSS)，具低度危險及INT-1危險)或含鐵母細胞性貧血，且已提供參加此研究的書面同意書者。
 一生中至少接受50單位的紅血球輸血，而且每年必須接受至少≥ 10單位的紅血球輸血。
排除：
 患有心臟功能障礙之臨床症狀(休息或用力時感到呼吸短促、端坐呼吸、運動耐受力不足、下肢水腫、心律不整)的病人。
 血清肌酸酐大於正常值上限，或是有明顯蛋白尿(基期中段尿液檢體，其尿蛋白/肌酸酐比≥ 1.0)的病人。
 丙胺酸轉胺酶(ALT (SGPT))值超出正常值上限5倍以上的病人。