計劃書編號NN7008-3545
2010-07-01 - 2012-01-31
Phase III
終止收納2
ICD-10D66
遺傳性第Ⅷ凝血因子缺乏症
ICD-9286.0
先天性第八凝血因子異常（A型血友病）
一個多中心、開放性、無對照組的臨床試驗評估第八因子對於曾接受過治療的A型血友病兒童患者的安全性與療效
-
試驗申請者
台灣諾和諾德藥品股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾和諾德藥品股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
A型血友病
試驗目的
主要目的
• 評估N8對於小於12歲曾接受過治療的A型血友病患者的安全性
次要目的
• 評估N8對於小於12歲曾接受過治療的A型血友病患者的藥物動力學
• 評估N8對於小於12歲曾接受過治療的A型血友病患者的療效
• 評估及比較小於12歲曾接受過治療的A型血友病患者在基礎期及結束試驗時之Patient Reported Outcomes
藥品名稱
1. N8 - 250 IU/vial sterile, freeze-dried powder 2. N8- 2000 IU/vial sterile, freeze-dried powder 3. Sodium chloride 0.9%
主成份
N8
sodium chloride
sodium chloride
劑型
freeze-dried powder
solution
solution
劑量
0.9 % 10ml
2000 IU/vial
250 IU/vial
2000 IU/vial
250 IU/vial
評估指標
1. 主要評估指標
• 產生第八因子抗體(≥ 0.6 BU/mL)的發生率
2. 關鍵次要評估指標
安全性評估指標
• 試驗期間發生不良事件(AE)以及嚴重不良事件(SAE)的頻率
療效評估指標
• N8的藥物動力學參數，也就是incremental recovery ([IU/mL]/[IU/kg])、in vivo terminal half-life (t1/2)、Area Under the Curve (AUC)及 total clearance (CL)
• 以預先定義的四個等級: 無(none)、普通(moderate)、好(good)或非常好(excellent)來評估N8治療出血的止血效果
• 產生第八因子抗體(≥ 0.6 BU/mL)的發生率
2. 關鍵次要評估指標
安全性評估指標
• 試驗期間發生不良事件(AE)以及嚴重不良事件(SAE)的頻率
療效評估指標
• N8的藥物動力學參數，也就是incremental recovery ([IU/mL]/[IU/kg])、in vivo terminal half-life (t1/2)、Area Under the Curve (AUC)及 total clearance (CL)
• 以預先定義的四個等級: 無(none)、普通(moderate)、好(good)或非常好(excellent)來評估N8治療出血的止血效果
主要納入條件
1.主要納入條件：
1. 進行任何試驗相關步驟之前取得受試者的同意(試驗相關的步驟是指受試者在平常的照護中不會進行的步驟)
2. 患有嚴重A型血友病(第八因子 ≤ 1%)的男性
3. 年紀<12歲，體重11公斤
4. 文件證明曾接受過第八因子產品治療達50次(exposure days) (預防性/手術性/需要性使用)
5. 在篩選時，沒有第八因子抗體產生(濃度0.6 BU/mL)
6. 文件證明第八因子抗體檢驗為陰性，或是文件證明第八因子恢復檢驗(在期望的正常值內)在第八因子開始使用50個治療日內(exposure days)
7. 根據病歷為具有免疫能力，定義為HIV檢測結果為陰性，或者為陽性但CD4>200/L
2.主要排除條件：
1. 已知或懷疑對倉鼠蛋白過敏或是對試驗藥物或相關產品有不耐性
2. 曾參加過本試驗，並認定在使用試驗藥物後中途退出者
3. 任何產生第八因子抗體之病史
4. 在試驗期間計畫進行手術者(導管置放、拔牙、以及輕微不複雜的緊急手術則不在此限)
5. 血小板數<50,000 platelets/L
6. 除了A型血友病外還有其他先天或後天的凝血疾病
7. 目前接受或計畫在試驗期間接受化學治療或調節免疫系統藥物的受試者
8. 在納入本試驗前30天內，曾接受任何試驗產品
9. 試驗主持人判斷可能具有潛在傷害受試者、影響受試者參加試驗或試驗結果的任何疾病或情形
10. 腎功能不良，定義為血清肌酸酐2倍正常值之最高範圍，或是腎小球濾過速率減少>50%
11. 肝功能不良，定義為ALT或GGT2倍正常值之最高範圍或者有黃疸出現
12. 文件證明有肥胖的診斷，定義為體重等於或大於同年齡的95百分位數。
13. 不願意、語言上或是其他阻力以阻礙家長以及兒童對試驗之適當的了解與/或合作。
1. 進行任何試驗相關步驟之前取得受試者的同意(試驗相關的步驟是指受試者在平常的照護中不會進行的步驟)
2. 患有嚴重A型血友病(第八因子 ≤ 1%)的男性
3. 年紀<12歲，體重11公斤
4. 文件證明曾接受過第八因子產品治療達50次(exposure days) (預防性/手術性/需要性使用)
5. 在篩選時，沒有第八因子抗體產生(濃度0.6 BU/mL)
6. 文件證明第八因子抗體檢驗為陰性，或是文件證明第八因子恢復檢驗(在期望的正常值內)在第八因子開始使用50個治療日內(exposure days)
7. 根據病歷為具有免疫能力，定義為HIV檢測結果為陰性，或者為陽性但CD4>200/L
2.主要排除條件：
1. 已知或懷疑對倉鼠蛋白過敏或是對試驗藥物或相關產品有不耐性
2. 曾參加過本試驗，並認定在使用試驗藥物後中途退出者
3. 任何產生第八因子抗體之病史
4. 在試驗期間計畫進行手術者(導管置放、拔牙、以及輕微不複雜的緊急手術則不在此限)
5. 血小板數<50,000 platelets/L
6. 除了A型血友病外還有其他先天或後天的凝血疾病
7. 目前接受或計畫在試驗期間接受化學治療或調節免疫系統藥物的受試者
8. 在納入本試驗前30天內，曾接受任何試驗產品
9. 試驗主持人判斷可能具有潛在傷害受試者、影響受試者參加試驗或試驗結果的任何疾病或情形
10. 腎功能不良，定義為血清肌酸酐2倍正常值之最高範圍，或是腎小球濾過速率減少>50%
11. 肝功能不良，定義為ALT或GGT2倍正常值之最高範圍或者有黃疸出現
12. 文件證明有肥胖的診斷，定義為體重等於或大於同年齡的95百分位數。
13. 不願意、語言上或是其他阻力以阻礙家長以及兒童對試驗之適當的了解與/或合作。
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
10 人
-
全球人數
100 人
