A型及B型血友病發生抗第八及第九因子抗體者

主要目的 評估五個漸增劑量的NN1731治療有抗體的血友病患關節急性出血時的安全性 次要目的 • 評估NN1731治療有抗體的血友病患關節急性出血時的療效 • 評估NN1731的免疫遺傳性質 • 評估NN1731的藥物動力學性質

NN1731

Activated recombinant FVII analogue (NN1731)

sterile freeze-dried powder

1.2mg/Vial

安全性指標：自注射第一劑藥物開始至之後的7天中發生的非嚴重不良事件，和自注射第一劑藥物開始至受試者結束試驗期間所發生的嚴重不良事件

療效性指標：注射一劑試驗藥物即成功控制出血(主要療效指標)和注射第一劑試驗藥物後9小時內控制出血所需的注射藥物次數或需要使用額外的止血藥物

主要納入條件：
1.在進行任何與試驗相關的步驟前取得受試者的同意書(試驗相關步驟是指正常醫療情況下並不會進行的步驟)。
2.臨床診斷為A型或B型先天性血友病症並現存有抗體，且現在或過去之抗體最高濃度大於5 BU，並已知對於第八因子或第九因子有記憶反應。
3.年齡12歲以上的男性(在克羅埃西亞、法國、英國需在18歳以上)。
4.進入本試驗時，過去6個月內發生至少2次需要使用止血藥物治療的關節出血(踝部、膝部或肘部關節血腫)或過去12個月內發生至少4次需要使用止血藥物治療的關節出血(踝部、膝部或肘部關節血腫)。
5.在篩選時試驗主持人判斷受試者有適當的venous access。
6.受試者或照護者能夠評估出血。

主要排除條件：
1.已知對基因製造之活化第七凝血因子過敏及/或懷疑對試驗藥物過敏。
2.受試者正參加其他臨床試驗或在進入試驗前30天內曾參加過其他臨床試驗。
3.除了先天血友病外還有其他先天或後天的凝血疾病。
4.進入試驗時由病歷得知血小板數目少於50,000/mm3 (第一次門診)*。
5.有任何血栓事件的臨床徵兆或病史。
6.有血管硬化疾病。
7.由病歷得知進入試驗(第一次門診)*前12個月內有嚴重的肝臟疾病(定義為ALAT高於正常上限值的3倍)。
8.已知有活化的假瘤(在過去3個月內有出血而且需要治療的的紀錄)。
9.試驗主持人判斷有任何危及生命或肢體的出血情況。
10.預計在進入試驗後9個月內要進行手術。
11.受試者在被篩選前30天內接受任何(重大)的手術。
a. 導管、人工靜脈血管以及拔牙不算是手術，不需排除此類受試者。
12.試驗主持人判斷可能會傷害受試者、影響受試者參加試驗或試驗結果的任何疾病。
13.曾經參加過本試驗(通過篩選且被隨機分配至5個以上的NN1731劑量組)