計劃書編號NN1731-3562
2011-07-12 - 2013-11-12
Phase III
終止收納2
NNC 0078-0000-0007對於治療具有抗體的先天血友病患者急性出血的療效與安全
-
試驗申請者
台灣諾和諾德藥品股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾和諾德藥品股份有限公司
-
臨床試驗規模
多國多中心
-
更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 終止收納
實際收案人數
0 終止收納
適應症
A型及B型血友病發生凝血第八因子或凝血第九因子抗體者
試驗目的
主要目的
• 顯示NNC 0078-0000-0007對於控制有抗體的血友病患急性出血的療效
次要目的
• 確認NNC 0078-0000-0007治療急性出血的安全性
• 評估NNC 0078-0000-0007的免疫原性(形成抗體)
• 評估NNC 0078-0000-0007治療對於健康經濟的影響
藥品名稱
1. Activated recombinant FVII analogue 2. Activated recombinant FVII 3. Histidine solvent
主成份
Histidine
rFVIIa
rFVIIa analogue
rFVIIa
rFVIIa analogue
劑型
freeze dried powder for solution for injection
solution
solution
劑量
2 mg/vial
2.1 mL
2.3 mg/vial
2.1 mL
2.3 mg/vial
評估指標
1.主要評估指標:
有效的控制出血-定義為初次給藥後12小時內，除了試驗藥物外，不需另外給予其他凝血藥物。
2.次要評估指標：
療效性指標
(1)有效且持久的控制出血(同一次出血事件中，開始給藥後24小時內不需另外給予其他凝血藥物治療)
(2)每次急性出血需施打試驗藥品的次數
(3)評估給藥前後疼痛指數的變化
安全性指標
(1)免疫遺傳性質(有無產生rFVIIa analogue或是FVIIa相關的抗體)
(2)不良反應，包含下列指數的評估:
生化指數
血液分析
凝血相關參數
FVIIa 活性
生命跡象
身體檢查
有效的控制出血-定義為初次給藥後12小時內，除了試驗藥物外，不需另外給予其他凝血藥物。
2.次要評估指標：
療效性指標
(1)有效且持久的控制出血(同一次出血事件中，開始給藥後24小時內不需另外給予其他凝血藥物治療)
(2)每次急性出血需施打試驗藥品的次數
(3)評估給藥前後疼痛指數的變化
安全性指標
(1)免疫遺傳性質(有無產生rFVIIa analogue或是FVIIa相關的抗體)
(2)不良反應，包含下列指數的評估:
生化指數
血液分析
凝血相關參數
FVIIa 活性
生命跡象
身體檢查
主要納入條件
1. 主要納入條件：
1.)在進行任何與試驗相關的步驟前取得受試者的同意書(試驗相關步驟是指正常醫療情況下並不會進行的步驟)。
2.)臨床診斷為A型或B型先天性血友病，且具有第八凝血因子或第九凝血因子抗體(以篩選門診以及第一次門診的檢驗為依據)。
3.)年齡12歲以上的男性。
4.)適用於在家治療的受試者: 受試者或是其照護人經由訓練之後，有能力調配並且 施打試驗藥物，能夠於治療的狀態下評估出血的情況、療效、以及相關的不良反應，且願意遵照試驗計畫書進行試驗。
2.主要排除條件：
1.)已知或懷疑對試驗相關藥物過敏。
2.)受試者之前參加過此試驗，但因施打試驗藥物後退出。
3.)加入試驗前30天曾接受試驗藥物治療。
4.)除了先天性A型或是B型血友病之外，患有其他先天性或是後天性的凝血疾病。
5.)有任何動脈栓塞事件的臨床徵兆或病史，或是之前患有深部靜脈栓塞或是肺動脈栓塞。
6.)加入試驗前一週，或是加入試驗期間有使用抗凝血藥物(例如: 傳統或是低分子量肝素(Heparin)、維他命K競爭劑、直接的血栓抑制劑或是FXa抑制劑)，但不包括內植式中央靜脈導管(Port-A-Cath)所需使用之抗凝血劑。
7.)血小板數目< 50,000 /ul (以篩選門診到第一次門診期間的檢驗值為依據)
8.)ALAT高於正常上限值的3倍。
9.)肌肝酸(Creatinine)數值高於正常上限值的1.5倍。
10.)計畫於試驗期間進行第八或是第九凝血因子之免疫耐受誘導治療。
11.)正在進行或是計畫於試驗期間進行預防性出血治療。
12.)HIV陽性，並伴有CD4+數目< 200/mL。
13.)患有任何危急生命之重大疾病，或是經試驗醫師評估對受試者具有潛在的危險性，或是會影響試驗的參與及試驗結果的情況。
1.)在進行任何與試驗相關的步驟前取得受試者的同意書(試驗相關步驟是指正常醫療情況下並不會進行的步驟)。
2.)臨床診斷為A型或B型先天性血友病，且具有第八凝血因子或第九凝血因子抗體(以篩選門診以及第一次門診的檢驗為依據)。
3.)年齡12歲以上的男性。
4.)適用於在家治療的受試者: 受試者或是其照護人經由訓練之後，有能力調配並且 施打試驗藥物，能夠於治療的狀態下評估出血的情況、療效、以及相關的不良反應，且願意遵照試驗計畫書進行試驗。
2.主要排除條件：
1.)已知或懷疑對試驗相關藥物過敏。
2.)受試者之前參加過此試驗，但因施打試驗藥物後退出。
3.)加入試驗前30天曾接受試驗藥物治療。
4.)除了先天性A型或是B型血友病之外，患有其他先天性或是後天性的凝血疾病。
5.)有任何動脈栓塞事件的臨床徵兆或病史，或是之前患有深部靜脈栓塞或是肺動脈栓塞。
6.)加入試驗前一週，或是加入試驗期間有使用抗凝血藥物(例如: 傳統或是低分子量肝素(Heparin)、維他命K競爭劑、直接的血栓抑制劑或是FXa抑制劑)，但不包括內植式中央靜脈導管(Port-A-Cath)所需使用之抗凝血劑。
7.)血小板數目< 50,000 /ul (以篩選門診到第一次門診期間的檢驗值為依據)
8.)ALAT高於正常上限值的3倍。
9.)肌肝酸(Creatinine)數值高於正常上限值的1.5倍。
10.)計畫於試驗期間進行第八或是第九凝血因子之免疫耐受誘導治療。
11.)正在進行或是計畫於試驗期間進行預防性出血治療。
12.)HIV陽性，並伴有CD4+數目< 200/mL。
13.)患有任何危急生命之重大疾病，或是經試驗醫師評估對受試者具有潛在的危險性，或是會影響試驗的參與及試驗結果的情況。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
4 人
-
全球人數
90 人
