計劃書編號NN7999-3895
NCT Number(ClinicalTrials.gov Identfier)NCT02141074
2014-04-30 - 2023-04-16
Phase III
召募中2
ICD-10D67
遺傳性第Ⅸ凝血因子缺乏症
ICD-9286.1
先天性第九凝血因子異常（B型血友病）
先前未接受過治療的B型血友病人使用nonacog beta pegol (N9-GP)之安全性與療效
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試驗申請者
台灣諾和諾德藥品股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
台灣諾和諾德藥品股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2025/08/20
試驗主持人及試驗醫院
實際收案人數
0 召募中
實際收案人數
0 召募中
適應症
Ｂ型血友病
試驗目的
主要目的：
評估glycopegylated重組型第九凝血因子（以下稱N9-GP）對於先前未接受過治療(PUP)的B型血友病的免疫原性
次要目的：
評估N9-GP對於先前未接受過治療的嚴重B型血友病的安全性。
評估N9-GP對於先前未接受過治療的嚴重B型血友病的的效果。
長期預防性治療(預防出血情形)
出血性治療
做為評估指標的第九凝血因子活性
N9-GP的使用劑量數目以及使用劑量
藥品名稱
N9-GP
主成份
Glycopegylated recombinant coagulation factor IX
劑型
注射劑
劑量
2000U/vial, 500U/vial
評估指標
1.主要評估指標：
第九凝血因子抗體的發生率
2.次要評估指標：
‧試驗期間通報的不良反應含嚴重不良事件和所特別關注的醫療反應發生頻率
‧以四項指標(非常好、好、中等或不佳)評估出血時的止血效果評估：非常好、好、中等或不佳
第九凝血因子抗體的發生率
2.次要評估指標：
‧試驗期間通報的不良反應含嚴重不良事件和所特別關注的醫療反應發生頻率
‧以四項指標(非常好、好、中等或不佳)評估出血時的止血效果評估：非常好、好、中等或不佳
主要納入條件
納入條件
1.進行任何試驗相關步驟前取得受試者的同意: 試驗相關步驟是指受試者在試驗中會進行的步驟，包含確認是否符合此試驗的程序。
2.簽署受試者同意書時的年齡須為小於六歲的男性。
3.B型血友病人，第九凝血因子的活性小於2%，以病歷記載和中央實驗室數據為準。
4.先前未接受過治療或是曾經接受小於或等於三個治療日的含第九凝血因子製劑。（可接受先前接受含有血液製劑的治療次數5次）。
1.進行任何試驗相關步驟前取得受試者的同意: 試驗相關步驟是指受試者在試驗中會進行的步驟，包含確認是否符合此試驗的程序。
2.簽署受試者同意書時的年齡須為小於六歲的男性。
3.B型血友病人，第九凝血因子的活性小於2%，以病歷記載和中央實驗室數據為準。
4.先前未接受過治療或是曾經接受小於或等於三個治療日的含第九凝血因子製劑。（可接受先前接受含有血液製劑的治療次數5次）。
主要排除條件
1. 已知或疑似對試驗藥品或相關產品過敏。
2. 曾參加過本試驗，定義為已注射第一劑試驗藥物。
3. 加入這項試驗篩選前30天內曾接受試驗藥品。
4. 除了B型先天性血友病之外，患有其他先天性或是後天性的凝血疾病。
5. 患有任何慢性或嚴重疾病，經試驗主持人評估對您的兒子具有潛在的危險性或影響試驗參與的情況。
6. 受試者的代表/法定代理人具有心理方面的疾病、不願意配合或是因為語言上的障礙無法完全理解而配合。
7. 依據病歷記載，具有第九因子抗體病史者。
2. 曾參加過本試驗，定義為已注射第一劑試驗藥物。
3. 加入這項試驗篩選前30天內曾接受試驗藥品。
4. 除了B型先天性血友病之外，患有其他先天性或是後天性的凝血疾病。
5. 患有任何慢性或嚴重疾病，經試驗主持人評估對您的兒子具有潛在的危險性或影響試驗參與的情況。
6. 受試者的代表/法定代理人具有心理方面的疾病、不願意配合或是因為語言上的障礙無法完全理解而配合。
7. 依據病歷記載，具有第九因子抗體病史者。
試驗計畫預計收納受試者人數
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台灣人數
8 人
-
全球人數
60 人
