計劃書編號DCC-3014-03-001
試驗已結束
2022-10-01 - 2026-12-31
Phase III
終止收納1
ICD-10D48.1
結締及其他軟組織性態未明之腫瘤
ICD-9727.02
腱鞘巨細胞腫瘤
一項評估 VIMSELTINIB 對腱鞘巨細胞瘤患者療效和安全性的第 3 期、隨機分配、安慰劑對照、雙盲研究 (MOTION)
-
試驗申請者
全球臨試股份有限公司
-
試驗委託 / 贊助單位名稱
全球臨試股份有限公司
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臨床試驗規模
多國多中心
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更新日期
2026/03/01
試驗主持人及試驗醫院
適應症
腱鞘巨細胞瘤
試驗目的
主要目標：
• 透過盲性獨立放射學評估，使用 RECIST 第 1.1 版評估 vimseltinib 的抗腫瘤活性
次要目標：
• 透過盲性獨立放射學評估，使用腫瘤體積評分 (TVS) 及修訂版 RECIST (mRECIST) 評估 vimseltinib 的抗腫瘤活性
• 評估 vimseltinib 對運動範圍 (ROM) 的影響
• 使用患者報告的結果 (PRO) 措施評估 vimseltinib 對身體功能、最差僵硬程度、最嚴重的疼痛和生活質素 (QoL) 的影響
• 評估 vimseltinib 的安全性及耐受性
藥品名稱
膠囊劑
主成份
Vimseltinib
劑型
130
劑量
2/10mg
評估指標
• 透過盲性獨立放射學評估，使用 RECIST 第 1.1 版評估 vimseltinib 的抗腫瘤活性
主要納入條件
1. 年齡 ≥18 歲的男性或女性參與者
2. 組織學確診 TGCT（舊名為色素沉著絨毛結節性滑膜炎 [PVNS] 或腱鞘巨大細胞瘤 [GCT-TS]）。若無法取得組織學/病理學資料需以腫瘤活體組織切片確認 TGCT 診斷
a. 參與者應於單一關節患有 TGCT，且必須在可以進行動作範圍評估的關節患有 TGCT
3. 經手術諮詢或跨科腫瘤委員會判斷，手術切除可能導致功能限制惡化或嚴重發病率的疾病
4. 在篩選期內及醫療記錄中的記載至少發生中度疼痛或至少為中度僵硬（定義為分數達 4 分或以上，10 表示最糟狀況）
5. 參與者在篩選期間應連續 14 天完成問卷且必須符合表 4 摘述的最低要求
6. 依試驗主持人判斷，止痛治療方案（若使用）在使用第一劑試驗藥物前至少 2 週必須穩定（即：劑量沒有變化）
7. 依 RECIST 第 1.1 版為可測量疾病，根據中央放射學專家評估 MRI 掃描的結果，至少有一處病變的尺寸至少為 2 公分
8. 使用第一劑試驗藥物前 21 天內執行的下列實驗室評估指出有適當的器官功能及骨髓保留量：
a. 骨髓功能：絕對嗜中性白血球數 (ANC) ≥1500/微升；血紅素 ≥10 克/分升；血小板數 ≥ 正常值下限 (LLN)
b. 肝功能：總血清膽紅素 ≤ 正常值上限 (ULN)；血清 AST/ALT ≤ ULN
c. 腎功能：根據尿液採樣或 Cockcroft-Gault 估算得出的肌酸酐廓清率 ≥50 毫升/分鐘
d. 以下項目的電解質 ≥LLN：鉀、鎂和鈣
9. 能夠使用口服藥物
10. 有生育能力的參與者必須：
a. 篩選時血清人類絨毛膜促性腺激素 (β-hCG) 懷孕檢測為陰性（女性參與者）
b. 同意遵守試驗計畫書中摘述的避孕要求
11. 參與者能夠理解並遵守試驗計畫書，且已簽署知情同意書 (ICF)。必須在執行試驗專屬程序前取得已簽名的 ICF
12. 願意且能夠在電子裝置上完成 PRO 評估1. 先前曾使用鎖定 CSF1 或 CSF1R 的全身性療法（試驗性或已核准，包括 vimseltinib；允許先前接受 imatinib 及 nilotinib 療法
2. 在篩選期間接受 TGCT 治療，包括試驗性療法。
附註：參與者不得持續參與或在篩選前 30 天內曾參與非 TGCT 試驗性藥物之試驗。允許持續參與非介入性試驗（包括觀察性試驗）。
3. 已知轉移性 TGCT 或需要同時治療的其他活動性癌症（根據腫瘤類型、期別、位置、計畫治療和預期復原狀況，將在與試驗委託者討論並取得其核准後，依案例考量例外情況）
4. 根據男性持續出現 QTcF ＞450 ms 或女性 ＞470 ms 得知基期 QTcF 延長，或有長 QT 症候群的病史
5. 同時接受任何禁用藥物的治療
• 乙醯胺酚使用超過 3 克/天
• 第一劑試驗藥物前 4 天內使用氫離子泵抑制劑
• 第一劑試驗藥物前至少 4 天或 5 個半衰期（以較長者為準）內，使用屬於乳癌抗藥性蛋白 (BCRP) 或有機陽離子運輸蛋白 2 (OCT2) 受質的藥物
• 第一劑試驗藥物前至少 14 天或 5 個半衰期（以較長者為準）內，使用已知有延長 QT 間期風險的藥物（參閱附錄 1）
• 預防性使用骨髓生長因子（例如：顆粒性白血球集落刺激因子 [G-CSF]、顆粒性白血球巨噬細胞集落刺激因子 [GM-CSF]）
6. 第一劑試驗藥物前 14 天內接受重大手術；第一劑試驗藥物前重大手術若已完成 ＞14 天，所有手術傷口必須癒合，且無感染或裂開
7. 任何具臨床意義的共病症，例如受影響關節患有與 TGCT 無關的重大伴隨性關節病，或者任何其他嚴重的醫療或精神病況、已知目前酒精濫用，且依試驗主持人判斷可能影響試驗計畫書遵循性、干擾試驗結果的判讀或使參與者易面臨安全性風險
8. 活動性肝臟或膽道疾病，包括非酒精性脂肪肝炎 (NASH) 或肝硬化
9. 吸收不良症候群或可能影響口腔吸收的其他疾病，依試驗主持人判斷
10. 已知活動性人類免疫缺乏病毒 (HIV)、急性或慢性 B 型肝炎或慢性 C 型肝炎，或已知活動性結核分枝桿菌感染
11. 女性參與者懷孕或正在哺乳
12. 已知對試驗藥物的任何成分過敏或有過敏反應
13. 使用 MRI 為禁忌
2. 組織學確診 TGCT（舊名為色素沉著絨毛結節性滑膜炎 [PVNS] 或腱鞘巨大細胞瘤 [GCT-TS]）。若無法取得組織學/病理學資料需以腫瘤活體組織切片確認 TGCT 診斷
a. 參與者應於單一關節患有 TGCT，且必須在可以進行動作範圍評估的關節患有 TGCT
3. 經手術諮詢或跨科腫瘤委員會判斷，手術切除可能導致功能限制惡化或嚴重發病率的疾病
4. 在篩選期內及醫療記錄中的記載至少發生中度疼痛或至少為中度僵硬（定義為分數達 4 分或以上，10 表示最糟狀況）
5. 參與者在篩選期間應連續 14 天完成問卷且必須符合表 4 摘述的最低要求
6. 依試驗主持人判斷，止痛治療方案（若使用）在使用第一劑試驗藥物前至少 2 週必須穩定（即：劑量沒有變化）
7. 依 RECIST 第 1.1 版為可測量疾病，根據中央放射學專家評估 MRI 掃描的結果，至少有一處病變的尺寸至少為 2 公分
8. 使用第一劑試驗藥物前 21 天內執行的下列實驗室評估指出有適當的器官功能及骨髓保留量：
a. 骨髓功能：絕對嗜中性白血球數 (ANC) ≥1500/微升；血紅素 ≥10 克/分升；血小板數 ≥ 正常值下限 (LLN)
b. 肝功能：總血清膽紅素 ≤ 正常值上限 (ULN)；血清 AST/ALT ≤ ULN
c. 腎功能：根據尿液採樣或 Cockcroft-Gault 估算得出的肌酸酐廓清率 ≥50 毫升/分鐘
d. 以下項目的電解質 ≥LLN：鉀、鎂和鈣
9. 能夠使用口服藥物
10. 有生育能力的參與者必須：
a. 篩選時血清人類絨毛膜促性腺激素 (β-hCG) 懷孕檢測為陰性（女性參與者）
b. 同意遵守試驗計畫書中摘述的避孕要求
11. 參與者能夠理解並遵守試驗計畫書，且已簽署知情同意書 (ICF)。必須在執行試驗專屬程序前取得已簽名的 ICF
12. 願意且能夠在電子裝置上完成 PRO 評估1. 先前曾使用鎖定 CSF1 或 CSF1R 的全身性療法（試驗性或已核准，包括 vimseltinib；允許先前接受 imatinib 及 nilotinib 療法
2. 在篩選期間接受 TGCT 治療，包括試驗性療法。
附註：參與者不得持續參與或在篩選前 30 天內曾參與非 TGCT 試驗性藥物之試驗。允許持續參與非介入性試驗（包括觀察性試驗）。
3. 已知轉移性 TGCT 或需要同時治療的其他活動性癌症（根據腫瘤類型、期別、位置、計畫治療和預期復原狀況，將在與試驗委託者討論並取得其核准後，依案例考量例外情況）
4. 根據男性持續出現 QTcF ＞450 ms 或女性 ＞470 ms 得知基期 QTcF 延長，或有長 QT 症候群的病史
5. 同時接受任何禁用藥物的治療
• 乙醯胺酚使用超過 3 克/天
• 第一劑試驗藥物前 4 天內使用氫離子泵抑制劑
• 第一劑試驗藥物前至少 4 天或 5 個半衰期（以較長者為準）內，使用屬於乳癌抗藥性蛋白 (BCRP) 或有機陽離子運輸蛋白 2 (OCT2) 受質的藥物
• 第一劑試驗藥物前至少 14 天或 5 個半衰期（以較長者為準）內，使用已知有延長 QT 間期風險的藥物（參閱附錄 1）
• 預防性使用骨髓生長因子（例如：顆粒性白血球集落刺激因子 [G-CSF]、顆粒性白血球巨噬細胞集落刺激因子 [GM-CSF]）
6. 第一劑試驗藥物前 14 天內接受重大手術；第一劑試驗藥物前重大手術若已完成 ＞14 天，所有手術傷口必須癒合，且無感染或裂開
7. 任何具臨床意義的共病症，例如受影響關節患有與 TGCT 無關的重大伴隨性關節病，或者任何其他嚴重的醫療或精神病況、已知目前酒精濫用，且依試驗主持人判斷可能影響試驗計畫書遵循性、干擾試驗結果的判讀或使參與者易面臨安全性風險
8. 活動性肝臟或膽道疾病，包括非酒精性脂肪肝炎 (NASH) 或肝硬化
9. 吸收不良症候群或可能影響口腔吸收的其他疾病，依試驗主持人判斷
10. 已知活動性人類免疫缺乏病毒 (HIV)、急性或慢性 B 型肝炎或慢性 C 型肝炎，或已知活動性結核分枝桿菌感染
11. 女性參與者懷孕或正在哺乳
12. 已知對試驗藥物的任何成分過敏或有過敏反應
13. 使用 MRI 為禁忌
主要排除條件
1. 年齡 ≥18 歲的男性或女性參與者
2. 組織學確診 TGCT（舊名為色素沉著絨毛結節性滑膜炎 [PVNS] 或腱鞘巨大細胞瘤 [GCT-TS]）。若無法取得組織學/病理學資料需以腫瘤活體組織切片確認 TGCT 診斷
a. 參與者應於單一關節患有 TGCT，且必須在可以進行動作範圍評估的關節患有 TGCT
3. 經手術諮詢或跨科腫瘤委員會判斷，手術切除可能導致功能限制惡化或嚴重發病率的疾病
4. 在篩選期內及醫療記錄中的記載至少發生中度疼痛或至少為中度僵硬（定義為分數達 4 分或以上，10 表示最糟狀況）
5. 參與者在篩選期間應連續 14 天完成問卷且必須符合表 4 摘述的最低要求
6. 依試驗主持人判斷，止痛治療方案（若使用）在使用第一劑試驗藥物前至少 2 週必須穩定（即：劑量沒有變化）
7. 依 RECIST 第 1.1 版為可測量疾病，根據中央放射學專家評估 MRI 掃描的結果，至少有一處病變的尺寸至少為 2 公分
8. 使用第一劑試驗藥物前 21 天內執行的下列實驗室評估指出有適當的器官功能及骨髓保留量：
a. 骨髓功能：絕對嗜中性白血球數 (ANC) ≥1500/微升；血紅素 ≥10 克/分升；血小板數 ≥ 正常值下限 (LLN)
b. 肝功能：總血清膽紅素 ≤ 正常值上限 (ULN)；血清 AST/ALT ≤ ULN
c. 腎功能：根據尿液採樣或 Cockcroft-Gault 估算得出的肌酸酐廓清率 ≥50 毫升/分鐘
d. 以下項目的電解質 ≥LLN：鉀、鎂和鈣
9. 能夠使用口服藥物
10. 有生育能力的參與者必須：
a. 篩選時血清人類絨毛膜促性腺激素 (β-hCG) 懷孕檢測為陰性（女性參與者）
b. 同意遵守試驗計畫書中摘述的避孕要求
11. 參與者能夠理解並遵守試驗計畫書，且已簽署知情同意書 (ICF)。必須在執行試驗專屬程序前取得已簽名的 ICF
12. 願意且能夠在電子裝置上完成 PRO 評估1. 先前曾使用鎖定 CSF1 或 CSF1R 的全身性療法（試驗性或已核准，包括 vimseltinib；允許先前接受 imatinib 及 nilotinib 療法
2. 在篩選期間接受 TGCT 治療，包括試驗性療法。
附註：參與者不得持續參與或在篩選前 30 天內曾參與非 TGCT 試驗性藥物之試驗。允許持續參與非介入性試驗（包括觀察性試驗）。
3. 已知轉移性 TGCT 或需要同時治療的其他活動性癌症（根據腫瘤類型、期別、位置、計畫治療和預期復原狀況，將在與試驗委託者討論並取得其核准後，依案例考量例外情況）
4. 根據男性持續出現 QTcF ＞450 ms 或女性 ＞470 ms 得知基期 QTcF 延長，或有長 QT 症候群的病史
5. 同時接受任何禁用藥物的治療
• 乙醯胺酚使用超過 3 克/天
• 第一劑試驗藥物前 4 天內使用氫離子泵抑制劑
• 第一劑試驗藥物前至少 4 天或 5 個半衰期（以較長者為準）內，使用屬於乳癌抗藥性蛋白 (BCRP) 或有機陽離子運輸蛋白 2 (OCT2) 受質的藥物
• 第一劑試驗藥物前至少 14 天或 5 個半衰期（以較長者為準）內，使用已知有延長 QT 間期風險的藥物（參閱附錄 1）
• 預防性使用骨髓生長因子（例如：顆粒性白血球集落刺激因子 [G-CSF]、顆粒性白血球巨噬細胞集落刺激因子 [GM-CSF]）
6. 第一劑試驗藥物前 14 天內接受重大手術；第一劑試驗藥物前重大手術若已完成 ＞14 天，所有手術傷口必須癒合，且無感染或裂開
7. 任何具臨床意義的共病症，例如受影響關節患有與 TGCT 無關的重大伴隨性關節病，或者任何其他嚴重的醫療或精神病況、已知目前酒精濫用，且依試驗主持人判斷可能影響試驗計畫書遵循性、干擾試驗結果的判讀或使參與者易面臨安全性風險
8. 活動性肝臟或膽道疾病，包括非酒精性脂肪肝炎 (NASH) 或肝硬化
9. 吸收不良症候群或可能影響口腔吸收的其他疾病，依試驗主持人判斷
10. 已知活動性人類免疫缺乏病毒 (HIV)、急性或慢性 B 型肝炎或慢性 C 型肝炎，或已知活動性結核分枝桿菌感染
11. 女性參與者懷孕或正在哺乳
12. 已知對試驗藥物的任何成分過敏或有過敏反應
13. 使用 MRI 為禁忌
2. 組織學確診 TGCT（舊名為色素沉著絨毛結節性滑膜炎 [PVNS] 或腱鞘巨大細胞瘤 [GCT-TS]）。若無法取得組織學/病理學資料需以腫瘤活體組織切片確認 TGCT 診斷
a. 參與者應於單一關節患有 TGCT，且必須在可以進行動作範圍評估的關節患有 TGCT
3. 經手術諮詢或跨科腫瘤委員會判斷，手術切除可能導致功能限制惡化或嚴重發病率的疾病
4. 在篩選期內及醫療記錄中的記載至少發生中度疼痛或至少為中度僵硬（定義為分數達 4 分或以上，10 表示最糟狀況）
5. 參與者在篩選期間應連續 14 天完成問卷且必須符合表 4 摘述的最低要求
6. 依試驗主持人判斷，止痛治療方案（若使用）在使用第一劑試驗藥物前至少 2 週必須穩定（即：劑量沒有變化）
7. 依 RECIST 第 1.1 版為可測量疾病，根據中央放射學專家評估 MRI 掃描的結果，至少有一處病變的尺寸至少為 2 公分
8. 使用第一劑試驗藥物前 21 天內執行的下列實驗室評估指出有適當的器官功能及骨髓保留量：
a. 骨髓功能：絕對嗜中性白血球數 (ANC) ≥1500/微升；血紅素 ≥10 克/分升；血小板數 ≥ 正常值下限 (LLN)
b. 肝功能：總血清膽紅素 ≤ 正常值上限 (ULN)；血清 AST/ALT ≤ ULN
c. 腎功能：根據尿液採樣或 Cockcroft-Gault 估算得出的肌酸酐廓清率 ≥50 毫升/分鐘
d. 以下項目的電解質 ≥LLN：鉀、鎂和鈣
9. 能夠使用口服藥物
10. 有生育能力的參與者必須：
a. 篩選時血清人類絨毛膜促性腺激素 (β-hCG) 懷孕檢測為陰性（女性參與者）
b. 同意遵守試驗計畫書中摘述的避孕要求
11. 參與者能夠理解並遵守試驗計畫書，且已簽署知情同意書 (ICF)。必須在執行試驗專屬程序前取得已簽名的 ICF
12. 願意且能夠在電子裝置上完成 PRO 評估1. 先前曾使用鎖定 CSF1 或 CSF1R 的全身性療法（試驗性或已核准，包括 vimseltinib；允許先前接受 imatinib 及 nilotinib 療法
2. 在篩選期間接受 TGCT 治療，包括試驗性療法。
附註：參與者不得持續參與或在篩選前 30 天內曾參與非 TGCT 試驗性藥物之試驗。允許持續參與非介入性試驗（包括觀察性試驗）。
3. 已知轉移性 TGCT 或需要同時治療的其他活動性癌症（根據腫瘤類型、期別、位置、計畫治療和預期復原狀況，將在與試驗委託者討論並取得其核准後，依案例考量例外情況）
4. 根據男性持續出現 QTcF ＞450 ms 或女性 ＞470 ms 得知基期 QTcF 延長，或有長 QT 症候群的病史
5. 同時接受任何禁用藥物的治療
• 乙醯胺酚使用超過 3 克/天
• 第一劑試驗藥物前 4 天內使用氫離子泵抑制劑
• 第一劑試驗藥物前至少 4 天或 5 個半衰期（以較長者為準）內，使用屬於乳癌抗藥性蛋白 (BCRP) 或有機陽離子運輸蛋白 2 (OCT2) 受質的藥物
• 第一劑試驗藥物前至少 14 天或 5 個半衰期（以較長者為準）內，使用已知有延長 QT 間期風險的藥物（參閱附錄 1）
• 預防性使用骨髓生長因子（例如：顆粒性白血球集落刺激因子 [G-CSF]、顆粒性白血球巨噬細胞集落刺激因子 [GM-CSF]）
6. 第一劑試驗藥物前 14 天內接受重大手術；第一劑試驗藥物前重大手術若已完成 ＞14 天，所有手術傷口必須癒合，且無感染或裂開
7. 任何具臨床意義的共病症，例如受影響關節患有與 TGCT 無關的重大伴隨性關節病，或者任何其他嚴重的醫療或精神病況、已知目前酒精濫用，且依試驗主持人判斷可能影響試驗計畫書遵循性、干擾試驗結果的判讀或使參與者易面臨安全性風險
8. 活動性肝臟或膽道疾病，包括非酒精性脂肪肝炎 (NASH) 或肝硬化
9. 吸收不良症候群或可能影響口腔吸收的其他疾病，依試驗主持人判斷
10. 已知活動性人類免疫缺乏病毒 (HIV)、急性或慢性 B 型肝炎或慢性 C 型肝炎，或已知活動性結核分枝桿菌感染
11. 女性參與者懷孕或正在哺乳
12. 已知對試驗藥物的任何成分過敏或有過敏反應
13. 使用 MRI 為禁忌
試驗計畫預計收納受試者人數
-
台灣人數
5 人
-
全球人數
120 人
