甲型（α型）地中海型貧血

旨在研究 luspatercept 在治療甲型 (α)-地中海型貧血成人患者之貧血方面的作用如何。

注射劑

luspatercept

270

25mg/vial; 75 mg/vial

TD 組/NTD組:
比較 luspatercept 加上 BSC 相較於安慰劑加上 BSC 在罹患甲型地中海型貧血 HbH 疾病之參與者中的類紅血球反應

TD組:
關鍵納入條件
‧參與者類型與目標疾病特性
參與者有證據顯示患有甲型地中海型貧血 HbH 疾病（接受基於電泳或高效率液相層析法 [HPLC] 的血紅素 [Hb] 變異分析方法）；如果至少存在 1 個非突變β鏈基因，則允許混合併用乙型地中海型貧血
輸血依賴型：
‧? 6 RBC 單位/24 週
以及
‧隨機分配前 24 週期間無輸血期 ＞ 56 天
參與者簽署受試者同意書時必須為 ? 18 歲（在台灣，由於當地成人年齡要求，在2022 年12 月31 日（含）之前，將只納入年滿20 歲的患者。）

NTD組:
關鍵納入條件
‧參與者類型與目標疾病特性
參與者有證據顯示患有甲型地中海型貧血 HbH 疾病（接受基於電泳或高效率液相層析法 [HPLC] 的 Hb 變異分析方法）；如果至少存在 1 個非突變β鏈基因，則允許混合併用乙型地中海型貧血
輸血依賴型：
‧＜ 6 RBC 單位/24 週，且隨機分配前至少 8 週無 RBC 輸注，
以及
‧平均基準期 Hb ? 10 g/dL，依據隨機分配前 4 週內間隔 ? 1 週的至少 2 次測量；將排除輸注後 21 天內的血紅素值。
參與者簽署受試者同意書時必須為 ? 18 歲（在台灣，由於當地成人年齡要求，在2022 年12 月31 日（含）之前，將只納入年滿20 歲的患者。）TD組:
關鍵排除條件
‧醫療病況
診斷為甲型地中海型貧血特性、Hb 巴氏水腫、ATRx 甲型地中海型貧血、血紅素 S/乙型地中海型貧血、骨髓化生不良亞型貧血，或帶有 HbE 同型組合β基因突變
營養缺乏相關的貧血、慢性疾病貧血、自體免疫溶血性貧血或任何其他溶血性貧血（例如重度 G6PD 缺乏、丙酮酸激?缺乏等）
表現為頻繁出血事件的出血疾病（例如經血過多、流鼻血、凝血疾病）
在隨機分配前 8 週內發生與地中海型貧血無關的溶血事件，例如：使用易造成溶血的藥物（例如抗瘧疾、非類固醇消炎藥 [NSAID]）後
‧生育狀態
懷孕、計畫在試驗期間懷孕或正在哺乳的女性
‧先前療法／併用療法
曾接受基因療法以治療甲型地中海型貧血
造血幹細胞移植 (HSCT)
‧身體檢查和實驗室檢測發現
血小板減少症伴隨 ＜ 70 x 109/L，若與脾機能亢進無關
血小板計數 ＞ 1,000 x 109/L

NTD組:
關鍵排除條件
‧醫療病況
診斷為甲型地中海型貧血特性、Hb 巴氏水腫、ATRx 甲型地中海型貧血、血紅素 S/乙型地中海型貧血、骨髓化生不良亞型貧血，或帶有 HbE 同型組合β基因突變
營養缺乏相關的貧血、慢性疾病貧血、自體免疫溶血性貧血或任何其他溶血性貧血（例如重度 G6PD 缺乏、丙酮酸激?缺乏等）
表現為頻繁出血事件的出血疾病（例如經血過多、流鼻血、凝血疾病）
在隨機分配前 8 週內發生與地中海型貧血無關的溶血事件，例如：使用易造成溶血的藥物（例如抗瘧疾、非類固醇消炎藥 [NSAID]）後
‧生育狀態
懷孕、計畫在試驗期間懷孕或正在哺乳的女性
‧先前療法／併用療法
曾接受基因療法以治療甲型地中海型貧血
‧身體檢查和實驗室檢測發現
血小板減少症伴隨 ＜ 70 x 109/L，若與脾機能亢進無關
血小板計數 ＞ 1,000 x 109/L

TD組:
關鍵納入條件
‧參與者類型與目標疾病特性
參與者有證據顯示患有甲型地中海型貧血 HbH 疾病（接受基於電泳或高效率液相層析法 [HPLC] 的血紅素 [Hb] 變異分析方法）；如果至少存在 1 個非突變β鏈基因，則允許混合併用乙型地中海型貧血
輸血依賴型：
‧? 6 RBC 單位/24 週
以及
‧隨機分配前 24 週期間無輸血期 ＞ 56 天
參與者簽署受試者同意書時必須為 ? 18 歲（在台灣，由於當地成人年齡要求，在2022 年12 月31 日（含）之前，將只納入年滿20 歲的患者。）

NTD組:
關鍵納入條件
‧參與者類型與目標疾病特性
參與者有證據顯示患有甲型地中海型貧血 HbH 疾病（接受基於電泳或高效率液相層析法 [HPLC] 的 Hb 變異分析方法）；如果至少存在 1 個非突變β鏈基因，則允許混合併用乙型地中海型貧血
輸血依賴型：
‧＜ 6 RBC 單位/24 週，且隨機分配前至少 8 週無 RBC 輸注，
以及
‧平均基準期 Hb ? 10 g/dL，依據隨機分配前 4 週內間隔 ? 1 週的至少 2 次測量；將排除輸注後 21 天內的血紅素值。
參與者簽署受試者同意書時必須為 ? 18 歲（在台灣，由於當地成人年齡要求，在2022 年12 月31 日（含）之前，將只納入年滿20 歲的患者。）TD組:
關鍵排除條件
‧醫療病況
診斷為甲型地中海型貧血特性、Hb 巴氏水腫、ATRx 甲型地中海型貧血、血紅素 S/乙型地中海型貧血、骨髓化生不良亞型貧血，或帶有 HbE 同型組合β基因突變
營養缺乏相關的貧血、慢性疾病貧血、自體免疫溶血性貧血或任何其他溶血性貧血（例如重度 G6PD 缺乏、丙酮酸激?缺乏等）
表現為頻繁出血事件的出血疾病（例如經血過多、流鼻血、凝血疾病）
在隨機分配前 8 週內發生與地中海型貧血無關的溶血事件，例如：使用易造成溶血的藥物（例如抗瘧疾、非類固醇消炎藥 [NSAID]）後
‧生育狀態
懷孕、計畫在試驗期間懷孕或正在哺乳的女性
‧先前療法／併用療法
曾接受基因療法以治療甲型地中海型貧血
造血幹細胞移植 (HSCT)
‧身體檢查和實驗室檢測發現
血小板減少症伴隨 ＜ 70 x 109/L，若與脾機能亢進無關
血小板計數 ＞ 1,000 x 109/L

NTD組:
關鍵排除條件
‧醫療病況
診斷為甲型地中海型貧血特性、Hb 巴氏水腫、ATRx 甲型地中海型貧血、血紅素 S/乙型地中海型貧血、骨髓化生不良亞型貧血，或帶有 HbE 同型組合β基因突變
營養缺乏相關的貧血、慢性疾病貧血、自體免疫溶血性貧血或任何其他溶血性貧血（例如重度 G6PD 缺乏、丙酮酸激?缺乏等）
表現為頻繁出血事件的出血疾病（例如經血過多、流鼻血、凝血疾病）
在隨機分配前 8 週內發生與地中海型貧血無關的溶血事件，例如：使用易造成溶血的藥物（例如抗瘧疾、非類固醇消炎藥 [NSAID]）後
‧生育狀態
懷孕、計畫在試驗期間懷孕或正在哺乳的女性
‧先前療法／併用療法
曾接受基因療法以治療甲型地中海型貧血
‧身體檢查和實驗室檢測發現
血小板減少症伴隨 ＜ 70 x 109/L，若與脾機能亢進無關
血小板計數 ＞ 1,000 x 109/L